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Gemeinsame Gesundheitsstudie

17. Juni 2022 aktualisiert von: Bloodworks
Dies ist eine prospektive, nicht randomisierte, kontrollierte Studie zur Untersuchung, ob ein höherer Talspiegel während der prophylaktischen Behandlung mit Gerinnungsfaktor einen besseren Gelenkschutz bietet als der Standardtalspiegel von 1 % Faktor IX (FIX oder Faktor 9). Diese Studie wird die Hypothese testen, dass ein FIX-Produkt mit verlängerter Halbwertszeit (EHL) mit einem beabsichtigten Tiefpunkt von > 10 % einen besseren Schutz bieten könnte als frühere Behandlungskonzentrate. In dieser Studie wird auch untersucht, ob Gelenkschäden anhand von Ultraschallbildern früher diagnostiziert werden können.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine prospektive, nicht randomisierte, kontrollierte Studie zur Untersuchung, ob ein höherer Talspiegel während der prophylaktischen Behandlung mit Gerinnungsfaktor einen besseren Gelenkschutz bietet als der Standardtalspiegel von 1 % Faktor IX (FIX oder Faktor 9). Diese Studie wird die Hypothese testen, dass ein FIX-Produkt mit verlängerter Halbwertszeit (EHL) mit einem beabsichtigten Tiefpunkt von > 10 % einen besseren Schutz bieten könnte als frühere Behandlungskonzentrate. In dieser Studie wird auch untersucht, ob Gelenkschäden anhand von Ultraschallbildern früher diagnostiziert werden können. Die primäre Forschungsfrage ist, ob EHL rIX mit einem beabsichtigten Talspiegel von > 10 % das Ergebnis der Gelenkgesundheit von Ellbogen-, Sprung- und Kniegelenken verbessern wird, wie durch Ultraschalluntersuchungen bei Patienten mit schwerer Hämophilie B beurteilt.

Abhängig von ihrem aktuellen Behandlungsschema werden die Patienten in eine von drei Gruppen eingeteilt: 1) bei Bedarf, 2) Prophylaxe mit einem beabsichtigten Tal von 1-5 % und 3) Prophylaxe mit einem beabsichtigten Tal von > 10 %. Die Probanden haben vier jährliche Studienbesuche über drei Jahre: Baseline, Jahr 1, Jahr 2 und Jahr 3. Bei jedem dieser Besuche werden die Probanden Fragebögen ausfüllen, Gelenkuntersuchungen durchführen, sich Blut abnehmen lassen und Ultraschallbilder ihrer Gelenke machen. Die ersten 10 Probanden erhalten außerdem Röntgenaufnahmen und MRTs ihrer Gelenke zur Ultraschallvalidierung.

Die Probanden werden ermutigt, während einer schmerzhaften Episode für eine Untersuchung, Beurteilung und Ultraschall ihrer Gelenke zu kommen und innerhalb von 1-2 Wochen nach der schmerzhaften Episode für eine Wiederholungsuntersuchung, Beurteilung und Ultraschall erneut zu kommen.

Diese Studie wird am Washington Center for Bleeding Disorders (WCBD) at Bloodworks Northwest, der Oregon Health & Science University (OHSU), der University of California San Diego (UCSD), der University of California Los Angeles (UCLA) und der Tulane University ( TU). An den fünf Standorten werden kumulativ bis zu 50 Teilnehmer eingeschrieben. Weitere Standorte können hinzugefügt werden.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

8

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90007
        • Orthopaedic Institute for Children at University of California Los Angeles
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92122
        • University of California San Diego
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70112
        • Tulane University
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239-3098
        • Oregon Health & Science University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98104
        • Washington Center for Bleeding Disorders at Bloodworks Northwest

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

16 Jahre und älter (ERWACHSENE, OLDER_ADULT, KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Die Teilnehmer sind männlich, 16 Jahre oder älter, haben schwere Hämophilie B und befinden sich derzeit entweder in einer episodischen oder prophylaktischen Behandlung mit FIX-Konzentraten

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Schwere Hämophilie B (FIX <1 %)
  • Entweder nach Bedarf oder zur Prophylaxe mit rFIX- oder EHL-rIX-Produkten mit der Absicht, das aktuelle Regime für die nächsten 3 Jahre beizubehalten
  • Für Gruppe C ist ein Beginn dieses Behandlungsschemas bis zu 6 Monate vorher zulässig

Ausschlusskriterien:

  • Andere bekannte Blutgerinnungsstörung
  • Andere rheumatologische Erkrankungen, die die Gelenke betreffen
  • Anderer bekannter neuromotorischer Defekt (erschwert die körperliche Untersuchung)

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Gruppe A
Episodische Behandlung mit FIX-Konzentraten bei Blutungsepisoden
Gruppe B
Prophylaxe mit jedem FIX-Konzentrat mit einem beabsichtigten Tal von 1-5 %
Gruppe C
Prophylaxe mit verlängerter Halbwertszeit (EHL) FIX mit einem beabsichtigten Tal von >10 %

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Gemeinsamer Gesundheitszustand
Zeitfenster: Änderung gegenüber dem Ausgangswert um bis zu drei Jahre
Gelenkgesundheitszustand in allen sechs Hauptgelenken (Ellbogen, Knie und Knöchel) in allen drei Gruppen, wie durch Ultraschall beurteilt
Änderung gegenüber dem Ausgangswert um bis zu drei Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Gemeinsamer und allgemeiner Gesundheitszustand
Zeitfenster: Änderung gegenüber dem Ausgangswert um bis zu drei Jahre
Beobachtungsbeurteilung des Gelenk- und Gesamtgesundheitszustands, bewertet nach Aktivitätsniveau, Funktionsbeurteilung, Schmerzbeurteilung, Gelenkuntersuchung und Adhärenz
Änderung gegenüber dem Ausgangswert um bis zu drei Jahre
Gelenkgesundheit im 1. Jahr
Zeitfenster: Änderung gegenüber dem Ausgangswert bis zu einem Jahr
Beobachtungsbewertung der Gelenkgesundheit im ersten Jahr in den verschiedenen Gruppen
Änderung gegenüber dem Ausgangswert bis zu einem Jahr
Gelenkgesundheit im 2. Jahr
Zeitfenster: Änderung gegenüber dem Ausgangswert nach bis zu zwei Jahren
Beobachtungsbewertung der Gelenkgesundheit im zweiten Jahr in den verschiedenen Gruppen
Änderung gegenüber dem Ausgangswert nach bis zu zwei Jahren
Akute Ereignisse/Blutungen
Zeitfenster: Änderung gegenüber dem Ausgangswert um bis zu drei Jahre
Beobachtungsbeurteilung von Ultraschallbefunden während akuter Ereignisse/Blutungen mit der Möglichkeit, diese längs zu verfolgen, um ein Verständnis der natürlichen Entwicklung von Blutungen zu erlangen, wie sie durch Ultraschall gezeigt wird
Änderung gegenüber dem Ausgangswert um bis zu drei Jahre
Biomarker
Zeitfenster: Änderung gegenüber dem Ausgangswert um bis zu drei Jahre
Erforschung potenzieller Biomarker für die Gesundheit der Gelenke
Änderung gegenüber dem Ausgangswert um bis zu drei Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Bloodworks

Mitarbeiter

CSL Behring

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (TATSÄCHLICH)

15. November 2017

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

17. August 2020

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

17. August 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

25. November 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

25. November 2017

Zuerst gepostet (TATSÄCHLICH)

2. Dezember 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

22. Juni 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

17. Juni 2022

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • Joint Health Study

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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