Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie 2. fáze AKCEA-ANGPTL3-LRx (ISIS 703802) u účastníků se syndromem familiární chylomikronemie (FCS)

11. prosince 2020 aktualizováno: Akcea Therapeutics

Otevřená studie fáze 2 k posouzení farmakodynamiky, farmakokinetiky, bezpečnosti a snášenlivosti AKCEA-ANGPTL3-LRx (ISIS 703802) podávaného subkutánně pacientům se syndromem familiární chylomikronemie (FCS)

Toto je otevřená studie z jediného centra, která hodnotí účinnost AKCEA-ANGPTL3-LRx na snížení hladin triglyceridů (TG) u účastníků s FCS.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

3

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Kanada
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H2W 1R7
        • Investigative Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Geneticky potvrzený syndrom chylomikronemie.
  • Triglyceridy nalačno větší nebo rovné (>=) 750 miligramům na decilitr (mg/dl) [8,4 milimolů na litr (mmol/l)] při screeningu.

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Diabetes mellitus, pokud je nově diagnostikován nebo pokud je glykovaný hemoglobin (HbA1c) >= 9,0 %.
  • Aktivní pankreatitida do 2 týdnů od screeningu.
  • Akutní koronární syndrom do 6 měsíců od screeningu.
  • Velká operace do 3 měsíců od screeningu.
  • Léčba terapií Glybera do 2 let od screeningu.
  • Předchozí léčba přípravkem AKCEA-ANGPTL3-LRx.
  • Mít podle názoru zkoušejícího jakékoli další podmínky, které by mohly narušit účast pacienta ve studii nebo dokončení studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NA
  • Intervenční model: SINGLE_GROUP
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
EXPERIMENTÁLNÍ: AKCEA-ANGPTL3-LRx 20 mg
Účastníci dostávali subkutánní (SC) injekci AKCEA-ANGPTL3-LRx, 20 miligramů (mg), týdně (QW) po dobu 13 týdnů léčby. Účastníci byli sledováni až do 26. týdne.
Lék: AKCEA-ANGPTL3-LRx
AKCEA-ANGPTL3-LRx v dávce 20 mg, podávaná SC injekcí QW.
Ostatní jména:
  • ISIS 703802
  • IONIS-ANGPTL3-LRx
  • Vupanorsen

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Absolutní změna triglyceridů nalačno (TG) od výchozího stavu do 3. měsíce
Časové okno: Výchozí stav do měsíce 3
Výchozí hodnota byla definována jako průměr hodnocení dne 1 před podáním dávky nalačno a poslední měření nalačno před hodnocením dne 1 před podáním dávky nalačno. 3. měsíc byl definován jako průměr hodnocení nalačno ve 13. a 14. týdnu.
Výchozí stav do měsíce 3
Procentní změna triglyceridů nalačno (TG) od výchozího stavu do 3. měsíce
Časové okno: Výchozí stav do měsíce 3
Výchozí hodnota byla definována jako průměr hodnocení dne 1 před podáním dávky nalačno a poslední měření nalačno před hodnocením dne 1 před podáním dávky nalačno. 3. měsíc byl definován jako průměr hodnocení nalačno ve 13. a 14. týdnu.
Výchozí stav do měsíce 3

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Absolutní změna od výchozího stavu do měsíce 3 ve hře Fasting Angiopoetin-like 3 (ANGPTL3)
Časové okno: Výchozí stav do měsíce 3
Výchozí hodnota byla definována jako průměr hodnocení dne 1 před podáním dávky nalačno a poslední měření nalačno před hodnocením dne 1 před podáním dávky nalačno. 3. měsíc byl definován jako průměr hodnocení nalačno ve 13. a 14. týdnu.
Výchozí stav do měsíce 3
Procentuální změna od výchozího stavu do měsíce 3 u Angiopoietinu na lačno 3 (ANGPTL3)
Časové okno: Výchozí stav do měsíce 3
Výchozí hodnota byla definována jako průměr hodnocení dne 1 před podáním dávky nalačno a poslední měření nalačno před hodnocením dne 1 před podáním dávky nalačno. 3. měsíc byl definován jako průměr hodnocení nalačno ve 13. a 14. týdnu.
Výchozí stav do měsíce 3
Měření lipidů a lipoproteinů nalačno v měsíci 3
Časové okno: 3. měsíc
Měření lipidů a lipoproteinů nalačno zahrnovalo non-HDL-C, ApoB, HDL-C, ApoA-1, VLDL-C a LDL-C. 3. měsíc byl definován jako průměr hodnocení nalačno ve 13. a 14. týdnu.
3. měsíc
Absolutní změna ostatních parametrů lipidů nalačno od základní hodnoty do 3. měsíce
Časové okno: Výchozí stav do měsíce 3
Další měření lipidů nalačno zahrnovala celkový cholesterol (TC), non-HDL-C, ApoB, HDL-C, ApoA-1, VLDL-C a LDL-C. Výchozí hodnota byla definována jako průměr hodnocení dne 1 před podáním dávky nalačno a poslední měření nalačno před hodnocením dne 1 před podáním dávky nalačno. 3. měsíc byl definován jako průměr hodnocení nalačno ve 13. a 14. týdnu.
Výchozí stav do měsíce 3
Procentuální (%) změna od výchozího stavu do 3. měsíce v ostatních parametrech lipidů nalačno
Časové okno: Výchozí stav do měsíce 3
Další měření lipidů nalačno zahrnovala TC, non-HDL-C, ApoB, HDL-C, ApoA-1, VLDL-C a LDL-C. Výchozí hodnota byla definována jako průměr hodnocení dne 1 před podáním dávky nalačno a poslední měření nalačno před hodnocením dne 1 před podáním dávky nalačno. 3. měsíc byl definován jako průměr hodnocení nalačno ve 13. a 14. týdnu.
Výchozí stav do měsíce 3
Změna maximálních postprandiálních triglyceridů (TG) z výchozí hodnoty na den 92
Časové okno: Výchozí stav do dne 92
Účastníci konzumovali standardizovaná předvařená jídla (obědy a večeře a pokyny pro snídaně a svačiny) po dobu 2 dnů před postprandiálním hodnocením. Byla hodnocena změna maximální postprandiální TG od základní hodnoty do 92. dne.
Výchozí stav do dne 92
Počet účastníků, kteří během léčebného období zažili bolest břicha
Časové okno: Dny 1, 29, 57 a 92
Dny 1, 29, 57 a 92
Počet účastníků s nežádoucími účinky vznikajícími při léčbě (TEAE)
Časové okno: Od doby informovaného souhlasu do konce období sledování (do 26. týdne)
Nežádoucí příhoda (AE) byla definována jako jakýkoli nepříznivý a nezamýšlený příznak (včetně například klinicky významného abnormálního laboratorního nálezu), symptom nebo onemocnění dočasně spojené se studií nebo používáním hodnoceného léčivého přípravku, bez ohledu na to, zda AE je či není považovány za související s hodnoceným léčivým přípravkem. TEAE byla definována jako jakákoli AE začínající při nebo po první dávce studovaného léčiva.
Od doby informovaného souhlasu do konce období sledování (do 26. týdne)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Akcea Therapeutics

Spolupracovníci

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

21. prosince 2017

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

12. června 2018

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

4. září 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

18. listopadu 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

1. prosince 2017

První zveřejněno (AKTUÁLNÍ)

4. prosince 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

7. ledna 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

11. prosince 2020

Naposledy ověřeno

1. prosince 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ISIS 703802-CS3

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Familiární chylomikronemický syndrom

Klinické studie na AKCEA-ANGPTL3-LRx

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Malawi

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit