Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Совместное исследование здоровья

17 июня 2022 г. обновлено: Bloodworks
Это проспективное нерандомизированное контролируемое исследование для изучения того, обеспечивает ли более высокая минимальная концентрация во время профилактического лечения фактором свертывания крови лучшую защиту суставов, чем стандартная минимальная концентрация 1% фактора IX (FIX или фактор 9). Это исследование проверит гипотезу о том, что продукт FIX с увеличенным периодом полувыведения (EHL) с предполагаемым минимумом > 10% может обеспечить лучшую защиту, чем концентраты предыдущего лечения. В этом исследовании также изучается, можно ли раннее диагностировать повреждение суставов с помощью ультразвуковых изображений.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Подробное описание

Это проспективное нерандомизированное контролируемое исследование для изучения того, обеспечивает ли более высокая минимальная концентрация во время профилактического лечения фактором свертывания крови лучшую защиту суставов, чем стандартная минимальная концентрация 1% фактора IX (FIX или фактор 9). Это исследование проверит гипотезу о том, что продукт FIX с увеличенным периодом полувыведения (EHL) с предполагаемым минимумом > 10% может обеспечить лучшую защиту, чем концентраты предыдущего лечения. В этом исследовании также изучается, можно ли раннее диагностировать повреждение суставов с помощью ультразвуковых изображений. Основной исследовательский вопрос заключается в том, улучшит ли EHL rIX с предполагаемым минимальным уровнем >10% здоровье локтевых, голеностопных и коленных суставов, оцениваемое с помощью ультразвукового исследования у пациентов с тяжелой формой гемофилии B.

В зависимости от их текущего режима лечения субъекты будут в одной из трех групп: 1) по требованию, 2) профилактика с предполагаемым минимумом 1-5% и 3) профилактика с предполагаемым минимумом> 10%. Субъекты будут иметь четыре ежегодных учебных визита в течение трех лет: исходный уровень, год 1, год 2 и год 3. Во время каждого из этих посещений испытуемые будут заполнять анкеты, оценивать состояние суставов, брать у них кровь и получать ультразвуковые изображения суставов. Первым 10 субъектам также сделают рентген и МРТ суставов для проверки ультразвуком.

Субъектам рекомендуется приходить во время болезненного эпизода для осмотра, оценки и УЗИ суставов и приходить снова в течение 1-2 недель после болезненного эпизода для повторного осмотра, оценок и УЗИ.

Это исследование будет проводиться в Вашингтонском центре нарушений свертываемости крови (WCBD) в Bloodworks Northwest, Орегонском университете здравоохранения и науки (OHSU), Калифорнийском университете в Сан-Диего (UCSD), Калифорнийском университете в Лос-Анджелесе (UCLA) и Университете Тулейн ( ТУ). В совокупности на пяти площадках будет зачислено до 50 участников. Могут быть добавлены дополнительные сайты.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

8

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90007
        • Orthopaedic Institute for Children at University of California Los Angeles
      • San Diego, California, Соединенные Штаты, 92122
        • University of California San Diego
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Соединенные Штаты, 70112
        • Tulane University
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239-3098
        • Oregon Health & Science University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98104
        • Washington Center for Bleeding Disorders at Bloodworks Northwest

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

16 лет и старше (ВЗРОСЛЫЙ, OLDER_ADULT, РЕБЕНОК)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Мужской

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Участниками являются мужчины в возрасте 16 лет и старше, страдающие тяжелой формой гемофилии B, и в настоящее время они проходят либо эпизодическое, либо профилактическое лечение концентратами FIX.

Описание

Критерии включения:

  • Тяжелая гемофилия B (FIX <1%)
  • Либо по требованию, либо для профилактики препаратами rFIX или EHL-rIX с намерением придерживаться текущего режима в течение следующих 3 лет.
  • Для группы С допустимо начало этого режима лечения не позднее, чем за 6 месяцев.

Критерий исключения:

  • Другое известное нарушение свертываемости крови
  • Другие ревматологические заболевания, поражающие суставы
  • Другой известный нейромоторный дефект (затрудняющий физикальное обследование)

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Группа А
Эпизодическое лечение концентратами FIX при эпизодах кровотечения
Группа Б
Профилактика любым концентратом FIX с предполагаемой минимальной концентрацией 1-5%.
Группа С
Профилактика с продленным периодом полураспада (EHL) FIX с предполагаемым минимумом> 10%

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Совместное состояние здоровья
Временное ограничение: Изменение по сравнению с исходным уровнем в срок до трех лет
Состояние суставов во всех шести основных суставах (локтевые, коленные и голеностопные) во всех трех группах по оценке УЗИ
Изменение по сравнению с исходным уровнем в срок до трех лет

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Совместное и общее состояние здоровья
Временное ограничение: Изменение по сравнению с исходным уровнем в срок до трех лет
Наблюдательная оценка состояния суставов и общего состояния здоровья по уровню активности, функциональной оценке, оценке боли, осмотру суставов и приверженности
Изменение по сравнению с исходным уровнем в срок до трех лет
Здоровье суставов в 1 год
Временное ограничение: Изменение от исходного уровня до одного года
Наблюдательная оценка состояния суставов на первом году жизни в разных группах
Изменение от исходного уровня до одного года
Здоровье суставов на втором году жизни
Временное ограничение: Изменение по сравнению с исходным уровнем в срок до двух лет
Наблюдательная оценка состояния суставов на втором году жизни в разных группах
Изменение по сравнению с исходным уровнем в срок до двух лет
Острые явления/кровотечение
Временное ограничение: Изменение по сравнению с исходным уровнем в срок до трех лет
Обсервационная оценка результатов УЗИ во время острых событий/кровотечения с возможностью наблюдения в лонгитюдном периоде, чтобы понять естественную эволюцию кровотечения по данным УЗИ.
Изменение по сравнению с исходным уровнем в срок до трех лет
Биомаркеры
Временное ограничение: Изменение по сравнению с исходным уровнем в срок до трех лет
Изучение потенциальных биомаркеров здоровья суставов
Изменение по сравнению с исходным уровнем в срок до трех лет

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Bloodworks

Соавторы

CSL Behring

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

15 ноября 2017 г.

Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

17 августа 2020 г.

Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

17 августа 2020 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

25 ноября 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

25 ноября 2017 г.

Первый опубликованный (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

2 декабря 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

22 июня 2022 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

17 июня 2022 г.

Последняя проверка

1 июня 2022 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • Joint Health Study

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Гемофилия В

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Bahamas

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться