Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

AKCEA-ANGPTL3-LRx (ISIS 703802) 2. fázisú vizsgálata a családi chilomikronémia szindrómában (FCS) szenvedő résztvevők körében

2020. december 11. frissítette: Akcea Therapeutics

2. fázisú nyílt vizsgálat az AKCEA-ANGPTL3-LRx (ISIS 703802) farmakodinámiájának, farmakokinetikájának, biztonságosságának és tolerálhatóságának felmérésére, a familiáris chilomikronémia szindrómában (FCS) szenvedő betegeknél szubkután adagolva

Ez egy egyközpontú, nyílt elrendezésű vizsgálat az AKCEA-ANGPTL3-LRx hatékonyságának értékelésére a triglicerid (TG) szintjének csökkentésében FCS-ben szenvedő résztvevőknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

3

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Kanada
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H2W 1R7
        • Investigative Site

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (FELNŐTT, OLDER_ADULT)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Főbb felvételi kritériumok:

  • Genetikailag igazolt chylomicronemia szindróma.
  • Az éhgyomri trigliceridek nagyobb vagy egyenlő (>=) 750 milligramm per deciliter (mg/dL) [8,4 millimol per liter (mmol/L)] a szűréskor.

Főbb kizárási kritériumok:

  • Diabetes mellitus újonnan diagnosztizált, vagy ha glikált hemoglobin (HbA1c) >= 9,0%.
  • Aktív hasnyálmirigy-gyulladás a szűrést követő 2 héten belül.
  • Akut koszorúér-szindróma a szűrést követő 6 hónapon belül.
  • Nagy műtét a szűrést követő 3 hónapon belül.
  • Kezelés Glybera terápiával a szűrést követő 2 éven belül.
  • Korábbi kezelés AKCEA-ANGPTL3-LRx-el.
  • A vizsgáló véleménye szerint bármilyen egyéb olyan körülménye van, amely zavarhatja a pácienst a vizsgálatban való részvételben vagy annak befejezésében.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: KEZELÉS
  • Kiosztás: NA
  • Beavatkozó modell: SINGLE_GROUP
  • Maszkolás: EGYIK SEM

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
KÍSÉRLETI: AKCEA-ANGPTL3-LRx 20 mg
A résztvevők 20 milligramm (mg) AKCEA-ANGPTL3-LRx szubkután (SC) injekciót kaptak hetente (QW) 13 hetes kezelési időszakon keresztül. A résztvevőket a 26. hétig követték.
Drog: AKCEA-ANGPTL3-LRx
AKCEA-ANGPTL3-LRx 20 mg-os dózisban, SC injekcióval beadva QW.
Más nevek:
  • ISIS 703802
  • IONIS-ANGPTL3-LRx
  • Vupanorsen

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az éhgyomri trigliceridek (TG) abszolút változása az alapértékről a 3. hónapra
Időkeret: Alaphelyzet a 3. hónapig
A kiindulási állapotot az 1. napi éhgyomri értékelés és az 1. napi beadás előtti éhgyomorra vonatkozó értékelést megelőző utolsó éhgyomri mérés átlagaként határoztuk meg. A 3. hónapot a 13. és a 14. heti koplalás átlagaként határozták meg.
Alaphelyzet a 3. hónapig
Az éhomi trigliceridek (TG) százalékos változása a kiindulási értékről a 3. hónapra
Időkeret: Alaphelyzet a 3. hónapig
A kiindulási állapotot az 1. napi éhgyomri értékelés és az 1. napi beadás előtti éhgyomorra vonatkozó értékelést megelőző utolsó éhgyomri mérés átlagaként határoztuk meg. A 3. hónapot a 13. és a 14. heti koplalás átlagaként határozták meg.
Alaphelyzet a 3. hónapig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Abszolút változás az alapértékről a 3. hónapra az éhomi angiopoietin-szerű 3-ban (ANGPTL3)
Időkeret: Alaphelyzet a 3. hónapig
A kiindulási állapotot az 1. napi éhgyomri értékelés és az 1. napi beadás előtti éhgyomorra vonatkozó értékelést megelőző utolsó éhgyomri mérés átlagaként határoztuk meg. A 3. hónapot a 13. és a 14. heti koplalás átlagaként határozták meg.
Alaphelyzet a 3. hónapig
Százalékos változás az alapértékről a 3. hónapra az éhomi angiopoietin-szerű 3-ban (ANGPTL3)
Időkeret: Alaphelyzet a 3. hónapig
A kiindulási állapotot az 1. napi éhgyomri értékelés és az 1. napi beadás előtti éhgyomorra vonatkozó értékelést megelőző utolsó éhgyomri mérés átlagaként határoztuk meg. A 3. hónapot a 13. és a 14. heti koplalás átlagaként határozták meg.
Alaphelyzet a 3. hónapig
Böjt lipid- és lipoproteinmérés a 3. hónapban
Időkeret: 3. hónap
Az éhgyomri lipid és lipoprotein mérések között szerepelt a nem HDL-C, ApoB, HDL-C, ApoA-1, VLDL-C és LDL-C. A 3. hónapot a 13. és a 14. heti koplalás átlagaként határozták meg.
3. hónap
Abszolút változás az alapértékről a 3. hónapra az egyéb éhgyomri lipidparaméterekben
Időkeret: Alaphelyzet a 3. hónapig
Egyéb éhomi lipidmérések közé tartozott az összkoleszterin (TC), a nem-HDL-C, az ApoB, a HDL-C, az ApoA-1, a VLDL-C és az LDL-C. A kiindulási állapotot az 1. napi éhgyomri értékelés átlagaként határoztuk meg, és az 1. napi, az adagolás előtti éhgyomorra vonatkozó értékelést megelőző utolsó éhgyomorra. A 3. hónapot a 13. és a 14. heti koplalás átlagaként határozták meg.
Alaphelyzet a 3. hónapig
Százalékos (%) változás az alapértékről a 3. hónapra az egyéb éhgyomri lipidparaméterekben
Időkeret: Alaphelyzet a 3. hónapig
Egyéb éhomi lipidmérések közé tartozott a TC, a nem-HDL-C, az ApoB, a HDL-C, az ApoA-1, a VLDL-C és az LDL-C. A kiindulási állapotot az 1. napi éhgyomri értékelés átlagaként határoztuk meg, és az 1. napi, az adagolás előtti éhgyomorra vonatkozó értékelést megelőző utolsó éhgyomorra. A 3. hónapot a 13. és a 14. heti koplalás átlagaként határozták meg.
Alaphelyzet a 3. hónapig
Változás az alapvonalról a 92. napra a maximális étkezés utáni trigliceridben (TG)
Időkeret: Alapállás a 92. naphoz
A résztvevők szabványos előfőzött ételeket (ebédeket és vacsorákat, valamint reggelire és uzsonnára vonatkozó utasításokat) fogyasztottak 2 nappal az étkezés utáni értékelések előtt. A kiindulási értékről a 92. napra történő változást értékelték a maximális étkezés utáni TG-ben.
Alapállás a 92. naphoz
Azon résztvevők száma, akik a kezelési időszak alatt hasi fájdalmat tapasztaltak
Időkeret: 1., 29., 57. és 92. nap
1., 29., 57. és 92. nap
Azon résztvevők száma, akiknél a kezelés sürgős nemkívánatos eseményeket (TEAE) szenved
Időkeret: A tájékoztatáson alapuló beleegyezés időpontjától a követési időszak végéig (legfeljebb a 26. hétig)
Nemkívánatos eseményként (AE) minden kedvezőtlen és nem szándékos tünetet (beleértve például a klinikailag jelentős kóros laboratóriumi leletet), tünetet vagy betegséget határoztak meg, amely időlegesen összefügg a vizsgálati gyógyszerkészítmény vizsgálatával vagy használatával, függetlenül attól, hogy az AE fennáll-e vagy sem. a vizsgált gyógyszerkészítményhez kapcsolódónak tekinthető. A TEAE-t minden olyan mellékhatásként határoztuk meg, amely a vizsgálati gyógyszer első adagja után vagy azt követően kezdődik.
A tájékoztatáson alapuló beleegyezés időpontjától a követési időszak végéig (legfeljebb a 26. hétig)

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Akcea Therapeutics

Együttműködők

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (TÉNYLEGES)

2017. december 21.

Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)

2018. június 12.

A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)

2018. szeptember 4.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. november 18.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. december 1.

Első közzététel (TÉNYLEGES)

2017. december 4.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)

2021. január 7.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. december 11.

Utolsó ellenőrzés

2020. december 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • ISIS 703802-CS3

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Igen

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Családi chilomikronémia szindróma

Klinikai vizsgálatok a AKCEA-ANGPTL3-LRx

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Togo

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel