Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

AKCEA-ANGPTL3-LRx:n (ISIS 703802) vaiheen 2 tutkimus osallistujilla, joilla on familiaalinen kylomikronemia (FCS)

perjantai 11. joulukuuta 2020 päivittänyt: Akcea Therapeutics

Vaiheen 2 avoin tutkimus, jossa arvioidaan AKCEA-ANGPTL3-LRx:n (ISIS 703802) farmakodynamiikkaa, farmakokinetiikkaa, turvallisuutta ja siedettävyyttä potilaille, joilla on familiaalinen kylomikronemia (FCS) annettuna ihon alle

Tämä on yhden keskuksen avoin tutkimus, jossa arvioidaan AKCEA-ANGPTL3-LRx:n tehokkuutta triglyseridipitoisuuksien (TG) vähentämisessä FCS-potilailla.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

3

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Kanada
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H2W 1R7
        • Investigative Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (AIKUINEN, OLDER_ADULT)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  • Geneettisesti vahvistettu kylomikronemian oireyhtymä.
  • Paaston triglyseridit suurempi tai yhtä suuri (>=) 750 milligrammaa desilitraa kohden (mg/dL) [8,4 millimoolia litrassa (mmol/l)] seulonnassa.

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  • Diabetes mellitus, jos se on vasta diagnosoitu tai jos glykoitunut hemoglobiini (HbA1c) >= 9,0 %.
  • Aktiivinen haimatulehdus 2 viikon sisällä seulonnasta.
  • Akuutti sepelvaltimotauti 6 kuukauden sisällä seulonnasta.
  • Suuri leikkaus 3 kuukauden sisällä seulonnasta.
  • Hoito Glybera-hoidolla 2 vuoden sisällä seulonnasta.
  • Aikaisempi hoito AKCEA-ANGPTL3-LRx:llä.
  • Onko tutkijan mielestä muita olosuhteita, jotka voivat häiritä potilaan osallistumista tutkimukseen tai sen loppuun saattamista.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: NA
  • Inventiomalli: SINGLE_GROUP
  • Naamiointi: EI MITÄÄN

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
KOKEELLISTA: AKCEA-ANGPTL3-LRx 20 mg
Osallistujat saivat ihonalaisen (SC) injektion AKCEA-ANGPTL3-LRx, 20 milligrammaa (mg), viikoittain (QW) 13 viikon hoitojakson ajan. Osallistujia seurattiin viikkoon 26 asti.
Lääke: AKCEA-ANGPTL3-LRx
AKCEA-ANGPTL3-LRx annoksella 20 mg, annettuna SC-injektiona QW.
Muut nimet:
  • ISIS 703802
  • IONIS-ANGPTL3-LRx
  • Vupanorsen

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Paaston triglyseridien (TG) absoluuttinen muutos lähtötasosta kuukauteen 3
Aikaikkuna: Perustaso kuukauteen 3
Lähtötaso määriteltiin päivän 1 paastoarvioinnin keskiarvoksi ja viimeiseksi paastomittaukseksi ennen 1. päivän annosta edeltävää paastoarviointia. Kuukausi 3 määriteltiin viikon 13 ja 14 paaston arvioiden keskiarvoksi.
Perustaso kuukauteen 3
Paaston triglyseridien (TG) prosentuaalinen muutos lähtötilanteesta 3 kuukauteen
Aikaikkuna: Perustaso kuukauteen 3
Lähtötaso määriteltiin päivän 1 paastoarvioinnin keskiarvoksi ja viimeiseksi paastomittaukseksi ennen 1. päivän annosta edeltävää paastoarviointia. Kuukausi 3 määriteltiin viikon 13 ja 14 paaston arvioiden keskiarvoksi.
Perustaso kuukauteen 3

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Absoluuttinen muutos lähtötilanteesta kuukauteen 3 paasto-angiopoietiinin kaltaisessa 3:ssa (ANGPTL3)
Aikaikkuna: Perustaso kuukauteen 3
Lähtötaso määriteltiin päivän 1 paastoarvioinnin keskiarvoksi ja viimeiseksi paastomittaukseksi ennen 1. päivän annosta edeltävää paastoarviointia. Kuukausi 3 määriteltiin viikon 13 ja 14 paaston arvioiden keskiarvoksi.
Perustaso kuukauteen 3
Prosenttimuutos lähtötilanteesta 3 kuukauteen paasto-angiopoietiinin kaltaisessa 3:ssa (ANGPTL3)
Aikaikkuna: Perustaso kuukauteen 3
Lähtötaso määriteltiin päivän 1 paastoarvioinnin keskiarvoksi ja viimeiseksi paastomittaukseksi ennen 1. päivän annosta edeltävää paastoarviointia. Kuukausi 3 määriteltiin viikon 13 ja 14 paaston arvioiden keskiarvoksi.
Perustaso kuukauteen 3
Lipidi- ja lipoproteiinimittaukset paaston aikana 3. kuukaudessa
Aikaikkuna: Kuukausi 3
Paaston lipidi- ja lipoproteiinimittauksiin sisältyivät ei-HDL-C, ApoB, HDL-C, ApoA-1, VLDL-C ja LDL-C. Kuukausi 3 määriteltiin viikon 13 ja 14 paaston arvioiden keskiarvoksi.
Kuukausi 3
Absoluuttinen muutos lähtötilanteesta 3 kuukauteen muissa paaston lipidiparametreissa
Aikaikkuna: Perustaso kuukauteen 3
Muita paasto-lipidimittauksia olivat kokonaiskolesteroli (TC), ei-HDL-C, ApoB, HDL-C, ApoA-1, VLDL-C ja LDL-C. Lähtötaso määriteltiin päivän 1 paastoarvioinnin keskiarvoksi ja viimeiseksi paastomittaukseksi ennen 1. päivää ennen annosta edeltävää paastoarviointia. Kuukausi 3 määriteltiin viikon 13 ja 14 paaston arvioiden keskiarvoksi.
Perustaso kuukauteen 3
Prosentti (%) muutos lähtötilanteesta kuukauteen 3 muissa paaston lipidiparametreissa
Aikaikkuna: Perustaso kuukauteen 3
Muita paasto-lipidimittauksia olivat TC, ei-HDL-C, ApoB, HDL-C, ApoA-1, VLDL-C ja LDL-C. Lähtötaso määriteltiin päivän 1 paastoarvioinnin keskiarvoksi ja viimeiseksi paastomittaukseksi ennen 1. päivää ennen annosta edeltävää paastoarviointia. Kuukausi 3 määriteltiin viikon 13 ja 14 paaston arvioiden keskiarvoksi.
Perustaso kuukauteen 3
Muutos lähtötilanteesta päivään 92 aterian jälkeisten triglyseridien enimmäismäärässä (TG)
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 92
Osallistujat söivät standardoituja esivalmistettuja aterioita (lounaat ja illalliset sekä aamiais- ja välipalaohjeet) 2 päivää ennen aterian jälkeisiä arviointeja. Aterian jälkeisen maksimaalisen TG:n muutos lähtötilanteesta päivään 92 arvioitiin.
Lähtötilanne päivään 92
Niiden osallistujien määrä, jotka kokivat vatsakipua hoitojakson aikana
Aikaikkuna: Päivät 1, 29, 57 ja 92
Päivät 1, 29, 57 ja 92
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä emergenttejä haittavaikutuksia (TEAE)
Aikaikkuna: Tietoisen suostumuksen antamisesta seurantajakson loppuun (viikolle 26 asti)
Haittatapahtumaksi (AE) määriteltiin mikä tahansa epäsuotuisa ja tahaton merkki (mukaan lukien esimerkiksi kliinisesti merkittävä poikkeava laboratoriolöydös), oire tai sairaus, joka liittyy ajallisesti tutkimuslääkevalmisteen tutkimukseen tai käyttöön riippumatta siitä, onko haittavaikutus vai ei. tutkittavaan lääkevalmisteeseen liittyvän. TEAE määriteltiin mitä tahansa haittavaikutusta, joka alkoi tutkimuslääkkeen ensimmäisestä annoksesta tai sen jälkeen.
Tietoisen suostumuksen antamisesta seurantajakson loppuun (viikolle 26 asti)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Akcea Therapeutics

Yhteistyökumppanit

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (TODELLINEN)

Torstai 21. joulukuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Tiistai 12. kesäkuuta 2018

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Tiistai 4. syyskuuta 2018

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Lauantai 18. marraskuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 1. joulukuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (TODELLINEN)

Maanantai 4. joulukuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Torstai 7. tammikuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 11. joulukuuta 2020

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. joulukuuta 2020

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ISIS 703802-CS3

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Perheellinen kylomikronemia-oireyhtymä

Kliiniset tutkimukset AKCEA-ANGPTL3-LRx

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Romania

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa