Klinikai vizsgálat a Hemofília B - Klinikai vizsgálatok nyilvántartása

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Hemofília B

Részletes leírás

Ez egy prospektív, nem randomizált, ellenőrzött vizsgálat annak vizsgálatára, hogy a véralvadási faktorral végzett profilaktikus kezelés során a magasabb mélyedés jobb ízületvédelmet nyújt-e, mint a standard 1%-os IX. faktor (FIX vagy 9. faktor). Ez a tanulmány azt a hipotézist teszteli, hogy egy hosszabb felezési idejű (EHL) FIX termék, amelynek tervezett mélysége >10%, jobb védelmet nyújthat, mint a korábbi kezelési koncentrátumok. Ez a tanulmány azt is megvizsgálja, hogy az ízületi károsodás korábban diagnosztizálható-e ultrahangos képek segítségével. Az elsődleges kutatási kérdés az, hogy a >10%-os tervezett mélyponti szinttel az EHL rIX javítja-e a könyök-, boka- és térdízületek ízületi egészségi állapotát, amint azt ultrahangvizsgálattal értékelték súlyos hemofíliás B-ben szenvedő betegeknél.

Jelenlegi kezelési rendjüktől függően az alanyok a következő három csoport egyikébe tartoznak: 1) igény szerint, 2) profilaxis 1-5%-os tervezett mélyponttal és 3) profilaxis >10% tervezett mélyponttal. Az alanyok három éven keresztül négy éves tanulmányi látogatáson vesznek részt: alaphelyzetben, 1. évben, 2. évben és 3. évben. Ezen látogatások mindegyikén az alanyok kérdőíveket töltenek ki, ízületi felméréseket végeznek, vért vesznek, és ultrahangos felvételeket készítenek ízületeikről. Az első 10 alanynak röntgen- és MRI-vizsgálatot is végeznek az ízületeikről ultrahangos validálás céljából.

Az alanyokat arra biztatjuk, hogy egy fájdalmas epizód alatt jöjjenek be ízületeik vizsgálatára, felmérésére és ultrahangos vizsgálatára, és a fájdalmas epizód után 1-2 héten belül ismét jelentkezzenek ismételt vizsgálatra, értékelésre és ultrahangra.

Ezt a vizsgálatot a Bloodworks Northwest, az Oregon Egészségügyi és Tudományos Egyetem (OHSU), a Kaliforniai Egyetem San Diego-i Egyeteme (UCSD), a Kaliforniai Egyetem Los Angeles-i Egyeteme (UCLA) és a Tulane Egyetem Washingtoni Vérzési zavarokkal foglalkozó központjában (WCBD) végzik. TU). Az öt helyszínen összesen legfeljebb 50 résztvevőt regisztrálnak. További webhelyek is hozzáadhatók.

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Tényleges)

8

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

Egyesült Államok
- California
  - Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90007
    - Orthopaedic Institute for Children at University of California Los Angeles
  - San Diego, California, Egyesült Államok, 92122
    - University of California San Diego
- Louisiana
  - New Orleans, Louisiana, Egyesült Államok, 70112
    - Tulane University
- Oregon
  - Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239-3098
    - Oregon Health & Science University
- Washington
  - Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98104
    - Washington Center for Bleeding Disorders at Bloodworks Northwest

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

16 év és régebbi (FELNŐTT, OLDER_ADULT, GYERMEK)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Férfi

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

A résztvevők 16 éves vagy idősebb férfiak, súlyos B hemofíliában szenvednek, és jelenleg FIX koncentrátumokkal epizodikus vagy profilaktikus kezelés alatt állnak.

Leírás

Bevételi kritériumok:

Súlyos hemofília B (FIX <1%)
Akár igény szerint, akár profilaxisra rFIX vagy EHL-rIX termékekkel, azzal a szándékkal, hogy a következő 3 évben a jelenlegi kezelési rendet alkalmazzák.
A C csoport esetében ennek a kezelési rendnek a megkezdése legfeljebb 6 hónappal korábban megengedett

Kizárási kritériumok:

Egyéb ismert vérzési rendellenesség
Egyéb ízületeket érintő reumatológiai rendellenességek
Egyéb ismert neuromotoros hiba (nehezíti a fizikális vizsgálatot)

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

Csoportok/kohorszok száma

3

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz
A csoport Epizodikus kezelés FIX koncentrátumokkal vérzéses epizódok esetén
B csoport Megelőzés bármilyen FIX koncentrátummal, amelynek tervezett mélysége 1-5%
C csoport Meghosszabbított felezési idejű (EHL) FIX profilaxis 10% feletti tervezett mélységgel

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő	Intézkedés leírása	Időkeret
Az ízületek egészségi állapota Időkeret: Változás az alapvonalhoz képest legfeljebb három év alatt	Az ízületek egészségi állapota mind a hat fő ízületben (könyök, térd és boka) mindhárom csoportban ultrahanggal értékelve	Változás az alapvonalhoz képest legfeljebb három év alatt

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő	Intézkedés leírása	Időkeret
Az ízületek és az általános egészségi állapot Időkeret: Változás az alapvonalhoz képest legfeljebb három év alatt	Az ízületek és az általános egészségi állapot megfigyeléses értékelése aktivitási szint, funkcionális értékelés, fájdalomértékelés, ízületi vizsgálat és adherencia alapján	Változás az alapvonalhoz képest legfeljebb három év alatt
Ízületek egészsége 1. évben Időkeret: Változás az alapvonalhoz képest legfeljebb egy éven belül	Az ízületek egészségének megfigyeléses értékelése az első évben a különböző csoportokban	Változás az alapvonalhoz képest legfeljebb egy éven belül
Ízületek egészsége a 2. évben Időkeret: Változás az alapvonalhoz képest legfeljebb két éven belül	Az ízületek egészségének megfigyeléses értékelése a második évben a különböző csoportokban	Változás az alapvonalhoz képest legfeljebb két éven belül
Akut események/vérzés Időkeret: Változás az alapvonalhoz képest legfeljebb három év alatt	Az ultrahangos leletek megfigyelési értékelése akut események/vérzés során, hosszirányú követés lehetőségével, hogy megértsük a vérzés természetes fejlődését, amint azt ultrahang mutatja	Változás az alapvonalhoz képest legfeljebb három év alatt
Biomarkerek Időkeret: Változás az alapvonalhoz képest legfeljebb három év alatt	Potenciális biomarkerek feltárása az ízületek egészségére	Változás az alapvonalhoz képest legfeljebb három év alatt

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Bloodworks

Együttműködők

CSL Behring

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (TÉNYLEGES)

2017. november 15.

Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)

2020. augusztus 17.

A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)

2020. augusztus 17.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. november 25.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. november 25.

Első közzététel (TÉNYLEGES)

2017. december 2.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)

2022. június 22.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. június 17.

Utolsó ellenőrzés

2022. június 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

Joint Health Study

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Közös egészségügyi tanulmány