Wspólne badanie zdrowia
Przegląd badań
Status
Warunki
Szczegółowy opis
Jest to prospektywne, nierandomizowane, kontrolowane badanie mające na celu sprawdzenie, czy wyższe minimalne stężenie podczas profilaktycznego leczenia czynnikiem krzepnięcia zapewnia lepszą ochronę stawów niż standardowe minimalne stężenie 1% czynnika IX (FIX lub czynnik 9). To badanie przetestuje hipotezę, że produkt FIX o przedłużonym okresie półtrwania (EHL) z zamierzonym minimum >10% może zapewnić lepszą ochronę niż poprzednie koncentraty do leczenia. W badaniu tym sprawdza się również, czy uszkodzenie stawów można zdiagnozować wcześniej za pomocą obrazów ultrasonograficznych. Podstawowym pytaniem badawczym jest, czy EHL rIX z zamierzonym poziomem minimalnym >10% poprawi stan zdrowia stawów łokciowych, skokowych i kolanowych oceniany za pomocą oceny ultrasonograficznej u pacjentów z ciężką postacią hemofilii B.
W zależności od ich aktualnego schematu leczenia, pacjenci będą należeć do jednej z trzech grup: 1) na żądanie, 2) profilaktyka z zamierzonym najniższym poziomem 1-5% i 3) profilaktyka z zamierzonym najniższym poziomem >10%. Uczestnicy będą mieli cztery coroczne wizyty studyjne w ciągu trzech lat: punkt odniesienia, rok 1, rok 2 i rok 3. Podczas każdej z tych wizyt badani będą wypełniać kwestionariusze, oceniać stawy, pobierać krew i wykonywać zdjęcia ultrasonograficzne stawów. Pierwszych 10 osób będzie miało również prześwietlenia i rezonans magnetyczny stawów w celu potwierdzenia ultrasonograficznego.
Pacjenci są zachęcani do zgłaszania się podczas bolesnego epizodu na badanie, ocenę i USG stawów oraz do ponownego zgłaszania się w ciągu 1-2 tygodni po bolesnym epizodzie w celu ponownego badania, oceny i USG.
Badanie to zostanie przeprowadzone w Washington Center for Bleeding Disorders (WCBD) w Bloodworks Northwest, Oregon Health & Science University (OHSU), University of California San Diego (UCSD), University of California Los Angeles (UCLA) i Tulane University ( TU). Łącznie w pięciu lokalizacjach zapisanych zostanie do 50 uczestników. Można dodać dodatkowe witryny.
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
California
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90007
- Orthopaedic Institute for Children at University of California Los Angeles
-
San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92122
- University of California San Diego
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70112
- Tulane University
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239-3098
- Oregon Health & Science University
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98104
- Washington Center for Bleeding Disorders at Bloodworks Northwest
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Metoda próbkowania
Badana populacja
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Ciężka hemofilia B (FIX <1%)
- Na żądanie lub profilaktycznie produktami rFIX lub EHL-rIX z zamiarem kontynuowania obecnego schematu przez następne 3 lata
- Dla grupy C dopuszczalne jest rozpoczęcie tego schematu leczenia do 6 miesięcy wcześniej
Kryteria wyłączenia:
- Inne znane zaburzenie krzepnięcia krwi
- Inne zaburzenie reumatologiczne wpływające na stawy
- Inna znana wada neuromotoryczna (utrudniająca badanie fizykalne)
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
|---|
|
Grupa A
Epizodyczne leczenie epizodów krwawień koncentratami FIX
|
|
Grupa B
Profilaktyka dowolnym koncentratem FIX o zamierzonym stężeniu 1-5%
|
|
Grupa C
Profilaktyka z przedłużonym okresem półtrwania (EHL) FIX z zamierzonym minimum >10%
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Stan zdrowia stawów
Ramy czasowe: Zmiana od wartości wyjściowej do trzech lat
|
Stan zdrowia stawów we wszystkich sześciu głównych stawach (łokcie, kolana i kostki) we wszystkich trzech grupach oceniany za pomocą ultrasonografii
|
Zmiana od wartości wyjściowej do trzech lat
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Stan zdrowia stawów i ogólny
Ramy czasowe: Zmiana od wartości wyjściowej do trzech lat
|
Obserwacyjna ocena stanu stawów i ogólnego stanu zdrowia oceniana na podstawie poziomu aktywności, oceny funkcjonalnej, oceny bólu, badania stawów i przestrzegania zaleceń
|
Zmiana od wartości wyjściowej do trzech lat
|
|
Zdrowie stawów w 1 roku
Ramy czasowe: Zmiana od wartości początkowej do jednego roku
|
Obserwacyjna ocena stanu stawów w pierwszym roku w różnych grupach
|
Zmiana od wartości początkowej do jednego roku
|
|
Zdrowie stawów w roku 2
Ramy czasowe: Zmiana od wartości wyjściowej do dwóch lat
|
Obserwacyjna ocena stanu stawów w drugim roku w różnych grupach
|
Zmiana od wartości wyjściowej do dwóch lat
|
|
Ostre zdarzenia/krwawienia
Ramy czasowe: Zmiana od wartości wyjściowej do trzech lat
|
Obserwacyjna ocena wyników badań ultrasonograficznych podczas ostrych zdarzeń/krwawień z możliwością obserwacji podłużnej w celu zrozumienia naturalnej ewolucji krwawienia wykazanej w badaniu ultrasonograficznym
|
Zmiana od wartości wyjściowej do trzech lat
|
|
Biomarkery
Ramy czasowe: Zmiana od wartości wyjściowej do trzech lat
|
Badanie potencjalnych biomarkerów dla zdrowia stawów
|
Zmiana od wartości wyjściowej do trzech lat
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Współpracownicy
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)
Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)
Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (RZECZYWISTY)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- Joint Health Study
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .