Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Gezamenlijke gezondheidsstudie

17 juni 2022 bijgewerkt door: Bloodworks
Dit is een prospectieve, niet-gerandomiseerde, gecontroleerde studie om te onderzoeken of een hogere dalwaarde tijdens profylactische behandeling met stollingsfactor al dan niet een betere gewrichtsbescherming biedt dan de standaard dalwaarde van 1% factor IX (FIX of factor 9). Deze studie zal de hypothese testen dat een FIX-product met een verlengde halfwaardetijd (EHL) met een beoogde dalwaarde van >10% een betere bescherming zou kunnen bieden dan eerdere behandelingsconcentraten. In dit onderzoek wordt ook onderzocht of gewrichtsschade eerder kan worden gediagnosticeerd met behulp van echografie.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een prospectieve, niet-gerandomiseerde, gecontroleerde studie om te onderzoeken of een hogere dalwaarde tijdens profylactische behandeling met stollingsfactor al dan niet een betere gewrichtsbescherming biedt dan de standaard dalwaarde van 1% factor IX (FIX of factor 9). Deze studie zal de hypothese testen dat een FIX-product met een verlengde halfwaardetijd (EHL) met een beoogde dalwaarde van >10% een betere bescherming zou kunnen bieden dan eerdere behandelingsconcentraten. In dit onderzoek wordt ook onderzocht of gewrichtsschade eerder kan worden gediagnosticeerd met behulp van echografie. De primaire onderzoeksvraag is of EHL rIX met een beoogd dalniveau van >10% de uitkomst van de gewrichtsgezondheid van elleboog-, enkel- en kniegewrichten zal verbeteren, zoals beoordeeld met echografische beoordelingen bij patiënten met ernstige hemofilie B.

Afhankelijk van hun huidige behandelingsregime zullen proefpersonen in een van de drie groepen zitten: 1) op verzoek, 2) profylaxe met een beoogde dalwaarde van 1-5%, en 3) profylaxe met een beoogde dalwaarde van >10%. De proefpersonen zullen gedurende drie jaar vier jaarlijkse studiebezoeken afleggen: basislijn, jaar 1, jaar 2 en jaar 3. Bij elk van deze bezoeken zullen proefpersonen vragenlijsten invullen, gezamenlijke beoordelingen uitvoeren, hun bloed laten afnemen en echografiebeelden van hun gewrichten laten maken. De eerste 10 proefpersonen zullen ook röntgenfoto's en MRI's van hun gewrichten krijgen voor echografische validatie.

Proefpersonen worden aangemoedigd om tijdens een pijnlijke episode binnen te komen voor een onderzoek, beoordeling en echografie van hun gewrichten en om binnen 1-2 weken na de pijnlijke episode opnieuw binnen te komen voor een herhaald onderzoek, beoordelingen en echografie.

Deze studie zal worden uitgevoerd in het Washington Center for Bleeding Disorders (WCBD) aan Bloodworks Northwest, Oregon Health & Science University (OHSU), University of California San Diego (UCSD), University of California Los Angeles (UCLA) en Tulane University ( TU). Cumulatief over de vijf locaties zullen maximaal 50 deelnemers worden ingeschreven. Er kunnen nog meer sites worden toegevoegd.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

8

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90007
        • Orthopaedic Institute for Children at University of California Los Angeles
      • San Diego, California, Verenigde Staten, 92122
        • University of California San Diego
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Verenigde Staten, 70112
        • Tulane University
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239-3098
        • Oregon Health & Science University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98104
        • Washington Center for Bleeding Disorders at Bloodworks Northwest

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

16 jaar en ouder (VOLWASSEN, OUDER_ADULT, KIND)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Mannelijk

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

De deelnemers zijn mannelijk, 16 jaar of ouder, hebben ernstige hemofilie B en volgen momenteel een episodisch of profylactisch behandelingsregime met FIX-concentraten

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Ernstige hemofilie B (FIX <1%)
  • Ofwel op aanvraag of op profylaxe met rFIX- of EHL-rIX-producten met de bedoeling om de komende 3 jaar op het huidige regime te blijven
  • Voor Groep C is de start van dit behandelingsregime tot 6 maanden voorafgaand toegestaan

Uitsluitingscriteria:

  • Andere bekende bloedingsstoornis
  • Andere reumatologische aandoening die de gewrichten aantast
  • Ander bekend neuromotorisch defect (waardoor lichamelijk onderzoek moeilijk wordt)

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Groep A
Episodische behandeling met FIX-concentraten voor bloedingen
Groep B
Profylaxe met elk FIX-concentraat met een beoogde dalwaarde van 1-5%
Groep C
Profylaxe met verlengde halfwaardetijd (EHL) FIX met een beoogde dalwaarde van >10%

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Gezamenlijke gezondheidstoestand
Tijdsspanne: Verandering ten opzichte van de basislijn na maximaal drie jaar
Gewrichtsgezondheidsstatus in alle zes de belangrijkste gewrichten (ellebogen, knieën en enkels) in alle drie de groepen zoals beoordeeld door middel van echografie
Verandering ten opzichte van de basislijn na maximaal drie jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Gezamenlijke en algehele gezondheidstoestand
Tijdsspanne: Verandering ten opzichte van de basislijn na maximaal drie jaar
Observationele beoordeling van de gewrichts- en algehele gezondheidsstatus, beoordeeld op activiteitenniveau, functionele beoordeling, pijnbeoordeling, gewrichtsonderzoek en therapietrouw
Verandering ten opzichte van de basislijn na maximaal drie jaar
Gewrichtsgezondheid in jaar 1
Tijdsspanne: Verandering ten opzichte van baseline na maximaal een jaar
Observationele beoordeling van de gezondheid van gewrichten in het eerste jaar in de verschillende groepen
Verandering ten opzichte van baseline na maximaal een jaar
Gewrichtsgezondheid in jaar 2
Tijdsspanne: Verandering ten opzichte van baseline na maximaal twee jaar
Observationele beoordeling van de gezondheid van gewrichten in het tweede jaar in de verschillende groepen
Verandering ten opzichte van baseline na maximaal twee jaar
Acute gebeurtenissen/bloedingen
Tijdsspanne: Verandering ten opzichte van de basislijn na maximaal drie jaar
Observationele beoordeling van ultrasone bevindingen tijdens acute gebeurtenissen/bloedingen met de mogelijkheid om longitudinaal te volgen om inzicht te krijgen in de natuurlijke evolutie van bloedingen zoals aangetoond door echografie
Verandering ten opzichte van de basislijn na maximaal drie jaar
Biomarkers
Tijdsspanne: Verandering ten opzichte van de basislijn na maximaal drie jaar
Onderzoek naar potentiële biomarkers voor de gezondheid van gewrichten
Verandering ten opzichte van de basislijn na maximaal drie jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Bloodworks

Medewerkers

CSL Behring

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (WERKELIJK)

15 november 2017

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

17 augustus 2020

Studie voltooiing (WERKELIJK)

17 augustus 2020

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

25 november 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

25 november 2017

Eerst geplaatst (WERKELIJK)

2 december 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

22 juni 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

17 juni 2022

Laatst geverifieerd

1 juni 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • Joint Health Study

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Hemofilie B

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Sri Lanka

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren