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Studio di fase 2 di AKCEA-ANGPTL3-LRx (ISIS 703802) in partecipanti con sindrome da chilomicronemia familiare (FCS)

11 dicembre 2020 aggiornato da: Akcea Therapeutics

Uno studio di fase 2 in aperto per valutare la farmacodinamica, la farmacocinetica, la sicurezza e la tollerabilità di AKCEA-ANGPTL3-LRx (ISIS 703802) somministrato per via sottocutanea a pazienti con sindrome familiare di chilomicronemia (FCS)

Questo è uno studio in aperto a centro singolo per valutare l'efficacia di AKCEA-ANGPTL3-LRx per la riduzione dei livelli di trigliceridi (TG) nei partecipanti con FCS.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

3

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H2W 1R7
        • Investigative Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (ADULTO, ANZIANO_ADULTO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Sindrome da chilomicronemia geneticamente confermata.
  • Trigliceridi a digiuno maggiori o uguali a (>=) 750 milligrammi per decilitro (mg/dL) [8,4 millimoli per litro (mmol/L)] allo Screening.

Criteri chiave di esclusione:

  • Diabete mellito se di nuova diagnosi o se emoglobina glicata (HbA1c) >= 9,0%.
  • Pancreatite attiva entro 2 settimane dallo screening.
  • Sindrome coronarica acuta entro 6 mesi dallo screening.
  • Chirurgia maggiore entro 3 mesi dallo screening.
  • Trattamento con terapia Glybera entro 2 anni dallo screening.
  • Precedente trattamento con AKCEA-ANGPTL3-LRx.
  • Avere altre condizioni secondo il parere dello sperimentatore che potrebbero interferire con la partecipazione o il completamento dello studio da parte del paziente.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: AKCEA-ANGPTL3-LRx 20 mg
I partecipanti hanno ricevuto un'iniezione sottocutanea (SC) di AKCEA-ANGPTL3-LRx, 20 milligrammi (mg), settimanalmente (QW) per 13 settimane di periodo di trattamento. I partecipanti sono stati seguiti fino alla settimana 26.
Droga: AKCEA-ANGPTL3-LRx
AKCEA-ANGPTL3-LRx alla dose di 20 mg, somministrato tramite iniezione SC ogni settimana.
Altri nomi:
  • ISIS 703802
  • IONIS-ANGPTL3-LRx
  • Vupanorsen

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione assoluta dal basale al mese 3 nei trigliceridi a digiuno (TG)
Lasso di tempo: Dal basale al mese 3
Il basale è stato definito come la media della valutazione del digiuno pre-dose del giorno 1 e dell'ultima misurazione del digiuno prima della valutazione del digiuno pre-dose del giorno 1. Il mese 3 è stato definito come la media delle valutazioni del digiuno della settimana 13 e della settimana 14.
Dal basale al mese 3
Variazione percentuale dal basale al mese 3 nei trigliceridi a digiuno (TG)
Lasso di tempo: Dal basale al mese 3
Il basale è stato definito come la media della valutazione del digiuno pre-dose del giorno 1 e dell'ultima misurazione del digiuno prima della valutazione del digiuno pre-dose del giorno 1. Il mese 3 è stato definito come la media delle valutazioni del digiuno della settimana 13 e della settimana 14.
Dal basale al mese 3

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione assoluta dal basale al mese 3 in Angiopoietin-Like 3 a digiuno (ANGPTL3)
Lasso di tempo: Dal basale al mese 3
Il basale è stato definito come la media della valutazione del digiuno pre-dose del giorno 1 e dell'ultima misurazione del digiuno prima della valutazione del digiuno pre-dose del giorno 1. Il mese 3 è stato definito come la media delle valutazioni del digiuno della settimana 13 e della settimana 14.
Dal basale al mese 3
Variazione percentuale dal basale al mese 3 nel digiuno Angiopoietin-like 3 (ANGPTL3)
Lasso di tempo: Dal basale al mese 3
Il basale è stato definito come la media della valutazione del digiuno pre-dose del giorno 1 e dell'ultima misurazione del digiuno prima della valutazione del digiuno pre-dose del giorno 1. Il mese 3 è stato definito come la media delle valutazioni del digiuno della settimana 13 e della settimana 14.
Dal basale al mese 3
Misurazione dei lipidi e delle lipoproteine ​​a digiuno al mese 3
Lasso di tempo: Mese 3
Le misurazioni dei lipidi e delle lipoproteine ​​a digiuno includevano colesterolo non HDL, ApoB, colesterolo HDL, ApoA-1, colesterolo VLDL e colesterolo LDL. Il mese 3 è stato definito come la media delle valutazioni del digiuno della settimana 13 e della settimana 14.
Mese 3
Variazione assoluta dal basale al mese 3 in altri parametri lipidici a digiuno
Lasso di tempo: Dal basale al mese 3
Altre misurazioni dei lipidi a digiuno includevano colesterolo totale (TC), colesterolo non HDL, ApoB, colesterolo HDL, ApoA-1, colesterolo VLDL e colesterolo LDL. Il basale è stato definito come la media della valutazione del digiuno pre-dose del giorno 1 e dell'ultima misurazione del digiuno prima della valutazione del digiuno pre-dose del giorno 1. Il mese 3 è stato definito come la media delle valutazioni del digiuno della settimana 13 e della settimana 14.
Dal basale al mese 3
Percentuale (%) di variazione dal basale al mese 3 in altri parametri lipidici a digiuno
Lasso di tempo: Dal basale al mese 3
Altre misurazioni dei lipidi a digiuno includevano TC, colesterolo non HDL, ApoB, colesterolo HDL, ApoA-1, colesterolo VLDL e colesterolo LDL. Il basale è stato definito come la media della valutazione del digiuno pre-dose del giorno 1 e dell'ultima misurazione del digiuno prima della valutazione del digiuno pre-dose del giorno 1. Il mese 3 è stato definito come la media delle valutazioni del digiuno della settimana 13 e della settimana 14.
Dal basale al mese 3
Variazione dal basale al giorno 92 dei trigliceridi massimi postprandiali (TG)
Lasso di tempo: Dal basale al giorno 92
I partecipanti hanno consumato pasti precotti standardizzati (pranzi e cene e istruzioni per colazioni e spuntini) per 2 giorni prima delle valutazioni postprandiali. È stata valutata la variazione dal basale al giorno 92 del massimo TG postprandiale.
Dal basale al giorno 92
Numero di partecipanti che hanno manifestato dolore addominale durante il periodo di trattamento
Lasso di tempo: Giorni 1, 29, 57 e 92
Giorni 1, 29, 57 e 92
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Dal momento del consenso informato alla fine del periodo di follow-up (fino alla settimana 26)
Un evento avverso (AE) è stato definito come qualsiasi segno sfavorevole e non intenzionale (incluso un risultato di laboratorio anomalo clinicamente significativo, per esempio), sintomo o malattia temporalmente associata allo studio o all'uso di un farmaco sperimentale, indipendentemente dal fatto che l'AE sia o meno considerato correlato al farmaco sperimentale. Un TEAE è stato definito come qualsiasi evento avverso iniziato durante o dopo la prima dose del farmaco in studio.
Dal momento del consenso informato alla fine del periodo di follow-up (fino alla settimana 26)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Akcea Therapeutics

Collaboratori

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

21 dicembre 2017

Completamento primario (EFFETTIVO)

12 giugno 2018

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

4 settembre 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

18 novembre 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

1 dicembre 2017

Primo Inserito (EFFETTIVO)

4 dicembre 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

7 gennaio 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

11 dicembre 2020

Ultimo verificato

1 dicembre 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ISIS 703802-CS3

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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