Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Fase 2-undersøgelse af AKCEA-ANGPTL3-LRx (ISIS 703802) hos deltagere med familiært chylomikronæmisyndrom (FCS)

11. december 2020 opdateret af: Akcea Therapeutics

Et fase 2 åbent studie for at vurdere farmakodynamikken, farmakokinetik, sikkerhed og tolerabilitet af AKCEA-ANGPTL3-LRx (ISIS 703802) administreret subkutant til patienter med familiært chylomikronæmisyndrom (FCS)

Dette er et enkelt-center, åbent studie til at evaluere effektiviteten af ​​AKCEA-ANGPTL3-LRx til reduktion af triglyceridniveauer (TG) hos deltagere med FCS.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

3

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H2W 1R7
        • Investigative Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Genetisk bekræftet chylomikronæmi syndrom.
  • Fastende triglycerider større end eller lig med (>=) 750 milligram pr. deciliter (mg/dL) [8,4 millimol pr. liter (mmol/L)] ved screening.

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Diabetes mellitus, hvis nydiagnosticeret, eller hvis glykeret hæmoglobin (HbA1c) >= 9,0 %.
  • Aktiv pancreatitis inden for 2 uger efter screening.
  • Akut koronarsyndrom inden for 6 måneder efter screening.
  • Større operation inden for 3 måneder efter screening.
  • Behandling med Glybera-terapi inden for 2 år efter screening.
  • Tidligere behandling med AKCEA-ANGPTL3-LRx.
  • Har andre forhold efter investigators mening, som kunne forstyrre patientens deltagelse i eller fuldførelse af undersøgelsen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: AKCEA-ANGPTL3-LRx 20 mg
Deltagerne modtog en subkutan (SC) injektion af AKCEA-ANGPTL3-LRx, 20 milligram (mg), ugentligt (QW) i 13 ugers behandlingsperiode. Deltagerne blev fulgt op til uge 26.
Medicin: AKCEA-ANGPTL3-LRx
AKCEA-ANGPTL3-LRx ved dosis 20 mg, administreret via SC-injektion QW.
Andre navne:
  • ISIS 703802
  • IONIS-ANGPTL3-LRx
  • Vupanorsen

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Absolut ændring fra baseline til måned 3 i fastende triglycerider (TG)
Tidsramme: Baseline til måned 3
Baseline blev defineret som gennemsnittet af fastevurdering på dag 1 før dosis og den sidste fastemåling før fastevurdering før dag 1. Måned 3 blev defineret som gennemsnittet af uge 13 og uge 14 fastevurderinger.
Baseline til måned 3
Procentvis ændring fra baseline til måned 3 i fastende triglycerider (TG)
Tidsramme: Baseline til måned 3
Baseline blev defineret som gennemsnittet af fastevurdering på dag 1 før dosis og den sidste fastemåling før fastevurdering før dag 1. Måned 3 blev defineret som gennemsnittet af uge 13 og uge 14 fastevurderinger.
Baseline til måned 3

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Absolut ændring fra baseline til måned 3 i fastende angiopoietin-lignende 3 (ANGPTL3)
Tidsramme: Baseline til måned 3
Baseline blev defineret som gennemsnittet af fastevurdering på dag 1 før dosis og den sidste fastemåling før fastevurdering før dag 1. Måned 3 blev defineret som gennemsnittet af uge 13 og uge 14 fastevurderinger.
Baseline til måned 3
Procentvis ændring fra baseline til måned 3 i fastende angiopoietin-lignende 3 (ANGPTL3)
Tidsramme: Baseline til måned 3
Baseline blev defineret som gennemsnittet af fastevurdering på dag 1 før dosis og den sidste fastemåling før fastevurdering før dag 1. Måned 3 blev defineret som gennemsnittet af uge 13 og uge 14 fastevurderinger.
Baseline til måned 3
Fastende lipid- og lipoproteinmålinger ved 3. måned
Tidsramme: Måned 3
Fastende lipid- og lipoproteinmålinger inkluderede ikke-HDL-C, ApoB, HDL-C, ApoA-1, VLDL-C og LDL-C. Måned 3 blev defineret som gennemsnittet af uge 13 og uge 14 fastevurderinger.
Måned 3
Absolut ændring fra baseline til måned 3 i andre fastende lipidparametre
Tidsramme: Baseline til måned 3
Andre fastende lipidmålinger inkluderede total kolesterol (TC), ikke-HDL-C, ApoB, HDL-C, ApoA-1, VLDL-C og LDL-C. Baseline blev defineret som gennemsnittet af fastevurdering på dag 1 før dosis og sidste fastemåling før fastevurdering før dag 1 før dosis. Måned 3 blev defineret som gennemsnittet af uge 13 og uge 14 fastevurderinger.
Baseline til måned 3
Procent (%) ændring fra baseline til måned 3 i andre fastende lipidparametre
Tidsramme: Baseline til måned 3
Andre fastende lipidmålinger inkluderede TC, ikke-HDL-C, ApoB, HDL-C, ApoA-1, VLDL-C og LDL-C. Baseline blev defineret som gennemsnittet af fastevurdering på dag 1 før dosis og sidste fastemåling før fastevurdering før dag 1 før dosis. Måned 3 blev defineret som gennemsnittet af uge 13 og uge 14 fastevurderinger.
Baseline til måned 3
Ændring fra baseline til dag 92 i maksimale postprandiale triglycerider (TG)
Tidsramme: Baseline til dag 92
Deltagerne indtog standardiserede færdiglavede måltider (frokoster og middage og instruktioner til morgenmad og snacks) i 2 dage før de postprandiale vurderinger. Ændring fra baseline til dag 92 i maksimal postprandial TG blev vurderet.
Baseline til dag 92
Antal deltagere, der oplevede mavesmerter i løbet af behandlingsperioden
Tidsramme: Dag 1, 29, 57 og 92
Dag 1, 29, 57 og 92
Antal deltagere med akutte behandlingshændelser (TEAE'er)
Tidsramme: Fra tidspunktet for informeret samtykke til slutningen af ​​opfølgningsperioden (op til uge 26)
En uønsket hændelse (AE) blev defineret som ethvert ugunstigt og utilsigtet tegn (herunder f.eks. et klinisk signifikant abnormt laboratoriefund), symptom eller sygdom, der var tidsmæssigt forbundet med undersøgelsen eller brugen af ​​et forsøgslægemiddel, uanset om AE er eller ej anses for at være relateret til forsøgslægemidlet. En TEAE blev defineret som enhver AE, der startede på eller efter den første dosis af undersøgelseslægemidlet.
Fra tidspunktet for informeret samtykke til slutningen af ​​opfølgningsperioden (op til uge 26)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Akcea Therapeutics

Samarbejdspartnere

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

21. december 2017

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

12. juni 2018

Studieafslutning (FAKTISKE)

4. september 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

18. november 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

1. december 2017

Først opslået (FAKTISKE)

4. december 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

7. januar 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

11. december 2020

Sidst verificeret

1. december 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ISIS 703802-CS3

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Familiært Chylomikronæmi Syndrom

Kliniske forsøg med AKCEA-ANGPTL3-LRx

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in India

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner