Klinická studie na Hemofilie B - Registr klinických hodnocení

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Hemofilie B

Detailní popis

Jedná se o prospektivní, nerandomizovanou, kontrolovanou studii, která zkoumá, zda vyšší minimální hladina během profylaktické léčby srážlivým faktorem nabízí lepší ochranu kloubů než standardní minimální hladina 1% faktoru IX (FIX nebo faktor 9). Tato studie bude testovat hypotézu, že produkt FIX s prodlouženým poločasem rozpadu (EHL) se zamýšleným minimem >10 % by mohl nabídnout lepší ochranu než předchozí léčebné koncentráty. Tato studie také zkoumá, zda by poškození kloubů mohlo být diagnostikováno dříve pomocí ultrazvukových snímků. Primární výzkumnou otázkou je, zda EHL rIX se zamýšlenou minimální hladinou > 10 % zlepší výsledek zdraví kloubů loketních, hlezenních a kolenních kloubů, jak bylo hodnoceno ultrazvukovým vyšetřením u pacientů s těžkou hemofilií B.

V závislosti na jejich aktuálním léčebném režimu budou subjekty v jedné ze tří skupin: 1) na vyžádání, 2) profylaxe se zamýšleným minimem 1-5 % a 3) profylaxe se zamýšleným minimem > 10 %. Subjekty budou mít čtyři roční studijní návštěvy po dobu tří let: základní, 1., 2. a 3. rok. Při každé z těchto návštěv subjekty vyplní dotazníky, společné hodnocení, bude jim odebrána krev a ultrazvukové snímky kloubů. Prvních 10 subjektů bude mít také rentgenové snímky a MRI kloubů pro ultrazvukové ověření.

Subjektům se doporučuje, aby přišly během bolestivé epizody na vyšetření, hodnocení a ultrazvuk svých kloubů a aby se znovu dostavily během 1-2 týdnů po bolestivé epizodě na opakované vyšetření, hodnocení a ultrazvuk.

Tato studie bude provedena ve Washingtonském centru pro poruchy krvácení (WCBD) na Bloodworks Northwest, Oregon Health & Science University (OHSU), University of California San Diego (UCSD), University of California Los Angeles (UCLA) a Tulane University ( TU). Souhrnně na všech pěti místech bude zapsáno až 50 účastníků. Mohou být přidány další stránky.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

8

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

Spojené státy
- California
  - Los Angeles, California, Spojené státy, 90007
    - Orthopaedic Institute for Children at University of California Los Angeles
  - San Diego, California, Spojené státy, 92122
    - University of California San Diego
- Louisiana
  - New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70112
    - Tulane University
- Oregon
  - Portland, Oregon, Spojené státy, 97239-3098
    - Oregon Health & Science University
- Washington
  - Seattle, Washington, Spojené státy, 98104
    - Washington Center for Bleeding Disorders at Bloodworks Northwest

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

16 let a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT, DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Účastníci jsou muži ve věku 16 let nebo starší, mají těžkou hemofilii B a v současné době jsou na epizodickém nebo profylaktickém léčebném režimu s koncentráty FIX

Popis

Kritéria pro zařazení:

Těžká hemofilie B (FIX <1 %)
Buď na vyžádání, nebo na profylaxi s produkty rFIX nebo EHL-rIX se záměrem zůstat na současném režimu po další 3 roky
U skupiny C je přípustné zahájení tohoto léčebného režimu až 6 měsíců předem

Kritéria vyloučení:

Jiná známá krvácivá porucha
Jiné revmatologické poruchy postihující klouby
Jiná známá neuromotorická vada (ztěžující fyzické vyšetření)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Počet skupin / kohort

3

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Skupina A Epizodická léčba koncentráty FIX při krvácivých příhodách
Skupina B Profylaxe za použití jakéhokoli koncentrátu FIX se zamýšleným minimem 1-5 %
Skupina C Profylaxe s prodlouženým poločasem (EHL) FIX se zamýšleným minimem > 10 %

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku	Popis opatření	Časové okno
Zdravotní stav kloubů Časové okno: Změna od výchozího stavu až po třech letech	Zdravotní stav kloubů ve všech šesti hlavních kloubech (lokty, kolena a kotníky) ve všech třech skupinách podle ultrazvuku	Změna od výchozího stavu až po třech letech

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku	Popis opatření	Časové okno
Kloubní a celkový zdravotní stav Časové okno: Změna od výchozího stavu až po třech letech	Observační hodnocení kloubního a celkového zdravotního stavu hodnocené úrovní aktivity, funkčním hodnocením, hodnocením bolesti, vyšetřením kloubů a adherencí	Změna od výchozího stavu až po třech letech
Zdraví kloubů v 1. roce Časové okno: Změna od výchozího stavu do jednoho roku	Pozorovací hodnocení zdraví kloubů v roce 1 v různých skupinách	Změna od výchozího stavu do jednoho roku
Zdraví kloubů v roce 2 Časové okno: Změna od výchozího stavu až po dvou letech	Pozorovací hodnocení zdraví kloubů ve druhém roce v různých skupinách	Změna od výchozího stavu až po dvou letech
Akutní příhody/krvácení Časové okno: Změna od výchozího stavu až po třech letech	Observační hodnocení ultrazvukových nálezů během akutních příhod/krvácení s možností podélného sledování za účelem pochopení přirozeného vývoje krvácení, jak ukazuje ultrazvuk	Změna od výchozího stavu až po třech letech
Biomarkery Časové okno: Změna od výchozího stavu až po třech letech	Průzkum potenciálních biomarkerů pro zdraví kloubů	Změna od výchozího stavu až po třech letech

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Bloodworks

Spolupracovníci

CSL Behring

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

15. listopadu 2017

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

17. srpna 2020

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

17. srpna 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

25. listopadu 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

25. listopadu 2017

První zveřejněno (AKTUÁLNÍ)

2. prosince 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

22. června 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

17. června 2022

Naposledy ověřeno

1. června 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Joint Health Study

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Společná zdravotní studie