Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Epidemiologia i mechanizmy patofizjologiczne HTAP u dzieci SS i SC na Martynice i Gwadelupie. (SAPOTILLE)

5 grudnia 2017 zaktualizowane przez: Centre Hospitalier Universitaire de Pointe-a-Pitre

Epidemiologia i mechanizmy patofizjologiczne tętniczego nadciśnienia płucnego u dzieci SS i SC na Martynice i Gwadelupie. Trzyletnia obserwacja kohorty dzieci w wieku od 8 do 16 lat

częstość występowania tętniczego nadciśnienia płucnego (TNP) wynosiła około 30% u dorosłych pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową (SCD), ze zwiększoną śmiertelnością u pacjentów z SCD z PAH w porównaniu z pacjentami bez PAH. Identyfikacja kilku biomarkerów hemolizy, takich jak dehydrogenaza mleczanowa, bilirubina, retikulocyty lub poziom hemoglobiny, wyraźnie udokumentowała związek między hemolizą a PAH. Jednak inne mechanizmy fizjopatologiczne mogą być zaangażowane w wyjaśnianie PAH u tych pacjentów, takie jak choroba zakrzepowo-zatorowa płuc, zwłóknienie płuc lub dysfunkcja rozkurczowa i/lub skurczowa lewego serca.

Badacze proponują zbadanie HTAP u pacjentów z najczęstszymi zespołami drepanocytarnymi SS i SC oraz jednorodnymi pod względem medycznym i powiązaniem ryzyka HTAP z określonymi powikłaniami SCD.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Głównym celem pracy jest ocena rozpowszechnienia i częstości występowania PAH w populacji dzieci z SCD (SS, SC) objętych podobną opieką medyczną, w wieku od 8 do 16 lat.

W przeciwieństwie do znacznej liczby badań z udziałem dorosłych z SCD, przeprowadzono bardzo niewiele badań z udziałem dzieci z SCD. Żadne z tych badań nie wykazało śmiertelności związanej z TNP u dzieci, chociaż w piśmiennictwie odnotowano spadek tej śmiertelności chorobowej, porównując różne sposoby opieki medycznej nad pacjentami. Badacze postawili hipotezę, że mechanizmy fizjopatologiczne odpowiedzialne za PAH muszą być inne u dzieci z SCD niż u dorosłych, ponieważ większość procesów zwyrodnieniowych nie miała wystarczająco dużo czasu, aby się pojawić w życiu dzieci. W momencie włączenia do naszego badania, diagnoza PAH zostanie przeprowadzona za pomocą przezklatkowego echokardiogramu Dopplera w grupie 306 dzieci (w wieku od 8 do 16 lat) z genotypem SS lub SC z podobną opieką medyczną, aby uniknąć znanego błędu selekcji . Pacjenci ci będą obserwowani przez okres 3 lat. Występowanie specyficznych klinicznych powikłań związanych z SCD (zespół ostrej klatki piersiowej, bolesny przełom naczynioruchowy, posocznica i udar mózgu) oraz obserwowana śmiertelność w naszej grupie dzieci zostaną porównane w grupach pacjentów stratyfikowanych według występowania PAH. Zbadana zostanie również ekspresja kilku molekularnych i komórkowych biomarkerów genetycznych potencjalnie związanych z tym powikłaniem.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

185

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Martynika
      • Fort-de-France, Martynika, 97261
        • Hospital University Center of Martinique

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

8 lat do 16 lat (DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • dzieci w wieku od 8 do 16 lat,
  • homozygota SS lub heterozygota złożona SC, a następnie ośrodki anemii sierpowatej na Gwadelupie i Martynice lub oddział pediatryczny szpitala uniwersyteckiego w Fort-de-France, zidentyfikowane przez systematyczne programy badań przesiewowych noworodków przeprowadzane na Gwadelupie i Martynice lub przez inne oznakowane ośrodki , zarejestrowane we francuskim krajowym programie medycznego ubezpieczenia społecznego, na które uzyskano zgodę rodziców i starszych dzieci.

Kryteria wyłączenia:

  • inne hemoglobinopatie, programy przewlekłej transfuzji krwi lub terapie wpływające na ekspresję badanych biomarkerów (chyba że leczenie hydroksymocznikiem),
  • niedawna transfuzja krwi lub upuszczanie krwi (mniej niż 3 miesiące);
  • pacjenci nie w stanie stacjonarnym,
  • ciąża lub karmienie piersią,
  • odmowa zgody rodziców i dzieci starszych.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: INNY
  • Przydział: NA
  • Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
INNY: HTAP/ powikłania kliniczne w niedokrwistości sierpowatokrwinkowej
Dostarcz dane epidemiologiczne dotyczące tego wykrytego HTAP i pozwól na scharakteryzowanie obrazów kliniczno-biologicznych i związanej z nimi śmiertelności.
Inny: HTAP/ powikłania kliniczne w niedokrwistości sierpowatokrwinkowej
W momencie włączenia do naszego badania, diagnoza PAH zostanie przeprowadzona za pomocą przezklatkowego echokardiogramu Dopplera w grupie 306 dzieci (w wieku od 8 do 16 lat) z genotypem SS lub SC z podobną opieką medyczną, aby uniknąć znanego błędu selekcji . Pacjenci ci będą obserwowani przez okres 3 lat. Występowanie specyficznych klinicznych powikłań związanych z SCD (zespół ostrej klatki piersiowej, bolesny przełom naczynioruchowy, posocznica i udar mózgu) oraz obserwowana śmiertelność w naszej grupie dzieci zostaną porównane w grupach pacjentów stratyfikowanych według występowania PAH. Zbadana zostanie również ekspresja kilku molekularnych i komórkowych biomarkerów genetycznych potencjalnie związanych z tym powikłaniem.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
częstość występowania tętniczego nadciśnienia płucnego
Ramy czasowe: Poprzez ukończenie studiów, średnio 5 lat
Głównym celem niniejszej pracy jest ocena częstości występowania tętniczego nadciśnienia płucnego udokumentowanego obecnością prędkości strumienia niedomykalności zastawki trójdzielnej wynoszącej co najmniej 2,5 ms-1 w badaniu echokardiograficznym dopplerowskim.
Poprzez ukończenie studiów, średnio 5 lat

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Związek między ryzykiem PAH a określonymi powikłaniami SCD
Ramy czasowe: Poprzez ukończenie studiów, średnio 5 lat

Aby określić związek między ryzykiem PAH a określonymi powikłaniami SCD (przełom bolesny, zespół ostrej klatki piersiowej, ciężkie zakażenia, udar, waskulopatia mózgowa), ekspresję molekularnych (pro-PBN, związków azotynów/azotanów, sVCAM-1, S- i P-selektyna, hemoglobina osocza, ET-1, CD40L), biomarkery komórkowe (mikrocząstki, parametry hemoreologiczne) oraz markery genetyczne (alfa-globina, typ 3 NOS, endotelina-1, ACVRL1, BMPR2, BMP6).

Określenie, czy PAH jest czynnikiem ryzyka wyżej wymienionych powikłań klinicznych i śmiertelności.
Poprzez ukończenie studiów, średnio 5 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Centre Hospitalier Universitaire de Pointe-a-Pitre

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Maryse ETIENNE-JULAN, Doctor specializing in SCD, Hospital University Center of Pointe-à-Pitre

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

11 stycznia 2010

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

2 października 2013

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

17 października 2016

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

1 grudnia 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

5 grudnia 2017

Pierwszy wysłany (RZECZYWISTY)

11 grudnia 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

11 grudnia 2017

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

5 grudnia 2017

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2017

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • RBM-PAP-2009/69

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Anemia sierpowata

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Zimbabwe

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj