Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Phase-2-Studie zu AKCEA-ANGPTL3-LRx (ISIS 703802) bei Teilnehmern mit familiärem Chylomikronämie-Syndrom (FCS)

11. Dezember 2020 aktualisiert von: Akcea Therapeutics

Eine offene Phase-2-Studie zur Bewertung der Pharmakodynamik, Pharmakokinetik, Sicherheit und Verträglichkeit von AKCEA-ANGPTL3-LRx (ISIS 703802) bei subkutaner Verabreichung an Patienten mit familiärem Chylomikronämie-Syndrom (FCS)

Dies ist eine unverblindete Single-Center-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit von AKCEA-ANGPTL3-LRx zur Senkung der Triglycerid (TG)-Spiegel bei Teilnehmern mit FCS.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

3

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Kanada
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H2W 1R7
        • Investigative Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (ERWACHSENE, OLDER_ADULT)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Genetisch bestätigtes Chylomikronämie-Syndrom.
  • Nüchtern-Triglyceride größer oder gleich (>=) 750 Milligramm pro Deziliter (mg/dl) [8,4 Millimol pro Liter (mmol/l)] beim Screening.

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Diabetes mellitus bei Neudiagnose oder bei glykiertem Hämoglobin (HbA1c) >= 9,0 %.
  • Aktive Pankreatitis innerhalb von 2 Wochen nach dem Screening.
  • Akute Koronarsyndrome innerhalb von 6 Monaten nach dem Screening.
  • Größere Operation innerhalb von 3 Monaten nach dem Screening.
  • Behandlung mit Glybera-Therapie innerhalb von 2 Jahren nach dem Screening.
  • Vorherige Behandlung mit AKCEA-ANGPTL3-LRx.
  • Haben Sie nach Meinung des Prüfarztes andere Bedingungen, die die Teilnahme oder den Abschluss der Studie durch den Patienten beeinträchtigen könnten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskierung: KEINER

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
EXPERIMENTAL: AKCEA-ANGPTL3-LRx 20 mg
Die Teilnehmer erhielten eine subkutane (SC) Injektion von AKCEA-ANGPTL3-LRx, 20 Milligramm (mg), wöchentlich (QW) für einen 13-wöchigen Behandlungszeitraum. Die Teilnehmer wurden bis Woche 26 nachbeobachtet.
Arzneimittel: AKCEA-ANGPTL3-LRx
AKCEA-ANGPTL3-LRx in einer Dosis von 20 mg, verabreicht als subkutane Injektion QW.
Andere Namen:
  • ISIS 703802
  • IONIS-ANGPTL3-LRx
  • Vupanorsen

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Absolute Veränderung der Nüchtern-Triglyzeride (TG) vom Ausgangswert bis zum 3. Monat
Zeitfenster: Baseline bis Monat 3
Der Ausgangswert wurde als der Durchschnitt der Nüchternbewertung vor Tag 1 und der letzten Nüchternmessung vor der Nüchternbewertung vor Tag 1 definiert. Monat 3 wurde als Durchschnitt der Fastenbewertungen in Woche 13 und Woche 14 definiert.
Baseline bis Monat 3
Prozentuale Veränderung der Nüchtern-Triglyzeride (TG) vom Ausgangswert bis zum 3. Monat
Zeitfenster: Baseline bis Monat 3
Der Ausgangswert wurde als der Durchschnitt der Nüchternbewertung vor Tag 1 und der letzten Nüchternmessung vor der Nüchternbewertung vor Tag 1 definiert. Monat 3 wurde als Durchschnitt der Fastenbewertungen in Woche 13 und Woche 14 definiert.
Baseline bis Monat 3

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Absolute Veränderung von Baseline bis Monat 3 bei Fasting Angiopoietin-Like 3 (ANGPTL3)
Zeitfenster: Baseline bis Monat 3
Der Ausgangswert wurde als der Durchschnitt der Nüchternbewertung vor Tag 1 und der letzten Nüchternmessung vor der Nüchternbewertung vor Tag 1 definiert. Monat 3 wurde als Durchschnitt der Fastenbewertungen in Woche 13 und Woche 14 definiert.
Baseline bis Monat 3
Prozentuale Veränderung von Baseline bis Monat 3 bei Fasting Angiopoietin-like 3 (ANGPTL3)
Zeitfenster: Baseline bis Monat 3
Der Ausgangswert wurde als der Durchschnitt der Nüchternbewertung vor Tag 1 und der letzten Nüchternmessung vor der Nüchternbewertung vor Tag 1 definiert. Monat 3 wurde als Durchschnitt der Fastenbewertungen in Woche 13 und Woche 14 definiert.
Baseline bis Monat 3
Lipid- und Lipoproteinmessungen im nüchternen Zustand in Monat 3
Zeitfenster: Monat 3
Nüchtern-Lipid- und Lipoproteinmessungen umfassten Non-HDL-C, ApoB, HDL-C, ApoA-1, VLDL-C und LDL-C. Monat 3 wurde als Durchschnitt der Fastenbewertungen in Woche 13 und Woche 14 definiert.
Monat 3
Absolute Veränderung von Baseline bis Monat 3 bei anderen Nüchtern-Lipidparametern
Zeitfenster: Baseline bis Monat 3
Andere Nüchtern-Lipidmessungen umfassten Gesamtcholesterin (TC), Non-HDL-C, ApoB, HDL-C, ApoA-1, VLDL-C und LDL-C. Der Ausgangswert wurde als Durchschnitt der Nüchternbewertung vor Tag 1 und der letzten Nüchternmessung vor der Nüchternbewertung vor Tag 1 definiert. Monat 3 wurde als Durchschnitt der Fastenbewertungen in Woche 13 und Woche 14 definiert.
Baseline bis Monat 3
Prozentuale (%) Veränderung von der Baseline bis Monat 3 bei anderen Nüchtern-Lipidparametern
Zeitfenster: Baseline bis Monat 3
Andere Nüchtern-Lipidmessungen umfassten TC, Non-HDL-C, ApoB, HDL-C, ApoA-1, VLDL-C und LDL-C. Der Ausgangswert wurde als Durchschnitt der Nüchternbewertung vor Tag 1 und der letzten Nüchternmessung vor der Nüchternbewertung vor Tag 1 definiert. Monat 3 wurde als Durchschnitt der Fastenbewertungen in Woche 13 und Woche 14 definiert.
Baseline bis Monat 3
Änderung der maximalen postprandialen Triglyceride (TG) von der Baseline bis zum Tag 92
Zeitfenster: Basislinie bis Tag 92
Die Teilnehmer nahmen 2 Tage vor den postprandialen Untersuchungen standardisierte vorgekochte Mahlzeiten (Mittag- und Abendessen sowie Anweisungen für Frühstück und Snacks) zu sich. Die Änderung der maximalen postprandialen TG vom Ausgangswert bis zum Tag 92 wurde bewertet.
Basislinie bis Tag 92
Anzahl der Teilnehmer, die während des Behandlungszeitraums Bauchschmerzen hatten
Zeitfenster: Tage 1, 29, 57 und 92
Tage 1, 29, 57 und 92
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs)
Zeitfenster: Vom Zeitpunkt der Einverständniserklärung bis zum Ende des Nachbeobachtungszeitraums (bis Woche 26)
Ein unerwünschtes Ereignis (AE) wurde als ungünstiges und unbeabsichtigtes Zeichen (einschließlich beispielsweise eines klinisch signifikanten anormalen Laborbefunds), Symptom oder Krankheit definiert, die zeitlich mit der Studie oder der Anwendung des Prüfpräparats verbunden ist, unabhängig davon, ob es sich um ein AE handelt oder nicht als mit dem Prüfpräparat in Zusammenhang stehend angesehen werden. Ein TEAE wurde als jedes AE definiert, das mit oder nach der ersten Dosis des Studienmedikaments begann.
Vom Zeitpunkt der Einverständniserklärung bis zum Ende des Nachbeobachtungszeitraums (bis Woche 26)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Akcea Therapeutics

Mitarbeiter

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (TATSÄCHLICH)

21. Dezember 2017

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

12. Juni 2018

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

4. September 2018

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

18. November 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

1. Dezember 2017

Zuerst gepostet (TATSÄCHLICH)

4. Dezember 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

7. Januar 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

11. Dezember 2020

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ISIS 703802-CS3

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Familiäres Chylomikronämie-Syndrom

Klinische Studien zur AKCEA-ANGPTL3-LRx

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Cote d'Ivoire

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

Abonnieren