Estudio de salud conjunta
17 de junio de 2022 actualizado por: Bloodworks
Este es un estudio prospectivo, no aleatorizado y controlado para examinar si tener un punto mínimo más alto durante el tratamiento profiláctico con factor de coagulación ofrece una mejor protección articular que el punto mínimo estándar de factor IX al 1 % (FIX o factor 9).
Este estudio pondrá a prueba la hipótesis de que un producto FIX de vida media extendida (EHL) con un mínimo previsto de >10 % podría ofrecer una mejor protección que los concentrados de tratamiento anteriores.
Este estudio también examina si el daño articular podría o no diagnosticarse antes utilizando imágenes de ultrasonido.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Descripción detallada
Este es un estudio prospectivo, no aleatorizado y controlado para examinar si tener un punto mínimo más alto durante el tratamiento profiláctico con factor de coagulación ofrece una mejor protección articular que el punto mínimo estándar de factor IX al 1 % (FIX o factor 9). Este estudio pondrá a prueba la hipótesis de que un producto FIX de vida media extendida (EHL) con un mínimo previsto de >10 % podría ofrecer una mejor protección que los concentrados de tratamiento anteriores. Este estudio también examina si el daño articular podría o no diagnosticarse antes utilizando imágenes de ultrasonido. La pregunta principal de la investigación es si EHL rIX con un nivel mínimo previsto de >10 % mejorará el resultado de la salud de las articulaciones del codo, el tobillo y la rodilla según lo evaluado con evaluaciones de ultrasonido en pacientes con hemofilia B grave.
Dependiendo de su régimen de tratamiento actual, los sujetos estarán en uno de tres grupos: 1) a demanda, 2) profilaxis con un mínimo previsto de 1-5 %, y 3) profilaxis con un mínimo previsto de >10 %. Los sujetos tendrán cuatro visitas de estudio anuales durante tres años: línea de base, año 1, año 2 y año 3. En cada una de estas visitas, los sujetos completarán cuestionarios, evaluaciones conjuntas, se les extraerá sangre y se les tomarán imágenes de ultrasonido de sus articulaciones. Los primeros 10 sujetos también tendrán radiografías y resonancias magnéticas de sus articulaciones para validación de ultrasonido.
Se alienta a los sujetos a que acudan durante un episodio doloroso para un examen, evaluación y ultrasonido de sus articulaciones y que vuelvan dentro de 1 a 2 semanas después del episodio doloroso para repetir el examen, las evaluaciones y el ultrasonido.
Este estudio se llevará a cabo en el Washington Center for Bleeding Disorders (WCBD) en Bloodworks Northwest, Oregon Health & Science University (OHSU), University of California San Diego (UCSD), University of California Los Angeles (UCLA) y Tulane University ( TU). Acumulativamente en los cinco sitios, se inscribirán hasta 50 participantes. Se pueden agregar sitios adicionales.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
8
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
California
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90007
- Orthopaedic Institute for Children at University of California Los Angeles
-
San Diego, California, Estados Unidos, 92122
- University of California San Diego
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70112
- Tulane University
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239-3098
- Oregon Health & Science University
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Estados Unidos, 98104
- Washington Center for Bleeding Disorders at Bloodworks Northwest
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
16 años y mayores (ADULTO, MAYOR_ADULTO, NIÑO)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Masculino
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Los participantes son hombres, de 16 años o más, tienen hemofilia B grave y actualmente están en un régimen de tratamiento episódico o profiláctico con concentrados de FIX.
Descripción
Criterios de inclusión:
- Hemofilia B severa (FIX <1%)
- Ya sea a demanda o en profilaxis con productos rFIX o EHL-rIX con la intención de permanecer en el régimen actual durante los próximos 3 años
- Para el Grupo C, se permite el inicio de este régimen de tratamiento hasta 6 meses antes
Criterio de exclusión:
- Otro trastorno hemorrágico conocido
- Otro trastorno reumatológico que afecta a las articulaciones
- Otro defecto neuromotor conocido (que dificulta el examen físico)
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
|---|
|
Grupo A
Tratamiento episódico con concentrados de FIX para episodios hemorrágicos
|
|
Grupo B
Profilaxis usando cualquier concentrado de FIX con un mínimo previsto de 1-5%
|
|
Grupo C
Profilaxis con FIX de vida media prolongada (EHL) con un punto mínimo previsto de >10 %
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Estado de salud de las articulaciones
Periodo de tiempo: Cambio desde la línea de base hasta tres años
|
Estado de salud de las articulaciones en las seis articulaciones principales (codos, rodillas y tobillos) en los tres grupos evaluados por ecografía
|
Cambio desde la línea de base hasta tres años
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Estado de salud general y articular
Periodo de tiempo: Cambio desde la línea de base hasta tres años
|
Evaluación observacional del estado de salud general y articular evaluado por nivel de actividad, evaluación funcional, evaluación del dolor, examen articular y adherencia.
|
Cambio desde la línea de base hasta tres años
|
|
Salud articular en el año 1
Periodo de tiempo: Cambio desde la línea de base hasta un año
|
Evaluación observacional de la salud articular al primer año en los diferentes grupos
|
Cambio desde la línea de base hasta un año
|
|
Salud articular en el año 2
Periodo de tiempo: Cambio desde la línea de base hasta dos años
|
Evaluación observacional de la salud articular al segundo año en los diferentes grupos
|
Cambio desde la línea de base hasta dos años
|
|
Eventos agudos/sangrado
Periodo de tiempo: Cambio desde la línea de base hasta tres años
|
Evaluación observacional de los hallazgos ecográficos durante eventos agudos/sangrado con la oportunidad de realizar un seguimiento longitudinal para comprender mejor la evolución natural del sangrado como lo muestra el ultrasonido
|
Cambio desde la línea de base hasta tres años
|
|
Biomarcadores
Periodo de tiempo: Cambio desde la línea de base hasta tres años
|
Exploración de biomarcadores potenciales para la salud de las articulaciones
|
Cambio desde la línea de base hasta tres años
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (ACTUAL)
15 de noviembre de 2017
Finalización primaria (ACTUAL)
17 de agosto de 2020
Finalización del estudio (ACTUAL)
17 de agosto de 2020
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
25 de noviembre de 2017
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
25 de noviembre de 2017
Publicado por primera vez (ACTUAL)
2 de diciembre de 2017
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ACTUAL)
22 de junio de 2022
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
17 de junio de 2022
Última verificación
1 de junio de 2022
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- Joint Health Study
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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