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Étude de phase 2 sur AKCEA-ANGPTL3-LRx (ISIS 703802) chez des participants atteints du syndrome de chylomicronémie familiale (FCS)

11 décembre 2020 mis à jour par: Akcea Therapeutics

Une étude ouverte de phase 2 pour évaluer la pharmacodynamique, la pharmacocinétique, l'innocuité et la tolérabilité d'AKCEA-ANGPTL3-LRx (ISIS 703802) administré par voie sous-cutanée à des patients atteints du syndrome de chylomicronémie familiale (FCS)

Il s'agit d'une étude ouverte monocentrique visant à évaluer l'efficacité d'AKCEA-ANGPTL3-LRx pour la réduction des taux de triglycérides (TG) chez les participants atteints du SCF.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

3

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Canada
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H2W 1R7
        • Investigative Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (ADULTE, OLDER_ADULT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critères d'inclusion clés :

  • Syndrome de chylomicronémie génétiquement confirmé.
  • Triglycérides à jeun supérieurs ou égaux à (>=) 750 milligrammes par décilitre (mg/dL) [8,4 millimoles par litre (mmol/L)] au dépistage.

Critères d'exclusion clés :

  • Diabète sucré si nouvellement diagnostiqué ou si hémoglobine glyquée (HbA1c) >= 9,0 %.
  • Pancréatite active dans les 2 semaines suivant le dépistage.
  • Syndrome coronarien aigu dans les 6 mois suivant le dépistage.
  • Chirurgie majeure dans les 3 mois suivant le dépistage.
  • Traitement avec la thérapie Glybera dans les 2 ans suivant le dépistage.
  • Traitement antérieur avec AKCEA-ANGPTL3-LRx.
  • Avoir toute autre condition de l'avis de l'investigateur qui pourrait interférer avec le patient participant ou terminant l'étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: SINGLE_GROUP
  • Masquage: AUCUN

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
EXPÉRIMENTAL: AKCEA-ANGPTL3-LRx 20 mg
Les participants ont reçu une injection sous-cutanée (SC) d'AKCEA-ANGPTL3-LRx, 20 milligrammes (mg), hebdomadaire (QW) pendant 13 semaines de période de traitement. Les participants ont été suivis jusqu'à la semaine 26.
Médicament: AKCEA-ANGPTL3-LRx
AKCEA-ANGPTL3-LRx à la dose de 20 mg, administré par injection SC QW.
Autres noms:
  • ISIS 703802
  • IONIS-ANGPTL3-LRx
  • Vupanorsen

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement absolu de la ligne de base au mois 3 dans les triglycérides à jeun (TG)
Délai: De la référence au mois 3
La ligne de base a été définie comme la moyenne de l'évaluation du jeûne pré-dose du jour 1 et de la dernière mesure du jeûne avant l'évaluation du jeûne pré-dose du jour 1. Le mois 3 a été défini comme la moyenne des évaluations de jeûne des semaines 13 et 14.
De la référence au mois 3
Changement en pourcentage de la ligne de base au mois 3 dans les triglycérides à jeun (TG)
Délai: De la ligne de base au mois 3
La ligne de base a été définie comme la moyenne de l'évaluation du jeûne pré-dose du jour 1 et de la dernière mesure du jeûne avant l'évaluation du jeûne pré-dose du jour 1. Le mois 3 a été défini comme la moyenne des évaluations de jeûne des semaines 13 et 14.
De la ligne de base au mois 3

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement absolu de la ligne de base au mois 3 dans le jeûne de type angiopoïétine 3 (ANGPTL3)
Délai: De la ligne de base au mois 3
La ligne de base a été définie comme la moyenne de l'évaluation du jeûne pré-dose du jour 1 et de la dernière mesure du jeûne avant l'évaluation du jeûne pré-dose du jour 1. Le mois 3 a été défini comme la moyenne des évaluations de jeûne des semaines 13 et 14.
De la ligne de base au mois 3
Variation en pourcentage de la ligne de base au mois 3 dans le jeûne de type angiopoïétine 3 (ANGPTL3)
Délai: De la ligne de base au mois 3
La ligne de base a été définie comme la moyenne de l'évaluation du jeûne pré-dose du jour 1 et de la dernière mesure du jeûne avant l'évaluation du jeûne pré-dose du jour 1. Le mois 3 a été défini comme la moyenne des évaluations de jeûne des semaines 13 et 14.
De la ligne de base au mois 3
Mesures des lipides et des lipoprotéines à jeun au mois 3
Délai: Mois 3
Les mesures des lipides et des lipoprotéines à jeun comprenaient les non-HDL-C, ApoB, HDL-C, ApoA-1, VLDL-C et LDL-C. Le mois 3 a été défini comme la moyenne des évaluations de jeûne des semaines 13 et 14.
Mois 3
Changement absolu de la ligne de base au mois 3 dans d'autres paramètres lipidiques à jeun
Délai: De la ligne de base au mois 3
D'autres mesures de lipides à jeun comprenaient le cholestérol total (TC), le non-HDL-C, l'ApoB, le HDL-C, l'ApoA-1, le VLDL-C et le LDL-C. La ligne de base a été définie comme la moyenne de l'évaluation du jeûne avant la dose du jour 1 et de la dernière mesure du jeûne avant l'évaluation du jeûne avant la dose du jour 1. Le mois 3 a été défini comme la moyenne des évaluations de jeûne des semaines 13 et 14.
De la ligne de base au mois 3
Pourcentage (%) de changement entre le départ et le 3e mois des autres paramètres lipidiques à jeun
Délai: De la ligne de base au mois 3
D'autres mesures de lipides à jeun comprenaient TC, non-HDL-C, ApoB, HDL-C, ApoA-1, VLDL-C et LDL-C. La ligne de base a été définie comme la moyenne de l'évaluation du jeûne avant la dose du jour 1 et de la dernière mesure du jeûne avant l'évaluation du jeûne avant la dose du jour 1. Le mois 3 a été défini comme la moyenne des évaluations de jeûne des semaines 13 et 14.
De la ligne de base au mois 3
Changement de la ligne de base au jour 92 dans les triglycérides postprandiaux maximum (TG)
Délai: De la ligne de base au jour 92
Les participants ont consommé des repas précuisinés standardisés (déjeuners et dîners et instructions pour les petits déjeuners et les collations) pendant 2 jours avant les évaluations postprandiales. Le changement de la ligne de base au jour 92 dans le maximum de TG postprandial a été évalué.
De la ligne de base au jour 92
Nombre de participants ayant ressenti des douleurs abdominales pendant la période de traitement
Délai: Jours 1, 29, 57 et 92
Jours 1, 29, 57 et 92
Nombre de participants présentant des événements indésirables liés au traitement (TEAE)
Délai: Du moment du consentement éclairé à la fin de la période de suivi (jusqu'à la semaine 26)
Un événement indésirable (EI) a été défini comme tout signe défavorable et non intentionnel (y compris un résultat de laboratoire anormal cliniquement significatif, par exemple), symptôme ou maladie temporairement associé à l'étude ou à l'utilisation d'un médicament expérimental, que l'EI soit ou non considéré comme lié au produit médicamenteux expérimental. Un TEAE a été défini comme tout EI commençant à la première dose du médicament à l'étude ou après celle-ci.
Du moment du consentement éclairé à la fin de la période de suivi (jusqu'à la semaine 26)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Akcea Therapeutics

Collaborateurs

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (RÉEL)

21 décembre 2017

Achèvement primaire (RÉEL)

12 juin 2018

Achèvement de l'étude (RÉEL)

4 septembre 2018

Dates d'inscription aux études

Première soumission

18 novembre 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

1 décembre 2017

Première publication (RÉEL)

4 décembre 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (RÉEL)

7 janvier 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

11 décembre 2020

Dernière vérification

1 décembre 2020

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ISIS 703802-CS3

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Oui

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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