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Estudo Conjunto de Saúde

17 de junho de 2022 atualizado por: Bloodworks
Este é um estudo prospectivo, não randomizado e controlado para examinar se ter um vale mais alto durante o tratamento profilático com fator de coagulação oferece melhor proteção articular do que o vale padrão de 1% de Fator IX (FIX ou Fator 9). Este estudo testará a hipótese de que um produto FIX de meia-vida estendida (EHL) com um mínimo pretendido de >10% poderia oferecer melhor proteção do que os concentrados de tratamento anteriores. Este estudo também examina se o dano articular pode ou não ser diagnosticado mais cedo usando imagens de ultrassom.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Descrição detalhada

Este é um estudo prospectivo, não randomizado e controlado para examinar se ter um vale mais alto durante o tratamento profilático com fator de coagulação oferece melhor proteção articular do que o vale padrão de 1% de Fator IX (FIX ou Fator 9). Este estudo testará a hipótese de que um produto FIX de meia-vida estendida (EHL) com um mínimo pretendido de >10% poderia oferecer melhor proteção do que os concentrados de tratamento anteriores. Este estudo também examina se o dano articular pode ou não ser diagnosticado mais cedo usando imagens de ultrassom. A principal questão de pesquisa é se o EHL rIX com um nível mínimo pretendido de > 10% melhorará o resultado da saúde das articulações do cotovelo, tornozelo e joelho conforme avaliado com avaliações de ultrassom em pacientes com hemofilia B grave.

Dependendo do regime de tratamento atual, os indivíduos estarão em um dos três grupos: 1) sob demanda, 2) profilaxia com um mínimo pretendido de 1-5% e 3) profilaxia com um mínimo pretendido de >10%. Os indivíduos terão quatro visitas de estudo anuais ao longo de três anos: linha de base, ano 1, ano 2 e ano 3. Em cada uma dessas visitas, os participantes preencherão questionários, avaliações conjuntas, coleta de sangue e imagens de ultrassom de suas articulações. Os primeiros 10 indivíduos também farão radiografias e ressonâncias magnéticas de suas articulações para validação do ultrassom.

Os indivíduos são encorajados a comparecer durante um episódio doloroso para um exame, avaliação e ultrassom de suas articulações e voltar novamente dentro de 1-2 semanas após o episódio doloroso para um exame repetido, avaliações e ultrassom.

Este estudo será conduzido no Washington Center for Bleeding Disorders (WCBD) no Bloodworks Northwest, Oregon Health & Science University (OHSU), University of California San Diego (UCSD), University of California Los Angeles (UCLA) e Tulane University ( TU). Cumulativamente nos cinco sites, até 50 participantes serão inscritos. Sites adicionais podem ser adicionados.

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Real)

8

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90007
        • Orthopaedic Institute for Children at University of California Los Angeles
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92122
        • University of California San Diego
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70112
        • Tulane University
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239-3098
        • Oregon Health & Science University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98104
        • Washington Center for Bleeding Disorders at Bloodworks Northwest

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

16 anos e mais velhos (ADULTO, OLDER_ADULT, CRIANÇA)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Macho

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Os participantes são do sexo masculino, com 16 anos ou mais, têm hemofilia B grave e estão atualmente em um regime de tratamento episódico ou profilático com concentrados FIX

Descrição

Critério de inclusão:

  • Hemofilia B grave (FIX <1%)
  • Sob demanda ou em profilaxia com produtos rFIX ou EHL-rIX com a intenção de permanecer no regime atual pelos próximos 3 anos
  • Para o Grupo C, é permitido o início deste regime de tratamento até 6 meses antes

Critério de exclusão:

  • Outro distúrbio hemorrágico conhecido
  • Outro distúrbio reumatológico que afeta as articulações
  • Outro defeito neuromotor conhecido (dificultando o exame físico)

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Grupo A
Tratamento episódico com concentrados FIX para episódios hemorrágicos
Grupo B
Profilaxia usando qualquer concentrado FIX com uma calha pretendida de 1-5%
Grupo C
Profilaxia com meia-vida estendida (EHL) FIX com um mínimo pretendido de >10%

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Estado de saúde das articulações
Prazo: Mudança da linha de base em até três anos
Estado de saúde articular em todas as seis articulações principais (cotovelos, joelhos e tornozelos) em todos os três grupos, conforme avaliado por ultrassom
Mudança da linha de base em até três anos

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Estado de saúde articular e geral
Prazo: Mudança da linha de base em até três anos
Avaliação observacional do estado de saúde articular e geral avaliado pelo nível de atividade, avaliação funcional, avaliação da dor, exame articular e aderência
Mudança da linha de base em até três anos
Saúde das articulações no ano 1
Prazo: Mudança da linha de base em até um ano
Avaliação observacional da saúde das articulações no primeiro ano nos diferentes grupos
Mudança da linha de base em até um ano
Saúde das articulações no ano 2
Prazo: Mudança da linha de base em até dois anos
Avaliação observacional da saúde das articulações no segundo ano nos diferentes grupos
Mudança da linha de base em até dois anos
Eventos agudos/sangramento
Prazo: Mudança da linha de base em até três anos
Avaliação observacional dos achados do ultrassom durante eventos agudos/sangramento com uma oportunidade de acompanhar longitudinalmente para entender a evolução natural do sangramento conforme demonstrado pelo ultrassom
Mudança da linha de base em até três anos
Biomarcadores
Prazo: Mudança da linha de base em até três anos
Exploração de potenciais biomarcadores para a saúde das articulações
Mudança da linha de base em até três anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Bloodworks

Colaboradores

CSL Behring

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (REAL)

15 de novembro de 2017

Conclusão Primária (REAL)

17 de agosto de 2020

Conclusão do estudo (REAL)

17 de agosto de 2020

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

25 de novembro de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

25 de novembro de 2017

Primeira postagem (REAL)

2 de dezembro de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (REAL)

22 de junho de 2022

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

17 de junho de 2022

Última verificação

1 de junho de 2022

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • Joint Health Study

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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