Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie fazy 2 AKCEA-ANGPTL3-LRx (ISIS 703802) u uczestników z rodzinnym zespołem chylomikronemii (FCS)

11 grudnia 2020 zaktualizowane przez: Akcea Therapeutics

Otwarte badanie fazy 2 w celu oceny farmakodynamiki, farmakokinetyki, bezpieczeństwa i tolerancji AKCEA-ANGPTL3-LRx (ISIS 703802) podawanego podskórnie pacjentom z rodzinnym zespołem chylomikronemii (FCS)

Jest to jednoośrodkowe, otwarte badanie mające na celu ocenę skuteczności AKCEA-ANGPTL3-LRx w obniżaniu poziomu trójglicerydów (TG) u uczestników z FCS.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

3

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H2W 1R7
        • Investigative Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Genetycznie potwierdzony zespół chylomikronemii.
  • Stężenie trójglicerydów na czczo większe lub równe (>=) 750 miligramów na decylitr (mg/dl) [8,4 milimoli na litr (mmol/l)] podczas badania przesiewowego.

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Cukrzyca, jeśli została nowo zdiagnozowana lub jeśli stężenie hemoglobiny glikowanej (HbA1c) >= 9,0%.
  • Aktywne zapalenie trzustki w ciągu 2 tygodni od badania przesiewowego.
  • Ostry zespół wieńcowy w ciągu 6 miesięcy od badania przesiewowego.
  • Poważna operacja w ciągu 3 miesięcy od badania przesiewowego.
  • Leczenie terapią Glybera w ciągu 2 lat od badania przesiewowego.
  • Wcześniejsze leczenie AKCEA-ANGPTL3-LRx.
  • Czy w opinii badacza występują inne schorzenia, które mogłyby przeszkodzić pacjentowi w uczestnictwie lub ukończeniu badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: NA
  • Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: AKCEA-ANGPTL3-LRx 20 mg
Uczestnicy otrzymywali podskórne (SC) zastrzyki AKCEA-ANGPTL3-LRx, 20 miligramów (mg), co tydzień (QW) przez 13-tygodniowy okres leczenia. Uczestnicy byli obserwowani do tygodnia 26.
Lek: AKCEA-ANGPTL3-LRx
AKCEA-ANGPTL3-LRx w dawce 20 mg, podawana przez wstrzyknięcie SC QW.
Inne nazwy:
  • ISIS 703802
  • IONIS-ANGPTL3-LRx
  • Vupanorsen

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezwzględna zmiana od wartości początkowej do miesiąca 3 w trójglicerydach na czczo (TG)
Ramy czasowe: Wartość bazowa do miesiąca 3
Linię podstawową zdefiniowano jako średnią z oceny na czczo w dniu 1 przed podaniem dawki i ostatniego pomiaru na czczo przed oceną na czczo w dniu 1 przed podaniem dawki. Miesiąc 3 zdefiniowano jako średnią ocen na czczo w 13. i 14. tygodniu.
Wartość bazowa do miesiąca 3
Procentowa zmiana od wartości początkowej do miesiąca 3 w trójglicerydach na czczo (TG)
Ramy czasowe: Wartość bazowa do miesiąca 3
Linię podstawową zdefiniowano jako średnią z oceny na czczo w dniu 1 przed podaniem dawki i ostatniego pomiaru na czczo przed oceną na czczo w dniu 1 przed podaniem dawki. Miesiąc 3 zdefiniowano jako średnią ocen na czczo w 13. i 14. tygodniu.
Wartość bazowa do miesiąca 3

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezwzględna zmiana od wartości wyjściowej do 3. miesiąca na czczo typu angiopoetyny 3 (ANGPTL3)
Ramy czasowe: Wartość bazowa do miesiąca 3
Linię podstawową zdefiniowano jako średnią z oceny na czczo w dniu 1 przed podaniem dawki i ostatniego pomiaru na czczo przed oceną na czczo w dniu 1 przed podaniem dawki. Miesiąc 3 zdefiniowano jako średnią ocen na czczo w 13. i 14. tygodniu.
Wartość bazowa do miesiąca 3
Procentowa zmiana od wartości początkowej do miesiąca 3 w badaniu angiopoetynopodobnym 3 na czczo (ANGPTL3)
Ramy czasowe: Wartość bazowa do miesiąca 3
Linię podstawową zdefiniowano jako średnią z oceny na czczo w dniu 1 przed podaniem dawki i ostatniego pomiaru na czczo przed oceną na czczo w dniu 1 przed podaniem dawki. Miesiąc 3 zdefiniowano jako średnią ocen na czczo w 13. i 14. tygodniu.
Wartość bazowa do miesiąca 3
Pomiary lipidów i lipoprotein na czczo w 3. miesiącu
Ramy czasowe: Miesiąc 3
Pomiary lipidów i lipoprotein na czczo obejmowały nie-HDL-C, ApoB, HDL-C, ApoA-1, VLDL-C i LDL-C. Miesiąc 3 zdefiniowano jako średnią ocen na czczo w 13. i 14. tygodniu.
Miesiąc 3
Bezwzględna zmiana od wartości początkowej do miesiąca 3 w innych parametrach lipidów na czczo
Ramy czasowe: Wartość bazowa do miesiąca 3
Inne pomiary lipidów na czczo obejmowały cholesterol całkowity (TC), nie-HDL-C, ApoB, HDL-C, ApoA-1, VLDL-C i LDL-C. Linię wyjściową zdefiniowano jako średnią z oceny na czczo w dniu 1 przed podaniem dawki i ostatniego pomiaru na czczo przed oceną na czczo w dniu 1 przed podaniem dawki. Miesiąc 3 zdefiniowano jako średnią ocen na czczo w 13. i 14. tygodniu.
Wartość bazowa do miesiąca 3
Procentowa (%) zmiana od wartości początkowej do miesiąca 3 w innych parametrach lipidów na czczo
Ramy czasowe: Wartość bazowa do miesiąca 3
Inne pomiary lipidów na czczo obejmowały TC, nie-HDL-C, ApoB, HDL-C, ApoA-1, VLDL-C i LDL-C. Linię wyjściową zdefiniowano jako średnią z oceny na czczo w dniu 1 przed podaniem dawki i ostatniego pomiaru na czczo przed oceną na czczo w dniu 1 przed podaniem dawki. Miesiąc 3 zdefiniowano jako średnią ocen na czczo w 13. i 14. tygodniu.
Wartość bazowa do miesiąca 3
Zmiana od wartości początkowej do dnia 92 maksymalnego poziomu trójglicerydów poposiłkowych (TG)
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 92
Uczestnicy spożywali wystandaryzowane, wstępnie ugotowane posiłki (obiady i kolacje oraz instrukcje dotyczące śniadań i przekąsek) przez 2 dni przed ocenami poposiłkowymi. Oceniono zmianę maksymalnego poposiłkowego TG od wartości początkowej do dnia 92.
Linia bazowa do dnia 92
Liczba uczestników, u których wystąpił ból brzucha w okresie leczenia
Ramy czasowe: Dni 1, 29, 57 i 92
Dni 1, 29, 57 i 92
Liczba uczestników z nagłymi zdarzeniami niepożądanymi leczenia (TEAE)
Ramy czasowe: Od momentu uzyskania świadomej zgody do końca okresu obserwacji (do 26. tygodnia)
Zdarzenie niepożądane (AE) zdefiniowano jako każdy niekorzystny i niezamierzony objaw (w tym na przykład istotne klinicznie nieprawidłowe wyniki badań laboratoryjnych), objaw lub chorobę tymczasowo związane z badaniem lub stosowaniem badanego produktu leczniczego, niezależnie od tego, czy zdarzenie niepożądane jest uważane za związane z badanym produktem leczniczym. TEAE zdefiniowano jako każde AE ​​rozpoczynające się w dniu lub po pierwszej dawce badanego leku.
Od momentu uzyskania świadomej zgody do końca okresu obserwacji (do 26. tygodnia)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Akcea Therapeutics

Współpracownicy

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

21 grudnia 2017

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

12 czerwca 2018

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

4 września 2018

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

18 listopada 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

1 grudnia 2017

Pierwszy wysłany (RZECZYWISTY)

4 grudnia 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

7 stycznia 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

11 grudnia 2020

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ISIS 703802-CS3

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Rodzinny zespół chylomikronemii

Badania kliniczne na AKCEA-ANGPTL3-LRx

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Colombia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj