AKCEA-ANGPTL3-LRx (ISIS 703802) 在家族性乳糜微粒血症综合征 (FCS) 参与者中的第 2 期研究
2020年12月11日 更新者：Akcea Therapeutics
一项评估 AKCEA-ANGPTL3-LRx (ISIS 703802) 皮下注射给家族性乳糜微粒血症综合征 (FCS) 患者的药效学、药代动力学、安全性和耐受性的第 2 期开放标签研究
这是一项单中心、开放标签研究，旨在评估 AKCEA-ANGPTL3-LRx 降低 FCS 参与者甘油三酯 (TG) 水平的功效。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
3
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Quebec
-
Montréal、Quebec、加拿大、H2W 1R7
- Investigative Site
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-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、OLDER_ADULT)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
关键纳入标准：
- 经基因证实的乳糜微粒血症综合征。
- 筛选时空腹甘油三酯大于或等于 (>=) 750 毫克每分升 (mg/dL) [8.4 毫摩尔每升 (mmol/L)]。
关键排除标准：
- 糖尿病，如果新诊断或糖化血红蛋白 (HbA1c) >= 9.0%。
- 筛选后 2 周内出现活动性胰腺炎。
- 筛选后 6 个月内出现急性冠脉综合征。
- 筛选后 3 个月内进行大手术。
- 在筛选后 2 年内使用 Glybera 疗法进行治疗。
- 之前使用 AKCEA-ANGPTL3-LRx 进行过治疗。
- 有研究者认为可能干扰患者参与或完成研究的任何其他情况。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：北美
- 介入模型：单组
- 屏蔽：没有任何
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：AKCEA-ANGPTL3-LRx 20 毫克
在为期 13 周的治疗期间，参与者每周 (QW) 皮下 (SC) 注射 AKCEA-ANGPTL3-LRx 20 毫克 (mg)。
参与者被随访至第 26 周。
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AKCEA-ANGPTL3-LRx 剂量为 20 mg，通过 SC 注射 QW 给药。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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空腹甘油三酯 (TG) 从基线到第 3 个月的绝对变化
大体时间：第 3 个月的基线
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基线定义为第 1 天给药前禁食评估和第 1 天给药前禁食评估之前最后一次禁食测量的平均值。
第 3 个月定义为第 13 周和第 14 周禁食评估的平均值。
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第 3 个月的基线
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空腹甘油三酯 (TG) 从基线到第 3 个月的百分比变化
大体时间：第 3 个月的基线
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基线定义为第 1 天给药前禁食评估和第 1 天给药前禁食评估之前最后一次禁食测量的平均值。
第 3 个月定义为第 13 周和第 14 周禁食评估的平均值。
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第 3 个月的基线
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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空腹血管生成素样 3 (ANGPTL3) 从基线到第 3 个月的绝对变化
大体时间：第 3 个月的基线
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基线定义为第 1 天给药前禁食评估和第 1 天给药前禁食评估之前最后一次禁食测量的平均值。
第 3 个月定义为第 13 周和第 14 周禁食评估的平均值。
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第 3 个月的基线
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空腹血管生成素样 3 (ANGPTL3) 从基线到第 3 个月的百分比变化
大体时间：第 3 个月的基线
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基线定义为第 1 天给药前禁食评估和第 1 天给药前禁食评估之前最后一次禁食测量的平均值。
第 3 个月定义为第 13 周和第 14 周禁食评估的平均值。
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第 3 个月的基线
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第 3 个月的空腹血脂和脂蛋白测量
大体时间：第 3 个月
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空腹脂质和脂蛋白测量包括非 HDL-C、ApoB、HDL-C、ApoA-1、VLDL-C 和 LDL-C。
第 3 个月定义为第 13 周和第 14 周禁食评估的平均值。
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第 3 个月
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其他空腹血脂参数从基线到第 3 个月的绝对变化
大体时间：第 3 个月的基线
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其他空腹血脂测量包括总胆固醇 (TC)、非 HDL-C、ApoB、HDL-C、ApoA-1、VLDL-C 和 LDL-C。
基线定义为第 1 天给药前禁食评估和第 1 天给药前禁食评估之前最后一次禁食测量的平均值。
第 3 个月定义为第 13 周和第 14 周禁食评估的平均值。
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第 3 个月的基线
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其他空腹血脂参数从基线到第 3 个月的变化百分比 (%)
大体时间：第 3 个月的基线
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其他空腹脂质测量包括 TC、非 HDL-C、ApoB、HDL-C、ApoA-1、VLDL-C 和 LDL-C。
基线定义为第 1 天给药前禁食评估和第 1 天给药前禁食评估之前最后一次禁食测量的平均值。
第 3 个月定义为第 13 周和第 14 周禁食评估的平均值。
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第 3 个月的基线
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最大餐后甘油三酯 (TG) 从基线到第 92 天的变化
大体时间：第 92 天的基线
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参与者在餐后评估前 2 天食用标准化预煮餐（午餐和晚餐以及早餐和零食的说明）。
评估了最大餐后 TG 从基线到第 92 天的变化。
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第 92 天的基线
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治疗期间出现腹痛的参与者人数
大体时间：第 1、29、57 和 92 天
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第 1、29、57 和 92 天
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出现治疗突发不良事件 (TEAE) 的参与者人数
大体时间：从知情同意到随访期结束（至第 26 周）
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不良事件 (AE) 被定义为任何不利和意外的体征（例如，包括具有临床意义的异常实验室发现）、症状或与研究药物产品的研究或使用暂时相关的疾病，无论 AE 是否是被认为与研究药物产品有关。
TEAE 定义为在研究药物首次给药时或之后开始的任何 AE。
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从知情同意到随访期结束（至第 26 周）
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2017年12月21日
初级完成 (实际的)
2018年6月12日
研究完成 (实际的)
2018年9月4日
研究注册日期
首次提交
2017年11月18日
首先提交符合 QC 标准的
2017年12月1日
首次发布 (实际的)
2017年12月4日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2021年1月7日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2020年12月11日
最后验证
2020年12月1日
更多信息
与本研究相关的术语
关键字
其他研究编号
- ISIS 703802-CS3
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
是的
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