Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Fas 2-studie av AKCEA-ANGPTL3-LRx (ISIS 703802) hos deltagare med familjärt kylomikronemisyndrom (FCS)

11 december 2020 uppdaterad av: Akcea Therapeutics

En öppen fas 2-studie för att bedöma farmakodynamik, farmakokinetik, säkerhet och tolerabilitet hos AKCEA-ANGPTL3-LRx (ISIS 703802) administrerat subkutant till patienter med familjärt kylomikronemisyndrom (FCS)

Detta är en öppen studie med ett enda centrum för att utvärdera effekten av AKCEA-ANGPTL3-LRx för minskning av triglyceridnivåer (TG) hos deltagare med FCS.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

3

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Kanada
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H2W 1R7
        • Investigative Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (VUXEN, OLDER_ADULT)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Viktiga inkluderingskriterier:

  • Genetiskt bekräftat kylomikronemisyndrom.
  • Fastande triglycerider större än eller lika med (>=) 750 milligram per deciliter (mg/dL) [8,4 millimol per liter (mmol/L)] vid screening.

Viktiga uteslutningskriterier:

  • Diabetes mellitus om nydiagnostiserats eller om glykerat hemoglobin (HbA1c) >= 9,0 %.
  • Aktiv pankreatit inom 2 veckor efter screening.
  • Akut kranskärlssyndrom inom 6 månader efter screening.
  • Stor operation inom 3 månader efter screening.
  • Behandling med Glybera-terapi inom 2 år efter screening.
  • Tidigare behandling med AKCEA-ANGPTL3-LRx.
  • Har andra tillstånd enligt utredarens åsikt som skulle kunna störa patienten som deltar i eller slutför studien.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: BEHANDLING
  • Tilldelning: NA
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
EXPERIMENTELL: AKCEA-ANGPTL3-LRx 20 mg
Deltagarna fick en subkutan (SC) injektion av AKCEA-ANGPTL3-LRx, 20 milligram (mg), varje vecka (QW) under 13 veckors behandlingsperiod. Deltagarna följdes upp till vecka 26.
Läkemedel: AKCEA-ANGPTL3-LRx
AKCEA-ANGPTL3-LRx vid dos 20 mg, administrerad via SC-injektion QW.
Andra namn:
  • ISIS 703802
  • IONIS-ANGPTL3-LRx
  • Vupanorsen

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Absolut förändring från baslinje till månad 3 i fastande triglycerider (TG)
Tidsram: Baslinje till månad 3
Baslinje definierades som medelvärdet av fastebedömningen före dag 1 och den sista fastemätningen före fastebedömningen före dag 1 före dosering. Månad 3 definierades som genomsnittet av fastebedömningar för vecka 13 och vecka 14.
Baslinje till månad 3
Procentuell förändring från baslinje till månad 3 i fastande triglycerider (TG)
Tidsram: Baslinje till månad 3
Baslinje definierades som medelvärdet av fastebedömningen före dag 1 och den sista fastemätningen före fastebedömningen före dag 1 före dosering. Månad 3 definierades som genomsnittet av fastebedömningar för vecka 13 och vecka 14.
Baslinje till månad 3

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Absolut förändring från baslinje till månad 3 i fastande angiopoietinliknande 3 (ANGPTL3)
Tidsram: Baslinje till månad 3
Baslinje definierades som medelvärdet av fastebedömningen före dag 1 och den sista fastemätningen före fastebedömningen före dag 1 före dosering. Månad 3 definierades som genomsnittet av fastebedömningar för vecka 13 och vecka 14.
Baslinje till månad 3
Procentuell förändring från baslinje till månad 3 i fastande angiopoietinliknande 3 (ANGPTL3)
Tidsram: Baslinje till månad 3
Baslinje definierades som medelvärdet av fastebedömningen före dag 1 och den sista fastemätningen före fastebedömningen före dag 1 före dosering. Månad 3 definierades som genomsnittet av fastebedömningar för vecka 13 och vecka 14.
Baslinje till månad 3
Fastande lipid- och lipoproteinmätningar vid månad 3
Tidsram: Månad 3
Fastande lipid- och lipoproteinmätningar inkluderade icke-HDL-C, ApoB, HDL-C, ApoA-1, VLDL-C och LDL-C. Månad 3 definierades som genomsnittet av fastebedömningar för vecka 13 och vecka 14.
Månad 3
Absolut förändring från baslinje till månad 3 i andra fastande lipidparametrar
Tidsram: Baslinje till månad 3
Andra fastande lipidmätningar inkluderade totalkolesterol (TC), icke-HDL-C, ApoB, HDL-C, ApoA-1, VLDL-C och LDL-C. Baslinje definierades som genomsnittet av fastebedömningen före dag 1 och sista fastemätningen före fastebedömningen före dag 1. Månad 3 definierades som genomsnittet av fastebedömningar för vecka 13 och vecka 14.
Baslinje till månad 3
Procent (%) förändring från baslinje till månad 3 i andra fastande lipidparametrar
Tidsram: Baslinje till månad 3
Andra fastande lipidmätningar inkluderade TC, icke-HDL-C, ApoB, HDL-C, ApoA-1, VLDL-C och LDL-C. Baslinje definierades som genomsnittet av fastebedömningen före dag 1 och sista fastemätningen före fastebedömningen före dag 1. Månad 3 definierades som genomsnittet av fastebedömningar för vecka 13 och vecka 14.
Baslinje till månad 3
Ändring från baslinje till dag 92 i maximala postprandiala triglycerider (TG)
Tidsram: Baslinje till dag 92
Deltagarna konsumerade standardiserade förlagade måltider (luncher och middagar och instruktioner för frukostar och mellanmål) i 2 dagar före de postprandiala bedömningarna. Förändring från baslinje till dag 92 i maximal postprandial TG bedömdes.
Baslinje till dag 92
Antal deltagare som upplevde buksmärtor under behandlingsperioden
Tidsram: Dag 1, 29, 57 och 92
Dag 1, 29, 57 och 92
Antal deltagare med behandling Emergent Adverse Events (TEAE)
Tidsram: Från tidpunkten för informerat samtycke till slutet av uppföljningsperioden (upp till vecka 26)
En biverkning (AE) definierades som alla ogynnsamma och oavsiktliga tecken (inklusive ett kliniskt signifikant onormalt laboratoriefynd, till exempel), symtom eller sjukdom som är tidsmässigt associerad med studien eller användningen av prövningsläkemedlet, oavsett om biverkningen är eller inte anses ha samband med prövningsläkemedlet. En TEAE definierades som alla biverkningar som började på eller efter den första dosen av studieläkemedlet.
Från tidpunkten för informerat samtycke till slutet av uppföljningsperioden (upp till vecka 26)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Akcea Therapeutics

Samarbetspartners

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (FAKTISK)

21 december 2017

Primärt slutförande (FAKTISK)

12 juni 2018

Avslutad studie (FAKTISK)

4 september 2018

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

18 november 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

1 december 2017

Första postat (FAKTISK)

4 december 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)

7 januari 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

11 december 2020

Senast verifierad

1 december 2020

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • ISIS 703802-CS3

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Ja

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Familjärt kylomikronemisyndrom

Kliniska prövningar på AKCEA-ANGPTL3-LRx

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Azerbaijan

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera