가족성 킬로미크론혈증 증후군(FCS) 환자를 대상으로 한 AKCEA-ANGPTL3-LRx(ISIS 703802)의 2상 연구
2020년 12월 11일 업데이트: Akcea Therapeutics
가족성 킬로미크론혈증 증후군(FCS) 환자에게 피하 투여된 AKCEA-ANGPTL3-LRx(ISIS 703802)의 약력학, 약동학, 안전성 및 내약성을 평가하기 위한 2상 공개 라벨 연구
이것은 FCS 참가자의 트리글리세리드(TG) 수치 감소에 대한 AKCEA-ANGPTL3-LRx의 효능을 평가하기 위한 단일 센터, 공개 라벨 연구입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
3
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Quebec
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Montréal, Quebec, 캐나다, H2W 1R7
- Investigative Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, OLDER_ADULT)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
주요 포함 기준:
- 유 전적으로 확인 된 킬로 미크론 혈증 증후군.
- 스크리닝 시 750 밀리그램/데시리터(mg/dL)[리터당 8.4밀리몰(mmol/L)] 이상(>=) 공복 트리글리세리드.
주요 제외 기준:
- 새로 진단되거나 당화혈색소(HbA1c) >= 9.0%인 경우 당뇨병.
- 스크리닝 2주 이내의 활동성 췌장염.
- 스크리닝 6개월 이내의 급성관상동맥증후군.
- 검진 후 3개월 이내 대수술.
- 스크리닝 2년 이내에 Glybera 요법으로 치료.
- AKCEA-ANGPTL3-LRx를 사용한 이전 치료.
- 환자가 연구에 참여하거나 연구를 완료하는 데 방해가 될 수 있다고 연구자가 판단하는 다른 조건이 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: NA
- 중재 모델: 단일_그룹
- 마스킹: 없음
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: AKCEA-ANGPTL3-LRx 20mg
참가자들은 13주의 치료 기간 동안 매주(QW) AKCEA-ANGPTL3-LRx, 20밀리그램(mg)을 피하(SC) 주사로 받았습니다.
참가자들은 26주차까지 추적 관찰되었습니다.
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AKCEA-ANGPTL3-LRx 용량 20mg, SC 주사 QW를 통해 투여.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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공복 트리글리세리드(TG)의 기준선에서 3개월까지 절대 변화
기간: 3개월 기준 기준
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기준선은 1일째 투여 전 단식 평가 및 1일째 투여 전 단식 평가 이전의 마지막 단식 측정치의 평균으로 정의되었습니다.
3개월은 13주차 및 14주차 단식 평가의 평균으로 정의되었습니다.
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3개월 기준 기준
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공복 트리글리세리드(TG)의 기준선에서 3개월까지 백분율 변화
기간: 3개월 기준 기준
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기준선은 1일째 투여 전 단식 평가 및 1일째 투여 전 단식 평가 이전의 마지막 단식 측정치의 평균으로 정의되었습니다.
3개월은 13주차 및 14주차 단식 평가의 평균으로 정의되었습니다.
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3개월 기준 기준
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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단식 안지오포이에틴 유사 3(ANGPTL3)의 기준선에서 3개월까지 절대 변화
기간: 3개월 기준 기준
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기준선은 1일째 투여 전 단식 평가 및 1일째 투여 전 단식 평가 이전의 마지막 단식 측정치의 평균으로 정의되었습니다.
3개월은 13주차 및 14주차 단식 평가의 평균으로 정의되었습니다.
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3개월 기준 기준
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ANGPTL3(단식 안지오포이에틴 유사 3)의 기준선에서 3개월까지의 백분율 변화
기간: 3개월 기준 기준
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기준선은 1일째 투여 전 단식 평가 및 1일째 투여 전 단식 평가 이전의 마지막 단식 측정치의 평균으로 정의되었습니다.
3개월은 13주차 및 14주차 단식 평가의 평균으로 정의되었습니다.
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3개월 기준 기준
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3개월째 공복 지질 및 지단백 측정
기간: 3개월
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공복 지질 및 지단백질 측정에는 비 HDL-C, ApoB, HDL-C, ApoA-1, VLDL-C 및 LDL-C가 포함되었습니다.
3개월은 13주차 및 14주차 단식 평가의 평균으로 정의되었습니다.
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3개월
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다른 공복 지질 매개변수의 기준선에서 3개월차까지 절대 변화
기간: 3개월 기준 기준
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다른 공복 지질 측정에는 총 콜레스테롤(TC), 비 HDL-C, ApoB, HDL-C, ApoA-1, VLDL-C 및 LDL-C가 포함됩니다.
기준선은 1일 전 투여 단식 평가 및 1일 전 투여 단식 평가 이전의 마지막 단식 측정의 평균으로 정의되었습니다.
3개월은 13주차 및 14주차 단식 평가의 평균으로 정의되었습니다.
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3개월 기준 기준
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다른 공복 지질 매개변수에서 기준선에서 3개월까지의 백분율(%) 변화
기간: 3개월 기준 기준
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다른 공복 지질 측정에는 TC, 비 HDL-C, ApoB, HDL-C, ApoA-1, VLDL-C 및 LDL-C가 포함됩니다.
기준선은 1일 전 투여 단식 평가 및 1일 전 투여 단식 평가 이전의 마지막 단식 측정의 평균으로 정의되었습니다.
3개월은 13주차 및 14주차 단식 평가의 평균으로 정의되었습니다.
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3개월 기준 기준
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최대 식후 트리글리세리드(TG) 기준선에서 92일까지 변경
기간: 92일까지 기준선
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참가자들은 식후 평가 전 2일 동안 표준화된 미리 조리된 식사(점심 및 저녁 식사, 아침 식사 및 간식 지침)를 섭취했습니다.
최대 식후 TG의 기준선에서 92일까지의 변화를 평가했습니다.
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92일까지 기준선
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치료 기간 동안 복통을 경험한 참가자 수
기간: 1일, 29일, 57일 및 92일
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1일, 29일, 57일 및 92일
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치료 응급 부작용(TEAE)이 있는 참여자 수
기간: 정보에 입각한 동의 시점부터 후속 조치 기간 종료까지(최대 26주차)
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유해 사례(AE)는 AE가 다음과 같은지 여부에 관계없이 연구 또는 연구 의약품의 사용과 일시적으로 관련된 바람직하지 않고 의도하지 않은 징후(예를 들어, 임상적으로 유의한 비정상적인 실험실 결과 포함), 증상 또는 질병으로 정의되었습니다. 연구 의약품과 관련된 것으로 간주됩니다.
TEAE는 연구 약물의 첫 번째 투여 시 또는 이후에 시작하는 임의의 AE로 정의되었습니다.
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정보에 입각한 동의 시점부터 후속 조치 기간 종료까지(최대 26주차)
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2017년 12월 21일
기본 완료 (실제)
2018년 6월 12일
연구 완료 (실제)
2018년 9월 4일
연구 등록 날짜
최초 제출
2017년 11월 18일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2017년 12월 1일
처음 게시됨 (실제)
2017년 12월 4일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2021년 1월 7일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2020년 12월 11일
마지막으로 확인됨
2020년 12월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- ISIS 703802-CS3
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
예
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