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Studio sulla salute delle articolazioni

17 giugno 2022 aggiornato da: Bloodworks
Questo è uno studio prospettico, non randomizzato e controllato per esaminare se avere o meno un valore minimo più elevato durante il trattamento profilattico con fattore di coagulazione offra una migliore protezione articolare rispetto al valore minimo standard dell'1% di Fattore IX (FIX o Fattore 9). Questo studio metterà alla prova l'ipotesi che un prodotto FIX a emivita estesa (EHL) con una depressione prevista di> 10% potrebbe offrire una protezione migliore rispetto ai precedenti concentrati di trattamento. Questo studio esamina anche se il danno articolare potrebbe essere diagnosticato in precedenza utilizzando immagini ecografiche.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio prospettico, non randomizzato e controllato per esaminare se avere o meno un valore minimo più elevato durante il trattamento profilattico con fattore di coagulazione offra una migliore protezione articolare rispetto al valore minimo standard dell'1% di Fattore IX (FIX o Fattore 9). Questo studio metterà alla prova l'ipotesi che un prodotto FIX a emivita estesa (EHL) con una depressione prevista di> 10% potrebbe offrire una protezione migliore rispetto ai precedenti concentrati di trattamento. Questo studio esamina anche se il danno articolare potrebbe essere diagnosticato in precedenza utilizzando immagini ecografiche. La domanda principale della ricerca è se EHL rIX con un livello minimo previsto di> 10% migliorerà l'esito della salute articolare delle articolazioni del gomito, della caviglia e del ginocchio come valutato con valutazioni ecografiche in pazienti con grave emofilia B.

A seconda del loro attuale regime di trattamento, i soggetti saranno in uno dei tre gruppi: 1) su richiesta, 2) profilassi con un minimo previsto dell'1-5% e 3) profilassi con un minimo previsto di> 10%. I soggetti avranno quattro visite di studio annuali nell'arco di tre anni: basale, anno 1, anno 2 e anno 3. A ciascuna di queste visite, i soggetti compileranno questionari, valutazioni articolari, si faranno prelevare il sangue e avranno immagini ecografiche delle loro articolazioni. I primi 10 soggetti avranno anche radiografie e risonanza magnetica delle loro articolazioni per la convalida ecografica.

I soggetti sono incoraggiati a presentarsi durante un episodio doloroso per un esame, una valutazione e un'ecografia delle loro articolazioni e a rientrare entro 1-2 settimane dopo l'episodio doloroso per ripetere l'esame, le valutazioni e l'ecografia.

Questo studio sarà condotto presso il Washington Center for Bleeding Disorders (WCBD) presso Bloodworks Northwest, Oregon Health & Science University (OHSU), University of California San Diego (UCSD), University of California Los Angeles (UCLA) e Tulane University ( TU). Cumulativamente nei cinque siti, saranno iscritti fino a 50 partecipanti. Possono essere aggiunti ulteriori siti.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

8

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90007
        • Orthopaedic Institute for Children at University of California Los Angeles
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92122
        • University of California San Diego
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70112
        • Tulane University
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239-3098
        • Oregon Health & Science University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98104
        • Washington Center for Bleeding Disorders at Bloodworks Northwest

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

16 anni e precedenti (ADULTO, ANZIANO_ADULTO, BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

I partecipanti sono maschi, di età pari o superiore a 16 anni, affetti da emofilia B grave e attualmente sottoposti a un regime di trattamento episodico o profilattico con concentrati FIX

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Emofilia B grave (FIX <1%)
  • Su richiesta o in profilassi con i prodotti rFIX o EHL-rIX con l'intenzione di mantenere il regime attuale per i prossimi 3 anni
  • Per il gruppo C, è consentito l'inizio di questo regime di trattamento fino a 6 mesi prima

Criteri di esclusione:

  • Altro disturbo emorragico noto
  • Altro disturbo reumatologico che colpisce le articolazioni
  • Altro difetto neuromotorio noto (che rende difficile l'esame obiettivo)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Gruppo A
Trattamento episodico con concentrati FIX per episodi emorragici
Gruppo B
Profilassi utilizzando qualsiasi concentrato FIX con un minimo previsto dell'1-5%
Gruppo C
Profilassi con emivita estesa (EHL) FIX con un valore minimo previsto di >10%

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Stato di salute articolare
Lasso di tempo: Variazione dal basale fino a tre anni
Stato di salute delle articolazioni in tutte e sei le articolazioni principali (gomiti, ginocchia e caviglie) in tutti e tre i gruppi, valutato mediante ecografia
Variazione dal basale fino a tre anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Stato di salute articolare e generale
Lasso di tempo: Variazione dal basale fino a tre anni
Valutazione osservazionale dello stato di salute articolare e generale valutato per livello di attività, valutazione funzionale, valutazione del dolore, esame articolare e aderenza
Variazione dal basale fino a tre anni
Salute delle articolazioni all'anno 1
Lasso di tempo: Variazione dal basale fino a un anno
Valutazione osservazionale della salute articolare al primo anno nei diversi gruppi
Variazione dal basale fino a un anno
Salute delle articolazioni all'anno 2
Lasso di tempo: Variazione dal basale fino a due anni
Valutazione osservazionale della salute articolare al secondo anno nei diversi gruppi
Variazione dal basale fino a due anni
Eventi acuti/sanguinamento
Lasso di tempo: Variazione dal basale fino a tre anni
Valutazione osservazionale dei reperti ecografici durante eventi acuti/sanguinamento con l'opportunità di seguire longitudinalmente per comprendere l'evoluzione naturale del sanguinamento come mostrato dall'ecografia
Variazione dal basale fino a tre anni
Biomarcatori
Lasso di tempo: Variazione dal basale fino a tre anni
Esplorazione di potenziali biomarcatori per la salute delle articolazioni
Variazione dal basale fino a tre anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Bloodworks

Collaboratori

CSL Behring

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

15 novembre 2017

Completamento primario (EFFETTIVO)

17 agosto 2020

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

17 agosto 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

25 novembre 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

25 novembre 2017

Primo Inserito (EFFETTIVO)

2 dicembre 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

22 giugno 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

17 giugno 2022

Ultimo verificato

1 giugno 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • Joint Health Study

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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