Felles helsestudie

Dette er en prospektiv, ikke-randomisert, kontrollert studie for å undersøke om en høyere bunn under profylaktisk behandling med koagulasjonsfaktor gir bedre leddbeskyttelse enn standard bunn på 1 % faktor IX (FIX eller faktor 9). Denne studien vil teste hypotesen om at et FIX-produkt med utvidet halveringstid (EHL) med et tiltenkt bunnfall på >10 % kan gi bedre beskyttelse enn tidligere behandlingskonsentrater. Denne studien undersøker også om leddskade kan diagnostiseres tidligere ved hjelp av ultralydbilder. Det primære forskningsspørsmålet er om EHL rIX med et tiltenkt bunnnivå på >10 % vil forbedre utfallet av leddhelsen til albue-, ankel- og kneledd vurdert med ultralydvurderinger hos pasienter med alvorlig hemofili B.

Avhengig av deres nåværende behandlingsregime, vil forsøkspersonene være i en av tre grupper: 1) ved behov, 2) profylakse med et tiltenkt bunnfall på 1-5 %, og 3) profylakse med et tiltenkt bunnfall på >10 %. Fagene vil ha fire årlige studiebesøk over tre år: baseline, år 1, år 2 og år 3. Ved hvert av disse besøkene vil forsøkspersonene fylle ut spørreskjemaer, fellesvurderinger, få tatt blod og få ultralydbilder av leddene. De første 10 forsøkspersonene vil også ha røntgen og MR av leddene for ultralydvalidering.

Pasienter oppfordres til å komme inn under en smertefull episode for undersøkelse, vurdering og ultralyd av leddene og komme inn igjen innen 1-2 uker etter den smertefulle episoden for gjentatt undersøkelse, vurderinger og ultralyd.

Denne studien vil bli utført ved Washington Center for Bleeding Disorders (WCBD) ved Bloodworks Northwest, Oregon Health & Science University (OHSU), University of California San Diego (UCSD), University of California Los Angeles (UCLA) og Tulane University ( TU). Kumulativt på de fem nettstedene vil opptil 50 deltakere bli påmeldt. Ytterligere nettsteder kan legges til.