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家族性カイロミクロン血症症候群（FCS）の参加者におけるAKCEA-ANGPTL3-LRx（ISIS 703802）の第2相試験

2020年12月11日 更新者：Akcea Therapeutics

家族性カイロミクロン血症症候群（FCS）患者に皮下投与されたAKCEA-ANGPTL3-LRx（ISIS 703802）の薬力学、薬物動態、安全性および忍容性を評価する第2相非盲検試験

これは、FCS の参加者におけるトリグリセリド (TG) レベルの低下に対する AKCEA-ANGPTL3-LRx の有効性を評価するための、単一施設の非盲検試験です。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

3

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • カナダ
    • Quebec
      • Montréal、Quebec、カナダ、H2W 1R7
        • Investigative Site

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳以上 (アダルト、OLDER_ADULT)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

主な採用基準:

  • 遺伝的に確認されたカイロミクロンミア症候群。
  • -スクリーニング時の空腹時トリグリセリドが1デシリットルあたり750ミリグラム（mg / dL）[1リットルあたり8.4ミリモル（mmol / L）]以上（> =）。

主な除外基準:

  • 糖尿病と新たに診断された場合、または糖化ヘモグロビン (HbA1c) >= 9.0% の場合。
  • -スクリーニングから2週間以内の活動性膵炎。
  • -スクリーニングから6か月以内の急性冠症候群。
  • -スクリーニングから3か月以内の大手術。
  • -スクリーニングから2年以内のグリベラ療法による治療。
  • -AKCEA-ANGPTL3-LRxによる以前の治療。
  • -治験責任医師の意見に、患者の参加または研究の完了を妨げる可能性のあるその他の条件がある。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：NA
  • 介入モデル：SINGLE_GROUP
  • マスキング：なし

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：AKCEA-ANGPTL3-LRx 20mg
参加者は、13 週間の治療期間中、AKCEA-ANGPTL3-LRx、20 ミリグラム (mg)、毎週 (QW) の皮下 (SC) 注射を受けました。 参加者は 26 週まで追跡されました。
薬：AKCEA-ANGPTL3-LRx
用量 20 mg の AKCEA-ANGPTL3-LRx、皮下注射 QW で投与。
他の名前：
  • ISIS 703802
  • IONIS-ANGPTL3-LRx
  • ヴパノルセン

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
空腹時トリグリセリド (TG) のベースラインから 3 か月目までの絶対変化
時間枠：ベースラインから月 3
ベースラインは、1 日目の投与前絶食評価と 1 日目の投与前絶食評価前の最後の絶食測定値の平均として定義されました。 3 か月目は、13 週目と 14 週目の絶食評価の平均として定義されました。
ベースラインから月 3
空腹時トリグリセリド（TG）のベースラインから3か月までの変化率
時間枠：ベースラインから月 3
ベースラインは、1 日目の投与前絶食評価と 1 日目の投与前絶食評価前の最後の絶食測定値の平均として定義されました。 3 か月目は、13 週目と 14 週目の絶食評価の平均として定義されました。
ベースラインから月 3

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
空腹時アンジオポエチン様 3 (ANGPTL3) のベースラインから 3 か月目までの絶対変化
時間枠：ベースラインから月 3
ベースラインは、1 日目の投与前絶食評価と 1 日目の投与前絶食評価前の最後の絶食測定値の平均として定義されました。 3 か月目は、13 週目と 14 週目の絶食評価の平均として定義されました。
ベースラインから月 3
空腹時アンジオポエチン様 3 (ANGPTL3) のベースラインから 3 か月目までの変化率
時間枠：ベースラインから月 3
ベースラインは、1 日目の投与前絶食評価と 1 日目の投与前絶食評価前の最後の絶食測定値の平均として定義されました。 3 か月目は、13 週目と 14 週目の絶食評価の平均として定義されました。
ベースラインから月 3
3か月目の絶食時脂質およびリポタンパク質測定
時間枠：月 3
空腹時脂質およびリポタンパク質の測定値には、非 HDL-C、ApoB、HDL-C、ApoA-1、VLDL-C、および LDL-C が含まれていました。 3 か月目は、13 週目と 14 週目の絶食評価の平均として定義されました。
月 3
他の空腹時脂質パラメーターのベースラインから3か月までの絶対変化
時間枠：ベースラインから月 3
その他の空腹時脂質測定には、総コレステロール (TC)、非 HDL-C、ApoB、HDL-C、ApoA-1、VLDL-C、および LDL-C が含まれていました。 ベースラインは、1 日目の投与前の絶食評価と、1 日目の投与前の絶食評価の前の最後の絶食測定値の平均として定義されました。 3 か月目は、13 週目と 14 週目の絶食評価の平均として定義されました。
ベースラインから月 3
他の空腹時脂質パラメーターのベースラインから 3 か月目までの変化率 (%)
時間枠：ベースラインから月 3
その他の空腹時脂質測定には、TC、非 HDL-C、ApoB、HDL-C、ApoA-1、VLDL-C、および LDL-C が含まれていました。 ベースラインは、1 日目の投与前の絶食評価と、1 日目の投与前の絶食評価の前の最後の絶食測定値の平均として定義されました。 3 か月目は、13 週目と 14 週目の絶食評価の平均として定義されました。
ベースラインから月 3
ベースラインから 92 日目までの最大食後トリグリセリド (TG) の変化
時間枠：92日目までのベースライン
参加者は、食後評価の 2 日前に、標準化された調理済みの食事 (ランチとディナー、朝食とスナックの指示) を消費しました。 食後最大 TG のベースラインから 92 日目までの変化を評価しました。
92日目までのベースライン
治療期間中に腹痛を経験した参加者の数
時間枠：1日目、29日目、57日目、92日目
1日目、29日目、57日目、92日目
治療緊急有害事象（TEAE）のある参加者の数
時間枠：インフォームドコンセント時からフォローアップ期間終了時まで（26週目まで）
有害事象 (AE) は、有害事象であるかどうかにかかわらず、治験薬の研究または使用に一時的に関連する好ましくない意図しない徴候 (例えば、臨床的に重要な検査所見の異常を含む)、症状、または疾患として定義されました。治験薬に関連すると考えられる。 TEAE は、治験薬の初回投与時または投与後に開始する任意の AE として定義されました。
インフォームドコンセント時からフォローアップ期間終了時まで（26週目まで）

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Akcea Therapeutics

協力者

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2017年12月21日

一次修了 (実際)

2018年6月12日

研究の完了 (実際)

2018年9月4日

試験登録日

最初に提出

2017年11月18日

QC基準を満たした最初の提出物

2017年12月1日

最初の投稿 (実際)

2017年12月4日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2021年1月7日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2020年12月11日

最終確認日

2020年12月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • ISIS 703802-CS3

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

はい

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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  • Sanford Health
    National Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins Research Foundation; Cornelia... と他の協力者
    募集
    希少疾患患者登録および自然史研究 - サンフォードにおける希少疾患の調整 (CoRDS)
    ミトコンドリア病 | 網膜色素変性症 | 重症筋無力症 | 好酸球性胃腸炎 | もやもや病 | 多系統萎縮症 | 平滑筋肉腫 | 白質ジストロフィー | 痔瘻 | 脊髄小脳失調症3型 | フリードライヒ失調症 | ケネディ病 | ライム病 | 血球貪食性リンパ組織球症 | 脊髄小脳失調症1型 | 脊髄小脳性運動失調2型 | 脊髄小脳失調症6型 | ウィリアムズ症候群 | ヒルシュスプルング病 | 糖原病 | 川崎病 | 短腸症候群 | 低ホスファターゼ症 | レーバー先天性黒内障 | 口臭 | アカラシア心臓 | 多発性内分泌腫瘍 | リー症候群 | アジソン病 | 多発性内分泌腫瘍2型 | 強皮症 | 多発性内分泌腫瘍1型 | 多発性内分泌腫瘍2A型 | 多発性内分泌腫瘍2B型 | 非定型溶血性尿毒症症候群 | 胆道閉鎖症 | 痙性運動失調 | WAGR症候群 | アニリディア | 一過性全健忘症 | 馬尾症候... およびその他の条件
    アメリカ, オーストラリア

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