Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Fase 2-studie van AKCEA-ANGPTL3-LRx (ISIS 703802) bij deelnemers met familiaal chylomicronemiesyndroom (FCS)

11 december 2020 bijgewerkt door: Akcea Therapeutics

Een open-label fase 2-onderzoek ter beoordeling van de farmacodynamiek, farmacokinetiek, veiligheid en verdraagbaarheid van AKCEA-ANGPTL3-LRx (ISIS 703802) subcutaan toegediend aan patiënten met familiair chylomicronemiesyndroom (FCS)

Dit is een single-center, open-label studie om de werkzaamheid van AKCEA-ANGPTL3-LRx voor verlaging van triglyceride (TG)-niveaus bij deelnemers met FCS te evalueren.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

3

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H2W 1R7
        • Investigative Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (VOLWASSEN, OUDER_ADULT)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  • Genetisch bevestigd chylomicronemiesyndroom.
  • Nuchtere triglyceriden groter dan of gelijk aan (>=) 750 milligram per deciliter (mg/dL) [8,4 millimol per liter (mmol/L)] bij screening.

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  • Diabetes mellitus indien nieuw gediagnosticeerd of indien geglyceerd hemoglobine (HbA1c) >= 9,0%.
  • Actieve pancreatitis binnen 2 weken na screening.
  • Acuut coronair syndroom binnen 6 maanden na screening.
  • Grote operatie binnen 3 maanden na screening.
  • Behandeling met Glybera-therapie binnen 2 jaar na screening.
  • Eerdere behandeling met AKCEA-ANGPTL3-LRx.
  • Er zijn naar de mening van de onderzoeker andere aandoeningen die de deelname van de patiënt aan of het voltooien van het onderzoek kunnen belemmeren.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: NA
  • Interventioneel model: SINGLE_GROUP
  • Masker: GEEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
EXPERIMENTEEL: AKCEA-ANGPTL3-LRx 20 mg
Deelnemers kregen een subcutane (SC) injectie van AKCEA-ANGPTL3-LRx, 20 milligram (mg), wekelijks (QW) gedurende een behandelingsperiode van 13 weken. Deelnemers werden gevolgd tot week 26.
Geneesmiddel: AKCEA-ANGPTL3-LRx
AKCEA-ANGPTL3-LRx in een dosis van 20 mg, toegediend via SC-injectie QW.
Andere namen:
  • ISIS 703802
  • IONIS-ANGPTL3-LRx
  • Vupanorsen

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Absolute verandering van baseline tot maand 3 in nuchtere triglyceriden (TG)
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 3
Baseline werd gedefinieerd als het gemiddelde van de predosis nuchtere beoordeling op dag 1 en de laatste nuchtere meting voorafgaand aan de predosis nuchtere beoordeling op dag 1. Maand 3 werd gedefinieerd als het gemiddelde van week 13 en week 14 vastenbeoordelingen.
Basislijn tot maand 3
Procentuele verandering van baseline tot maand 3 in nuchtere triglyceriden (TG)
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 3
Baseline werd gedefinieerd als het gemiddelde van de predosis nuchtere beoordeling op dag 1 en de laatste nuchtere meting voorafgaand aan de predosis nuchtere beoordeling op dag 1. Maand 3 werd gedefinieerd als het gemiddelde van week 13 en week 14 vastenbeoordelingen.
Basislijn tot maand 3

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Absolute verandering van baseline tot maand 3 in nuchtere angiopoëtine-achtige 3 (ANGPTL3)
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 3
Baseline werd gedefinieerd als het gemiddelde van de predosis nuchtere beoordeling op dag 1 en de laatste nuchtere meting voorafgaand aan de predosis nuchtere beoordeling op dag 1. Maand 3 werd gedefinieerd als het gemiddelde van week 13 en week 14 vastenbeoordelingen.
Basislijn tot maand 3
Procentuele verandering van baseline tot maand 3 in nuchtere angiopoëtine-achtige 3 (ANGPTL3)
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 3
Baseline werd gedefinieerd als het gemiddelde van de predosis nuchtere beoordeling op dag 1 en de laatste nuchtere meting voorafgaand aan de predosis nuchtere beoordeling op dag 1. Maand 3 werd gedefinieerd als het gemiddelde van week 13 en week 14 vastenbeoordelingen.
Basislijn tot maand 3
Nuchtere lipiden- en lipoproteïnemetingen in maand 3
Tijdsspanne: Maand 3
Nuchtere lipiden- en lipoproteïnemetingen omvatten non-HDL-C, ApoB, HDL-C, ApoA-1, VLDL-C en LDL-C. Maand 3 werd gedefinieerd als het gemiddelde van week 13 en week 14 vastenbeoordelingen.
Maand 3
Absolute verandering van baseline tot maand 3 in andere nuchtere lipidenparameters
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 3
Andere nuchtere lipidenmetingen omvatten totaal cholesterol (TC), niet-HDL-C, ApoB, HDL-C, ApoA-1, VLDL-C en LDL-C. De uitgangswaarde werd gedefinieerd als het gemiddelde van de beoordeling vóór de dosis nuchter op dag 1 en de laatste nuchtere meting vóór de beoordeling op de eerste dag na de dosis vasten. Maand 3 werd gedefinieerd als het gemiddelde van week 13 en week 14 vastenbeoordelingen.
Basislijn tot maand 3
Percentage (%) verandering van baseline tot maand 3 in andere nuchtere lipidenparameters
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 3
Andere nuchtere lipidenmetingen omvatten TC, niet-HDL-C, ApoB, HDL-C, ApoA-1, VLDL-C en LDL-C. De uitgangswaarde werd gedefinieerd als het gemiddelde van de beoordeling vóór de dosis nuchter op dag 1 en de laatste nuchtere meting vóór de beoordeling op de eerste dag na de dosis vasten. Maand 3 werd gedefinieerd als het gemiddelde van week 13 en week 14 vastenbeoordelingen.
Basislijn tot maand 3
Verandering van baseline naar dag 92 in maximale postprandiale triglyceriden (TG)
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 92
Deelnemers consumeerden gestandaardiseerde voorgekookte maaltijden (lunch en diner en instructies voor ontbijt en snacks) gedurende 2 dagen voorafgaand aan de postprandiale beoordelingen. Verandering van baseline tot dag 92 in maximale postprandiale TG werd beoordeeld.
Basislijn tot dag 92
Aantal deelnemers dat tijdens de behandelingsperiode buikpijn heeft ervaren
Tijdsspanne: Dag 1, 29, 57 en 92
Dag 1, 29, 57 en 92
Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende ongewenste voorvallen (TEAE's)
Tijdsspanne: Vanaf het moment van geïnformeerde toestemming tot het einde van de follow-upperiode (tot week 26)
Een ongewenst voorval (AE) werd gedefinieerd als elk ongunstig en onbedoeld teken (waaronder bijvoorbeeld een klinisch significante abnormale laboratoriumbevinding), symptoom of ziekte die tijdelijk verband houdt met de studie of het gebruik van het onderzoeksgeneesmiddel, ongeacht of de AE ​​al dan niet beschouwd als gerelateerd aan het geneesmiddel in onderzoek. Een TEAE werd gedefinieerd als elke AE die begon op of na de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.
Vanaf het moment van geïnformeerde toestemming tot het einde van de follow-upperiode (tot week 26)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Akcea Therapeutics

Medewerkers

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (WERKELIJK)

21 december 2017

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

12 juni 2018

Studie voltooiing (WERKELIJK)

4 september 2018

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

18 november 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

1 december 2017

Eerst geplaatst (WERKELIJK)

4 december 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

7 januari 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

11 december 2020

Laatst geverifieerd

1 december 2020

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ISIS 703802-CS3

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op AKCEA-ANGPTL3-LRx

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Cyprus

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren