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Étude conjointe sur la santé

17 juin 2022 mis à jour par: Bloodworks
Il s'agit d'une étude prospective, non randomisée et contrôlée visant à examiner si le fait d'avoir un creux plus élevé pendant un traitement prophylactique avec un facteur de coagulation offre une meilleure protection articulaire que le creux standard du facteur IX à 1 % (FIX ou facteur 9). Cette étude testera l'hypothèse selon laquelle un produit FIX à demi-vie prolongée (EHL) avec un creux prévu de > 10 % pourrait offrir une meilleure protection que les concentrés de traitement précédents. Cette étude examine également si les lésions articulaires peuvent ou non être diagnostiquées plus tôt à l'aide d'images échographiques.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Description détaillée

Il s'agit d'une étude prospective, non randomisée et contrôlée visant à examiner si le fait d'avoir un creux plus élevé pendant un traitement prophylactique avec un facteur de coagulation offre une meilleure protection articulaire que le creux standard du facteur IX à 1 % (FIX ou facteur 9). Cette étude testera l'hypothèse selon laquelle un produit FIX à demi-vie prolongée (EHL) avec un creux prévu de > 10 % pourrait offrir une meilleure protection que les concentrés de traitement précédents. Cette étude examine également si les lésions articulaires peuvent ou non être diagnostiquées plus tôt à l'aide d'images échographiques. La principale question de recherche est de savoir si l'EHL rIX avec un niveau minimal prévu de > 10 % améliorera le résultat de la santé des articulations du coude, de la cheville et du genou, tel qu'évalué par des évaluations échographiques chez les patients atteints d'hémophilie B sévère.

En fonction de leur régime de traitement actuel, les sujets seront dans l'un des trois groupes : 1) à la demande, 2) prophylaxie avec un creux prévu de 1 à 5 %, et 3) prophylaxie avec un creux prévu de > 10 %. Les sujets auront quatre visites d'étude annuelles sur trois ans : ligne de base, année 1, année 2 et année 3. À chacune de ces visites, les sujets rempliront des questionnaires, des évaluations articulaires, subiront une prise de sang et auront des images échographiques de leurs articulations. Les 10 premiers sujets auront également des radiographies et IRM de leurs articulations pour validation échographique.

Les sujets sont encouragés à se présenter pendant un épisode douloureux pour un examen, une évaluation et une échographie de leurs articulations et à revenir dans les 1 à 2 semaines suivant l'épisode douloureux pour un nouvel examen, des évaluations et une échographie.

Cette étude sera menée au Washington Center for Bleeding Disorders (WCBD) à Bloodworks Northwest, Oregon Health & Science University (OHSU), University of California San Diego (UCSD), University of California Los Angeles (UCLA) et Tulane University ( TU). Cumulativement sur les cinq sites, jusqu'à 50 participants seront inscrits. Des sites supplémentaires peuvent être ajoutés.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

8

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90007
        • Orthopaedic Institute for Children at University of California Los Angeles
      • San Diego, California, États-Unis, 92122
        • University of California San Diego
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, États-Unis, 70112
        • Tulane University
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239-3098
        • Oregon Health & Science University
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98104
        • Washington Center for Bleeding Disorders at Bloodworks Northwest

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

16 ans et plus (ADULTE, OLDER_ADULT, ENFANT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Homme

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Les participants sont des hommes, âgés de 16 ans ou plus, atteints d'hémophilie B grave et suivant actuellement un traitement épisodique ou prophylactique avec des concentrés FIX

La description

Critère d'intégration:

  • Hémophilie B sévère (FIX <1 %)
  • Soit à la demande, soit en prophylaxie avec des produits rFIX ou EHL-rIX avec l'intention de rester sur le régime actuel pendant les 3 prochaines années
  • Pour le groupe C, le début de ce schéma thérapeutique jusqu'à 6 mois avant est autorisé

Critère d'exclusion:

  • Autre trouble hémorragique connu
  • Autre trouble rhumatologique affectant les articulations
  • Autre défaut neuromoteur connu (rendant l'examen physique difficile)

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Groupe A
Traitement épisodique avec des concentrés FIX pour les épisodes hémorragiques
Groupe B
Prophylaxie utilisant n'importe quel concentré FIX avec un creux prévu de 1 à 5 %
Groupe C
Prophylaxie avec un FIX à demi-vie prolongée (EHL) avec un creux prévu de > 10 %

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
État de santé des articulations
Délai: Changement par rapport à la ligne de base jusqu'à trois ans
État de santé des articulations des six principales articulations (coudes, genoux et chevilles) dans les trois groupes, évalué par échographie
Changement par rapport à la ligne de base jusqu'à trois ans

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
État de santé articulaire et général
Délai: Changement par rapport à la ligne de base jusqu'à trois ans
Évaluation observationnelle de l'état de santé global et articulaire évalué par niveau d'activité, évaluation fonctionnelle, évaluation de la douleur, examen des articulations et observance
Changement par rapport à la ligne de base jusqu'à trois ans
Santé des articulations à l'année 1
Délai: Changement par rapport à la ligne de base jusqu'à un an
Évaluation observationnelle de la santé articulaire à la première année dans les différents groupes
Changement par rapport à la ligne de base jusqu'à un an
Santé des articulations à l'année 2
Délai: Changement par rapport à la ligne de base jusqu'à deux ans
Évaluation observationnelle de la santé articulaire à la deuxième année dans les différents groupes
Changement par rapport à la ligne de base jusqu'à deux ans
Événements aigus/saignements
Délai: Changement par rapport à la ligne de base jusqu'à trois ans
Évaluation observationnelle des résultats de l'échographie lors d'événements/saignements aigus avec possibilité de suivre longitudinalement pour mieux comprendre l'évolution naturelle des saignements comme le montre l'échographie
Changement par rapport à la ligne de base jusqu'à trois ans
Biomarqueurs
Délai: Changement par rapport à la ligne de base jusqu'à trois ans
Exploration de biomarqueurs potentiels pour la santé des articulations
Changement par rapport à la ligne de base jusqu'à trois ans

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Bloodworks

Collaborateurs

CSL Behring

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (RÉEL)

15 novembre 2017

Achèvement primaire (RÉEL)

17 août 2020

Achèvement de l'étude (RÉEL)

17 août 2020

Dates d'inscription aux études

Première soumission

25 novembre 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

25 novembre 2017

Première publication (RÉEL)

2 décembre 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (RÉEL)

22 juin 2022

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

17 juin 2022

Dernière vérification

1 juin 2022

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • Joint Health Study

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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