Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Wspólne badanie zdrowia

17 czerwca 2022 zaktualizowane przez: Bloodworks
Jest to prospektywne, nierandomizowane, kontrolowane badanie mające na celu sprawdzenie, czy wyższe minimalne stężenie podczas profilaktycznego leczenia czynnikiem krzepnięcia zapewnia lepszą ochronę stawów niż standardowe minimalne stężenie 1% czynnika IX (FIX lub czynnik 9). To badanie przetestuje hipotezę, że produkt FIX o przedłużonym okresie półtrwania (EHL) z zamierzonym minimum >10% może zapewnić lepszą ochronę niż poprzednie koncentraty do leczenia. W badaniu tym sprawdza się również, czy uszkodzenie stawów można zdiagnozować wcześniej za pomocą obrazów ultrasonograficznych.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Szczegółowy opis

Jest to prospektywne, nierandomizowane, kontrolowane badanie mające na celu sprawdzenie, czy wyższe minimalne stężenie podczas profilaktycznego leczenia czynnikiem krzepnięcia zapewnia lepszą ochronę stawów niż standardowe minimalne stężenie 1% czynnika IX (FIX lub czynnik 9). To badanie przetestuje hipotezę, że produkt FIX o przedłużonym okresie półtrwania (EHL) z zamierzonym minimum >10% może zapewnić lepszą ochronę niż poprzednie koncentraty do leczenia. W badaniu tym sprawdza się również, czy uszkodzenie stawów można zdiagnozować wcześniej za pomocą obrazów ultrasonograficznych. Podstawowym pytaniem badawczym jest, czy EHL rIX z zamierzonym poziomem minimalnym >10% poprawi stan zdrowia stawów łokciowych, skokowych i kolanowych oceniany za pomocą oceny ultrasonograficznej u pacjentów z ciężką postacią hemofilii B.

W zależności od ich aktualnego schematu leczenia, pacjenci będą należeć do jednej z trzech grup: 1) na żądanie, 2) profilaktyka z zamierzonym najniższym poziomem 1-5% i 3) profilaktyka z zamierzonym najniższym poziomem >10%. Uczestnicy będą mieli cztery coroczne wizyty studyjne w ciągu trzech lat: punkt odniesienia, rok 1, rok 2 i rok 3. Podczas każdej z tych wizyt badani będą wypełniać kwestionariusze, oceniać stawy, pobierać krew i wykonywać zdjęcia ultrasonograficzne stawów. Pierwszych 10 osób będzie miało również prześwietlenia i rezonans magnetyczny stawów w celu potwierdzenia ultrasonograficznego.

Pacjenci są zachęcani do zgłaszania się podczas bolesnego epizodu na badanie, ocenę i USG stawów oraz do ponownego zgłaszania się w ciągu 1-2 tygodni po bolesnym epizodzie w celu ponownego badania, oceny i USG.

Badanie to zostanie przeprowadzone w Washington Center for Bleeding Disorders (WCBD) w Bloodworks Northwest, Oregon Health & Science University (OHSU), University of California San Diego (UCSD), University of California Los Angeles (UCLA) i Tulane University ( TU). Łącznie w pięciu lokalizacjach zapisanych zostanie do 50 uczestników. Można dodać dodatkowe witryny.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

8

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90007
        • Orthopaedic Institute for Children at University of California Los Angeles
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92122
        • University of California San Diego
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70112
        • Tulane University
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239-3098
        • Oregon Health & Science University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98104
        • Washington Center for Bleeding Disorders at Bloodworks Northwest

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

16 lat i starsze (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI, DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Uczestnicy to mężczyźni, w wieku 16 lat lub starsi, chorzy na ciężką hemofilię B i obecnie poddawani leczeniu epizodycznemu lub profilaktycznemu koncentratami FIX

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Ciężka hemofilia B (FIX <1%)
  • Na żądanie lub profilaktycznie produktami rFIX lub EHL-rIX z zamiarem kontynuowania obecnego schematu przez następne 3 lata
  • Dla grupy C dopuszczalne jest rozpoczęcie tego schematu leczenia do 6 miesięcy wcześniej

Kryteria wyłączenia:

  • Inne znane zaburzenie krzepnięcia krwi
  • Inne zaburzenie reumatologiczne wpływające na stawy
  • Inna znana wada neuromotoryczna (utrudniająca badanie fizykalne)

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Grupa A
Epizodyczne leczenie epizodów krwawień koncentratami FIX
Grupa B
Profilaktyka dowolnym koncentratem FIX o zamierzonym stężeniu 1-5%
Grupa C
Profilaktyka z przedłużonym okresem półtrwania (EHL) FIX z zamierzonym minimum >10%

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Stan zdrowia stawów
Ramy czasowe: Zmiana od wartości wyjściowej do trzech lat
Stan zdrowia stawów we wszystkich sześciu głównych stawach (łokcie, kolana i kostki) we wszystkich trzech grupach oceniany za pomocą ultrasonografii
Zmiana od wartości wyjściowej do trzech lat

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Stan zdrowia stawów i ogólny
Ramy czasowe: Zmiana od wartości wyjściowej do trzech lat
Obserwacyjna ocena stanu stawów i ogólnego stanu zdrowia oceniana na podstawie poziomu aktywności, oceny funkcjonalnej, oceny bólu, badania stawów i przestrzegania zaleceń
Zmiana od wartości wyjściowej do trzech lat
Zdrowie stawów w 1 roku
Ramy czasowe: Zmiana od wartości początkowej do jednego roku
Obserwacyjna ocena stanu stawów w pierwszym roku w różnych grupach
Zmiana od wartości początkowej do jednego roku
Zdrowie stawów w roku 2
Ramy czasowe: Zmiana od wartości wyjściowej do dwóch lat
Obserwacyjna ocena stanu stawów w drugim roku w różnych grupach
Zmiana od wartości wyjściowej do dwóch lat
Ostre zdarzenia/krwawienia
Ramy czasowe: Zmiana od wartości wyjściowej do trzech lat
Obserwacyjna ocena wyników badań ultrasonograficznych podczas ostrych zdarzeń/krwawień z możliwością obserwacji podłużnej w celu zrozumienia naturalnej ewolucji krwawienia wykazanej w badaniu ultrasonograficznym
Zmiana od wartości wyjściowej do trzech lat
Biomarkery
Ramy czasowe: Zmiana od wartości wyjściowej do trzech lat
Badanie potencjalnych biomarkerów dla zdrowia stawów
Zmiana od wartości wyjściowej do trzech lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Bloodworks

Współpracownicy

CSL Behring

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

15 listopada 2017

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

17 sierpnia 2020

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

17 sierpnia 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

25 listopada 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

25 listopada 2017

Pierwszy wysłany (RZECZYWISTY)

2 grudnia 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

22 czerwca 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

17 czerwca 2022

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • Joint Health Study

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Hemofilia B

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Thailand

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj