Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Fase 2-studie av AKCEA-ANGPTL3-LRx (ISIS 703802) hos deltakere med familiært kylomikronemisyndrom (FCS)

11. desember 2020 oppdatert av: Akcea Therapeutics

En åpen fase 2-studie for å vurdere farmakodynamikken, farmakokinetikken, sikkerheten og toleransen til AKCEA-ANGPTL3-LRx (ISIS 703802) administrert subkutant til pasienter med familiært kylomikronemisyndrom (FCS)

Dette er en enkeltsenter, åpen studie for å evaluere effekten av AKCEA-ANGPTL3-LRx for reduksjon av triglyseridnivåer (TG) hos deltakere med FCS.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

3

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H2W 1R7
        • Investigative Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  • Genetisk bekreftet chylomikronemi syndrom.
  • Fastende triglyserider større enn eller lik (>=) 750 milligram per desiliter (mg/dL) [8,4 millimol per liter (mmol/L)] ved screening.

Nøkkelekskluderingskriterier:

  • Diabetes mellitus hvis nylig diagnostisert eller hvis glykert hemoglobin (HbA1c) >= 9,0 %.
  • Aktiv pankreatitt innen 2 uker etter screening.
  • Akutt koronarsyndrom innen 6 måneder etter screening.
  • Større operasjon innen 3 måneder etter screening.
  • Behandling med Glybera-behandling innen 2 år etter screening.
  • Tidligere behandling med AKCEA-ANGPTL3-LRx.
  • Har andre forhold etter etterforskerens mening som kan forstyrre pasienten som deltar i eller fullfører studien.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
  • Masking: INGEN

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
EKSPERIMENTELL: AKCEA-ANGPTL3-LRx 20 mg
Deltakerne fikk en subkutan (SC) injeksjon av AKCEA-ANGPTL3-LRx, 20 milligram (mg), ukentlig (QW) i 13 ukers behandlingsperiode. Deltakerne ble fulgt opp til uke 26.
Legemiddel: AKCEA-ANGPTL3-LRx
AKCEA-ANGPTL3-LRx ved dose 20 mg, administrert via SC-injeksjon QW.
Andre navn:
  • ISIS 703802
  • IONIS-ANGPTL3-LRx
  • Vupanorsen

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Absolutt endring fra baseline til måned 3 i fastende triglyserider (TG)
Tidsramme: Grunnlinje til måned 3
Baseline ble definert som gjennomsnittet av fastevurdering før dag 1 og siste fastemåling før fastevurdering før dag 1 før dose. Måned 3 ble definert som gjennomsnittet av fastevurderinger i uke 13 og uke 14.
Grunnlinje til måned 3
Prosentvis endring fra baseline til måned 3 i fastende triglyserider (TG)
Tidsramme: Grunnlinje til måned 3
Baseline ble definert som gjennomsnittet av fastevurdering før dag 1 og siste fastemåling før fastevurdering før dag 1 før dose. Måned 3 ble definert som gjennomsnittet av fastevurderinger i uke 13 og uke 14.
Grunnlinje til måned 3

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Absolutt endring fra baseline til måned 3 i fastende angiopoietin-lignende 3 (ANGPTL3)
Tidsramme: Grunnlinje til måned 3
Baseline ble definert som gjennomsnittet av fastevurdering før dag 1 og siste fastemåling før fastevurdering før dag 1 før dose. Måned 3 ble definert som gjennomsnittet av fastevurderinger i uke 13 og uke 14.
Grunnlinje til måned 3
Prosentvis endring fra baseline til måned 3 i fastende angiopoietin-lignende 3 (ANGPTL3)
Tidsramme: Grunnlinje til måned 3
Baseline ble definert som gjennomsnittet av fastevurdering før dag 1 og siste fastemåling før fastevurdering før dag 1 før dose. Måned 3 ble definert som gjennomsnittet av fastevurderinger i uke 13 og uke 14.
Grunnlinje til måned 3
Fastende lipid- og lipoproteinmålinger ved måned 3
Tidsramme: Måned 3
Fastende lipid- og lipoproteinmålinger inkluderte ikke-HDL-C, ApoB, HDL-C, ApoA-1, VLDL-C og LDL-C. Måned 3 ble definert som gjennomsnittet av fastevurderinger i uke 13 og uke 14.
Måned 3
Absolutt endring fra baseline til måned 3 i andre fastende lipidparametre
Tidsramme: Grunnlinje til måned 3
Andre fastende lipidmålinger inkluderte totalkolesterol (TC), ikke-HDL-C, ApoB, HDL-C, ApoA-1, VLDL-C og LDL-C. Baseline ble definert som gjennomsnitt av fastevurdering før dag 1 og siste fastemåling før fastevurdering før dag 1 før dose. Måned 3 ble definert som gjennomsnittet av fastevurderinger i uke 13 og uke 14.
Grunnlinje til måned 3
Prosent (%) endring fra baseline til måned 3 i andre fastende lipidparametre
Tidsramme: Grunnlinje til måned 3
Andre fastende lipidmålinger inkluderte TC, ikke-HDL-C, ApoB, HDL-C, ApoA-1, VLDL-C og LDL-C. Baseline ble definert som gjennomsnitt av fastevurdering før dag 1 og siste fastemåling før fastevurdering før dag 1 før dose. Måned 3 ble definert som gjennomsnittet av fastevurderinger i uke 13 og uke 14.
Grunnlinje til måned 3
Endring fra baseline til dag 92 i maksimale postprandiale triglyserider (TG)
Tidsramme: Grunnlinje til dag 92
Deltakerne spiste standardiserte forhåndstilberedte måltider (lunsjer og middager og instruksjoner for frokoster og snacks) i 2 dager før de postprandiale vurderingene. Endring fra baseline til dag 92 i maksimal postprandial TG ble vurdert.
Grunnlinje til dag 92
Antall deltakere som opplevde magesmerter i løpet av behandlingsperioden
Tidsramme: Dag 1, 29, 57 og 92
Dag 1, 29, 57 og 92
Antall deltakere med behandling Emergent Adverse Events (TEAEs)
Tidsramme: Fra tidspunktet for informert samtykke til slutten av oppfølgingsperioden (opptil uke 26)
En uønsket hendelse (AE) ble definert som ethvert ugunstig og utilsiktet tegn (inkludert et klinisk signifikant unormalt laboratoriefunn, for eksempel), symptom eller sykdom som er tidsmessig assosiert med studien eller bruken av undersøkelsesmedikamentet, uansett om bivirkningen er eller ikke anses relatert til undersøkelsesmiddelet. En TEAE ble definert som enhver AE som startet på eller etter den første dosen av studiemedikamentet.
Fra tidspunktet for informert samtykke til slutten av oppfølgingsperioden (opptil uke 26)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Akcea Therapeutics

Samarbeidspartnere

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (FAKTISKE)

21. desember 2017

Primær fullføring (FAKTISKE)

12. juni 2018

Studiet fullført (FAKTISKE)

4. september 2018

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

18. november 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

1. desember 2017

Først lagt ut (FAKTISKE)

4. desember 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

7. januar 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

11. desember 2020

Sist bekreftet

1. desember 2020

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ISIS 703802-CS3

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Familiært Chylomicronemi Syndrome

Kliniske studier på AKCEA-ANGPTL3-LRx

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Albania

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere