Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Фаза 2 исследования AKCEA-ANGPTL3-LRx (ISIS 703802) у участников с синдромом семейной хиломикронемии (FCS)

11 декабря 2020 г. обновлено: Akcea Therapeutics

Открытое исследование фазы 2 для оценки фармакодинамики, фармакокинетики, безопасности и переносимости AKCEA-ANGPTL3-LRx (ISIS 703802), вводимого подкожно пациентам с синдромом семейной хиломикронемии (FCS)

Это одноцентровое открытое исследование для оценки эффективности AKCEA-ANGPTL3-LRx для снижения уровня триглицеридов (ТГ) у участников с FCS.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

3

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Канада
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Канада, H2W 1R7
        • Investigative Site

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (ВЗРОСЛЫЙ, OLDER_ADULT)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Ключевые критерии включения:

  • Генетически подтвержденный синдром хиломикронемии.
  • Триглицериды натощак выше или равны (>=) 750 миллиграммов на децилитр (мг/дл) [8,4 миллимолей на литр (ммоль/л)] при скрининге.

Ключевые критерии исключения:

  • Сахарный диабет, если он впервые диагностирован, или если гликированный гемоглобин (HbA1c) >= 9,0%.
  • Активный панкреатит в течение 2 недель после скрининга.
  • Острый коронарный синдром в течение 6 мес после скрининга.
  • Серьезная операция в течение 3 месяцев после скрининга.
  • Лечение с помощью терапии Glybera в течение 2 лет после скрининга.
  • Предшествующее лечение препаратом AKCEA-ANGPTL3-LRx.
  • Наличие каких-либо других условий, по мнению исследователя, которые могут помешать пациенту участвовать в исследовании или завершить его.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: УХОД
  • Распределение: Нет данных
  • Интервенционная модель: SINGLE_GROUP
  • Маскировка: НИКТО

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: AKCEA-ANGPTL3-LRx 20 мг
Участники получали подкожную (п/к) инъекцию AKCEA-ANGPTL3-LRx, 20 миллиграммов (мг), еженедельно (QW) в течение 13-недельного периода лечения. За участниками наблюдали до 26 недели.
Лекарство: AKCEA-ANGPTL3-LRx
AKCEA-ANGPTL3-LRx в дозе 20 мг, вводимый через подкожную инъекцию QW.
Другие имена:
  • ИСИС 703802
  • IONIS-ANGPTL3-LRx
  • Вупанорсен

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Абсолютное изменение уровня триглицеридов натощак (ТГ) по сравнению с исходным уровнем к 3-му месяцу
Временное ограничение: Исходный уровень к 3-му месяцу
Исходный уровень определяли как среднее значение оценки натощак в день 1 перед введением дозы и последнего измерения натощак перед оценкой натощак перед введением дозы в день 1. Месяц 3 был определен как среднее значение оценок голодания на 13-й и 14-й неделе.
Исходный уровень к 3-му месяцу
Процентное изменение триглицеридов натощак (ТГ) по сравнению с исходным уровнем к 3-му месяцу
Временное ограничение: Исходный уровень к 3-му месяцу
Исходный уровень определяли как среднее значение оценки натощак в день 1 перед введением дозы и последнего измерения натощак перед оценкой натощак перед введением дозы в день 1. Месяц 3 был определен как среднее значение оценок голодания на 13-й и 14-й неделе.
Исходный уровень к 3-му месяцу

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Абсолютное изменение по сравнению с исходным уровнем к 3-му месяцу ангиопоэтиноподобного 3 натощак (ANGPTL3)
Временное ограничение: Исходный уровень к 3-му месяцу
Исходный уровень определяли как среднее значение оценки натощак в день 1 перед введением дозы и последнего измерения натощак перед оценкой натощак перед введением дозы в день 1. Месяц 3 был определен как среднее значение оценок голодания на 13-й и 14-й неделе.
Исходный уровень к 3-му месяцу
Процентное изменение по сравнению с исходным уровнем к 3-му месяцу ангиопоэтиноподобного 3 натощак (ANGPTL3)
Временное ограничение: Исходный уровень к 3-му месяцу
Исходный уровень определяли как среднее значение оценки натощак в день 1 перед введением дозы и последнего измерения натощак перед оценкой натощак перед введением дозы в день 1. Месяц 3 был определен как среднее значение оценок голодания на 13-й и 14-й неделе.
Исходный уровень к 3-му месяцу
Измерения липидов и липопротеинов натощак через 3 месяца
Временное ограничение: Месяц 3
Измерения липидов и липопротеинов натощак включали не-HDL-C, ApoB, HDL-C, ApoA-1, VLDL-C и LDL-C. Месяц 3 был определен как среднее значение оценок голодания на 13-й и 14-й неделе.
Месяц 3
Абсолютное изменение других параметров липидов натощак по сравнению с исходным уровнем к 3-му месяцу
Временное ограничение: Исходный уровень к 3-му месяцу
Другие измерения липидов натощак включали общий холестерин (ТС), не-ЛПВП-Х, АпоВ, ЛПВП-Х, АпоА-1, ЛПОНП-Х и ЛПНП-Х. Исходный уровень определяли как среднее значение оценки натощак перед введением дозы в 1-й день и последнего измерения натощак перед оценкой натощак перед введением в 1-й день. Месяц 3 был определен как среднее значение оценок голодания на 13-й и 14-й неделе.
Исходный уровень к 3-му месяцу
Процентное (%) изменение других параметров липидов натощак по сравнению с исходным уровнем к 3-му месяцу
Временное ограничение: Исходный уровень к 3-му месяцу
Другие измерения липидов натощак включали TC, non-HDL-C, ApoB, HDL-C, ApoA-1, VLDL-C и LDL-C. Исходный уровень определяли как среднее значение оценки натощак перед введением дозы в 1-й день и последнего измерения натощак перед оценкой натощак перед введением в 1-й день. Месяц 3 был определен как среднее значение оценок голодания на 13-й и 14-й неделе.
Исходный уровень к 3-му месяцу
Изменение максимального уровня постпрандиальных триглицеридов (ТГ) по сравнению с исходным уровнем на 92-й день
Временное ограничение: Исходный уровень до 92-го дня
Участники потребляли стандартизированные заранее приготовленные блюда (обеды и ужины и инструкции по завтракам и закускам) в течение 2 дней до постпрандиальных оценок. Оценивали изменение максимальной постпрандиальной ТГ по сравнению с исходным уровнем на 92-й день.
Исходный уровень до 92-го дня
Количество участников, испытавших боль в животе в период лечения
Временное ограничение: Дни 1, 29, 57 и 92
Дни 1, 29, 57 и 92
Количество участников с нежелательными явлениями, возникшими при лечении (TEAE)
Временное ограничение: С момента получения информированного согласия до окончания периода наблюдения (до 26 недели)
Нежелательное явление (НЯ) определялось как любой неблагоприятный и непреднамеренный признак (включая, например, клинически значимые отклонения в лабораторных показателях), симптом или заболевание, временно связанные с исследованием или применением исследуемого лекарственного препарата, независимо от того, является ли НЯ значимым. считается связанным с исследуемым лекарственным средством. TEAE определяли как любое AE, начавшееся во время или после первой дозы исследуемого препарата.
С момента получения информированного согласия до окончания периода наблюдения (до 26 недели)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Akcea Therapeutics

Соавторы

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

21 декабря 2017 г.

Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

12 июня 2018 г.

Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

4 сентября 2018 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

18 ноября 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

1 декабря 2017 г.

Первый опубликованный (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

4 декабря 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

7 января 2021 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

11 декабря 2020 г.

Последняя проверка

1 декабря 2020 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • ISIS 703802-CS3

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Да

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Синдром семейной хиломикронемии

Клинические исследования AKCEA-ANGPTL3-LRx

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Hong Kong

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться