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Estudo de Fase 2 de AKCEA-ANGPTL3-LRx (ISIS 703802) em Participantes com Síndrome de Quilomicronemia Familiar (FCS)

11 de dezembro de 2020 atualizado por: Akcea Therapeutics

Um estudo aberto de fase 2 para avaliar a farmacodinâmica, farmacocinética, segurança e tolerabilidade de AKCEA-ANGPTL3-LRx (ISIS 703802) administrado por via subcutânea a pacientes com síndrome de quilomicronemia familiar (FCS)

Este é um estudo aberto de centro único para avaliar a eficácia de AKCEA-ANGPTL3-LRx para redução dos níveis de triglicerídeos (TG) em participantes com FCS.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

3

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Canadá
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canadá, H2W 1R7
        • Investigative Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (ADULTO, OLDER_ADULT)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Principais Critérios de Inclusão:

  • Síndrome de quilomicronemia geneticamente confirmada.
  • Triglicerídeos em jejum maiores ou iguais a (>=) 750 miligramas por decilitro (mg/dL) [8,4 milimoles por litro (mmol/L)] na triagem.

Principais Critérios de Exclusão:

  • Diabetes mellitus se diagnosticado recentemente ou se hemoglobina glicada (HbA1c) >= 9,0%.
  • Pancreatite ativa dentro de 2 semanas após a triagem.
  • Síndrome coronariana aguda dentro de 6 meses após a triagem.
  • Cirurgia de grande porte dentro de 3 meses após a triagem.
  • Tratamento com terapia Glybera dentro de 2 anos da triagem.
  • Tratamento prévio com AKCEA-ANGPTL3-LRx.
  • Ter quaisquer outras condições na opinião do investigador que possam interferir na participação do paciente ou na conclusão do estudo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: TRATAMENTO
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: SINGLE_GROUP
  • Mascaramento: NENHUM

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
EXPERIMENTAL: AKCEA-ANGPTL3-LRx 20 mg
Os participantes receberam uma injeção subcutânea (SC) de AKCEA-ANGPTL3-LRx, 20 miligramas (mg), semanalmente (QW) por 13 semanas de período de tratamento. Os participantes foram acompanhados até a semana 26.
Medicamento: AKCEA-ANGPTL3-LRx
AKCEA-ANGPTL3-LRx na dose de 20 mg, administrado via injeção SC QW.
Outros nomes:
  • ISIS 703802
  • IONIS-ANGPTL3-LRx
  • Vupanorsen

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração absoluta desde a linha de base até o mês 3 nos triglicerídeos (TG) em jejum
Prazo: Linha de base para o mês 3
A linha de base foi definida como a média da avaliação de jejum pré-dose do Dia 1 e a última medição em jejum antes da avaliação de jejum pré-dose do Dia 1. O mês 3 foi definido como a média das avaliações de jejum da semana 13 e semana 14.
Linha de base para o mês 3
Alteração percentual desde a linha de base até o mês 3 nos triglicerídeos em jejum (TG)
Prazo: Linha de base para o mês 3
A linha de base foi definida como a média da avaliação de jejum pré-dose do Dia 1 e a última medição em jejum antes da avaliação de jejum pré-dose do Dia 1. O mês 3 foi definido como a média das avaliações de jejum da semana 13 e semana 14.
Linha de base para o mês 3

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração absoluta desde a linha de base até o mês 3 em jejum semelhante à angiopoietina 3 (ANGPTL3)
Prazo: Linha de base para o mês 3
A linha de base foi definida como a média da avaliação de jejum pré-dose do Dia 1 e a última medição em jejum antes da avaliação de jejum pré-dose do Dia 1. O mês 3 foi definido como a média das avaliações de jejum da semana 13 e semana 14.
Linha de base para o mês 3
Alteração percentual da linha de base até o mês 3 em jejum semelhante à angiopoietina 3 (ANGPTL3)
Prazo: Linha de base para o mês 3
A linha de base foi definida como a média da avaliação de jejum pré-dose do Dia 1 e a última medição em jejum antes da avaliação de jejum pré-dose do Dia 1. O mês 3 foi definido como a média das avaliações de jejum da semana 13 e semana 14.
Linha de base para o mês 3
Medições de lipídios e lipoproteínas em jejum no mês 3
Prazo: Mês 3
As medições de lipídios e lipoproteínas em jejum incluíram não-HDL-C, ApoB, HDL-C, ApoA-1, VLDL-C e LDL-C. O mês 3 foi definido como a média das avaliações de jejum da semana 13 e semana 14.
Mês 3
Alteração absoluta da linha de base até o mês 3 em outros parâmetros lipídicos em jejum
Prazo: Linha de base para o mês 3
Outras medições de lipídios em jejum incluíram colesterol total (CT), não-HDL-C, ApoB, HDL-C, ApoA-1, VLDL-C e LDL-C. A linha de base foi definida como a média da avaliação de jejum pré-dose do Dia 1 e a última medição em jejum antes da avaliação de jejum pré-dose do Dia 1. O mês 3 foi definido como a média das avaliações de jejum da semana 13 e semana 14.
Linha de base para o mês 3
Porcentagem (%) de alteração desde a linha de base até o mês 3 em outros parâmetros lipídicos em jejum
Prazo: Linha de base para o mês 3
Outras medições de lipídios em jejum incluíram TC, não-HDL-C, ApoB, HDL-C, ApoA-1, VLDL-C e LDL-C. A linha de base foi definida como a média da avaliação de jejum pré-dose do Dia 1 e a última medição em jejum antes da avaliação de jejum pré-dose do Dia 1. O mês 3 foi definido como a média das avaliações de jejum da semana 13 e semana 14.
Linha de base para o mês 3
Alteração da linha de base até o dia 92 no máximo de triglicerídeos pós-prandiais (TG)
Prazo: Linha de base até o dia 92
Os participantes consumiram refeições pré-cozidas padronizadas (almoços e jantares e instruções para café da manhã e lanches) por 2 dias antes das avaliações pós-prandiais. A mudança da linha de base até o dia 92 em TG pós-prandial máximo foi avaliada.
Linha de base até o dia 92
Número de participantes que sentiram dor abdominal durante o período de tratamento
Prazo: Dias 1, 29, 57 e 92
Dias 1, 29, 57 e 92
Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs)
Prazo: Desde o consentimento informado até o final do período de acompanhamento (até a semana 26)
Um evento adverso (EA) foi definido como qualquer sinal desfavorável e não intencional (incluindo um achado laboratorial anormal clinicamente significativo, por exemplo), sintoma ou doença temporariamente associada ao estudo ou uso de medicamento experimental, seja ou não o AE considerados relacionados ao medicamento experimental. Um TEAE foi definido como qualquer EA iniciado na ou após a primeira dose do medicamento do estudo.
Desde o consentimento informado até o final do período de acompanhamento (até a semana 26)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Akcea Therapeutics

Colaboradores

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (REAL)

21 de dezembro de 2017

Conclusão Primária (REAL)

12 de junho de 2018

Conclusão do estudo (REAL)

4 de setembro de 2018

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

18 de novembro de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

1 de dezembro de 2017

Primeira postagem (REAL)

4 de dezembro de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (REAL)

7 de janeiro de 2021

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

11 de dezembro de 2020

Última verificação

1 de dezembro de 2020

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • ISIS 703802-CS3

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Sim

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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