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Estudio de fase 2 de AKCEA-ANGPTL3-LRx (ISIS 703802) en participantes con síndrome de quilomicronemia familiar (FCS)

11 de diciembre de 2020 actualizado por: Akcea Therapeutics

Un estudio abierto de fase 2 para evaluar la farmacodinámica, la farmacocinética, la seguridad y la tolerabilidad de AKCEA-ANGPTL3-LRx (ISIS 703802) administrado por vía subcutánea a pacientes con síndrome de quilomicronemia familiar (FCS)

Este es un estudio abierto de centro único para evaluar la eficacia de AKCEA-ANGPTL3-LRx para la reducción de los niveles de triglicéridos (TG) en participantes con FCS.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

3

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Canadá
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canadá, H2W 1R7
        • Investigative Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (ADULTO, MAYOR_ADULTO)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  • Síndrome de quilomicronemia confirmado genéticamente.
  • Triglicéridos en ayunas mayores o iguales a (>=) 750 miligramos por decilitro (mg/dL) [8,4 milimoles por litro (mmol/L)] en la selección.

Criterios clave de exclusión:

  • Diabetes mellitus si es de diagnóstico reciente o si la hemoglobina glicosilada (HbA1c) >= 9,0%.
  • Pancreatitis activa dentro de las 2 semanas posteriores a la detección.
  • Síndrome coronario agudo dentro de los 6 meses posteriores a la selección.
  • Cirugía mayor dentro de los 3 meses posteriores a la selección.
  • Tratamiento con terapia Glybera dentro de los 2 años posteriores a la selección.
  • Tratamiento previo con AKCEA-ANGPTL3-LRx.
  • Tiene cualquier otra condición en la opinión del investigador que podría interferir con la participación del paciente o la finalización del estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: TRATAMIENTO
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
  • Enmascaramiento: NINGUNO

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
EXPERIMENTAL: AKCEA-ANGPTL3-LRx 20 mg
Los participantes recibieron una inyección subcutánea (SC) de AKCEA-ANGPTL3-LRx, 20 miligramos (mg), semanalmente (QW) durante un período de tratamiento de 13 semanas. Los participantes fueron seguidos hasta la semana 26.
Droga: AKCEA-ANGPTL3-LRx
AKCEA-ANGPTL3-LRx en dosis de 20 mg, administrados mediante inyección SC QW.
Otros nombres:
  • ISIS 703802
  • IONIS-ANGPTL3-LRx
  • Vupanorsen

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio absoluto desde el inicio hasta el mes 3 en triglicéridos en ayunas (TG)
Periodo de tiempo: Línea de base al mes 3
El valor inicial se definió como el promedio de la evaluación en ayunas antes de la dosis del día 1 y la última medición en ayunas antes de la evaluación en ayunas antes de la dosis del día 1. El mes 3 se definió como el promedio de las evaluaciones de ayuno de la semana 13 y la semana 14.
Línea de base al mes 3
Cambio porcentual desde el inicio hasta el mes 3 en triglicéridos en ayunas (TG)
Periodo de tiempo: Línea de base al mes 3
El valor inicial se definió como el promedio de la evaluación en ayunas antes de la dosis del día 1 y la última medición en ayunas antes de la evaluación en ayunas antes de la dosis del día 1. El mes 3 se definió como el promedio de las evaluaciones de ayuno de la semana 13 y la semana 14.
Línea de base al mes 3

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio absoluto desde el inicio hasta el mes 3 en el ayuno tipo angiopoyetina 3 (ANGPTL3)
Periodo de tiempo: Línea de base al mes 3
El valor inicial se definió como el promedio de la evaluación en ayunas antes de la dosis del día 1 y la última medición en ayunas antes de la evaluación en ayunas antes de la dosis del día 1. El mes 3 se definió como el promedio de las evaluaciones de ayuno de la semana 13 y la semana 14.
Línea de base al mes 3
Cambio porcentual desde el inicio hasta el mes 3 en el tipo de angiopoyetina 3 en ayunas (ANGPTL3)
Periodo de tiempo: Línea de base al mes 3
El valor inicial se definió como el promedio de la evaluación en ayunas antes de la dosis del día 1 y la última medición en ayunas antes de la evaluación en ayunas antes de la dosis del día 1. El mes 3 se definió como el promedio de las evaluaciones de ayuno de la semana 13 y la semana 14.
Línea de base al mes 3
Mediciones de lípidos y lipoproteínas en ayunas en el mes 3
Periodo de tiempo: Mes 3
Las mediciones de lípidos y lipoproteínas en ayunas incluyeron no HDL-C, ApoB, HDL-C, ApoA-1, VLDL-C y LDL-C. El mes 3 se definió como el promedio de las evaluaciones de ayuno de la semana 13 y la semana 14.
Mes 3
Cambio absoluto desde el inicio hasta el mes 3 en otros parámetros de lípidos en ayunas
Periodo de tiempo: Línea de base al mes 3
Otras mediciones de lípidos en ayunas incluyeron colesterol total (CT), no-HDL-C, ApoB, HDL-C, ApoA-1, VLDL-C y LDL-C. El valor inicial se definió como el promedio de la evaluación en ayunas antes de la dosis del día 1 y la última medición en ayunas antes de la evaluación en ayunas antes de la dosis del día 1. El mes 3 se definió como el promedio de las evaluaciones de ayuno de la semana 13 y la semana 14.
Línea de base al mes 3
Cambio porcentual (%) desde el inicio hasta el mes 3 en otros parámetros de lípidos en ayunas
Periodo de tiempo: Línea de base al mes 3
Otras mediciones de lípidos en ayunas incluyeron TC, no-HDL-C, ApoB, HDL-C, ApoA-1, VLDL-C y LDL-C. El valor inicial se definió como el promedio de la evaluación en ayunas antes de la dosis del día 1 y la última medición en ayunas antes de la evaluación en ayunas antes de la dosis del día 1. El mes 3 se definió como el promedio de las evaluaciones de ayuno de la semana 13 y la semana 14.
Línea de base al mes 3
Cambio desde el inicio hasta el día 92 en los triglicéridos posprandiales máximos (TG)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 92
Los participantes consumieron comidas precocinadas estandarizadas (almuerzos y cenas e instrucciones para desayunos y meriendas) durante 2 días antes de las evaluaciones posprandiales. Se evaluó el cambio desde el inicio hasta el día 92 en los TG posprandiales máximos.
Línea de base hasta el día 92
Número de participantes que experimentaron dolor abdominal durante el período de tratamiento
Periodo de tiempo: Días 1, 29, 57 y 92
Días 1, 29, 57 y 92
Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE)
Periodo de tiempo: Desde el momento del consentimiento informado hasta el final del período de seguimiento (hasta la semana 26)
Un evento adverso (EA) se definió como cualquier signo desfavorable y no deseado (incluido un hallazgo de laboratorio anormal clínicamente significativo, por ejemplo), síntoma o enfermedad asociado temporalmente con el estudio o el uso del producto farmacéutico en investigación, ya sea que el EA sea o no considerado relacionado con el medicamento en investigación. Un TEAE se definió como cualquier AA que comenzara en o después de la primera dosis del fármaco del estudio.
Desde el momento del consentimiento informado hasta el final del período de seguimiento (hasta la semana 26)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Akcea Therapeutics

Colaboradores

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (ACTUAL)

21 de diciembre de 2017

Finalización primaria (ACTUAL)

12 de junio de 2018

Finalización del estudio (ACTUAL)

4 de septiembre de 2018

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

18 de noviembre de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

1 de diciembre de 2017

Publicado por primera vez (ACTUAL)

4 de diciembre de 2017

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ACTUAL)

7 de enero de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

11 de diciembre de 2020

Última verificación

1 de diciembre de 2020

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ISIS 703802-CS3

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

Sí

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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