Epidemiologia e Mecanismos Fisiopatológicos de HTAP em Crianças SS e SC na Martinica e Guadalupe. (SAPOTILLE)
Epidemiologia e Mecanismos Fisiopatológicos da Hipertensão Arterial Pulmonar em Crianças SS e SC na Martinica e Guadalupe. Acompanhamento de Três Anos de uma Coorte de Crianças de 8 a 16 anos
hipertensão arterial pulmonar (HAP) foi relatada com uma prevalência de aproximadamente 30% em pacientes adultos com doença falciforme (DF), com aumento da mortalidade em pacientes com DF com HAP, em comparação com aqueles sem HAP. A identificação de vários biomarcadores de hemólise, como lactato desidrogenase, bilirrubina, reticulócitos ou nível de hemoglobina, documentou claramente uma ligação entre hemólise e HAP. Entretanto, outros mecanismos fisiopatológicos podem estar envolvidos para explicar a HAP nesses pacientes, como tromboembolismo pulmonar, fibrose pulmonar ou disfunção diastólica e/ou sistólica do coração esquerdo.
Os investigadores sugerem estudar HTAP em pacientes que apresentam as duas síndromes drepanocíticas, SS e SC mais frequentes e homogêneos em sua cobertura médica e a associação entre risco de HTAP e complicações específicas de SCD.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
O objetivo principal deste estudo é estimar a prevalência e a incidência de HAP em uma população de crianças com DF (SS, SC) com atendimento médico semelhante, com idade entre 8 e 16 anos.
Ao contrário do importante número de estudos em adultos com SCD, muito poucos estudos em crianças com SCD foram realizados. Nenhum desses estudos relatou a taxa de mortalidade associada à HAP em crianças, embora a literatura tenha relatado uma diminuição dessa morbimortalidade comparando diferentes cuidados médicos dos pacientes. Os investigadores levantaram a hipótese de que os mecanismos fisiopatológicos responsáveis pela HAP deveriam ser diferentes nas crianças com DF em comparação com os adultos, uma vez que a maioria dos processos degenerativos não teve tempo suficiente para aparecer durante a vida das crianças. Na inclusão em nosso estudo, o diagnóstico de HAP será realizado por Doppler-ecocardiograma transtorácico em um grupo de 306 crianças (com idade entre 8 e 16 anos) com genótipo SS ou SC com cuidados médicos semelhantes, para evitar um viés de seleção conhecido . Estes pacientes serão acompanhados durante um período longitudinal de 3 anos. A ocorrência das complicações clínicas específicas associadas à MSC (síndrome torácica aguda, crise vaso-oclusiva dolorosa, septicemia e acidente vascular cerebral) e a taxa de mortalidade observada em nosso grupo de crianças serão comparadas em grupos de pacientes estratificados de acordo com a ocorrência de HAP. A expressão de vários biomarcadores genéticos moleculares e celulares potencialmente associados a esta complicação também será estudada.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Não aplicável
Contactos e Locais
Locais de estudo
-
-
-
Fort-de-France, Martinica, 97261
- Hospital University Center of Martinique
-
-
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- crianças de 8 a 16 anos,
- Homozigoto SS ou heterozigoto composto SC, seguido pelos centros falciformes de Guadalupe e Martinica ou pelo departamento de pediatria do hospital universitário de Fort-de-France, identificado pelos programas sistemáticos de triagem neonatal realizados em Guadalupe e Martinica ou por outros centros rotulados , inscrito no programa nacional de segurança social médica francesa, e para o qual foi obtido o consentimento dos pais e dos filhos maiores.
Critério de exclusão:
- outras hemoglobinopatias, programas de terapia transfusional crônica ou tratamentos que afetaram a expressão dos biomarcadores estudados (exceto tratamento com hidroxiureia),
- transfusão de sangue recente ou flebotomias (menos de 3 meses);
- pacientes fora do estado estacionário,
- gravidez ou amamentação,
- recusa do consentimento dos pais e dos filhos mais velhos.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: OUTRO
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: SINGLE_GROUP
- Mascaramento: NENHUM
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
OUTRO: HTAP/complicações clínicas na doença falciforme
Fornecer dados epidemiológicos sobre este HTAP detectado, e permitir a caracterização dos quadros clínico-biológicos e da mortalidade a eles associados.
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Na inclusão em nosso estudo, o diagnóstico de HAP será realizado por Doppler-ecocardiograma transtorácico em um grupo de 306 crianças (com idade entre 8 e 16 anos) com genótipo SS ou SC com cuidados médicos semelhantes, para evitar um viés de seleção conhecido .
Estes pacientes serão acompanhados durante um período longitudinal de 3 anos.
A ocorrência das complicações clínicas específicas associadas à MSC (síndrome torácica aguda, crise vaso-oclusiva dolorosa, septicemia e acidente vascular cerebral) e a taxa de mortalidade observada em nosso grupo de crianças serão comparadas em grupos de pacientes estratificados de acordo com a ocorrência de HAP.
A expressão de vários biomarcadores genéticos moleculares e celulares potencialmente associados a esta complicação também será estudada.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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incidência de hipertensão arterial pulmonar
Prazo: Até a conclusão do estudo, uma média de 5 anos
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O desfecho primário do presente estudo é estimar a incidência de hipertensão arterial pulmonar documentada pela presença de velocidade do jato de regurgitação tricúspide de pelo menos 2,5 ms-1 pela avaliação ecocardiográfica Doppler.
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Até a conclusão do estudo, uma média de 5 anos
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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A associação entre risco de HAP e complicações específicas de MSC
Prazo: Até a conclusão do estudo, uma média de 5 anos
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Determinar a associação entre o risco de HAP e complicações específicas de MSC (crise dolorosa, síndrome torácica aguda, eventos infecciosos graves, acidente vascular cerebral, vasculopatia cerebral), expressão molecular (pró-PBN, compostos de nitrito/nitrato, sVCAM-1, sICAM-1, S- e P-selectina, hemoglobina plasmática, ET-1, CD40L), biomarcadores celulares (micropartículas, parâmetros hemorreológicos) e marcadores genéticos (alfa-globina, tipo 3 NOS, endotelina-1, ACVRL1, BMPR2, BMP6). Determinar se a HAP é um fator de risco das complicações clínicas citadas anteriormente e de mortalidade. |
Até a conclusão do estudo, uma média de 5 anos
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Maryse ETIENNE-JULAN, Doctor specializing in SCD, Hospital University Center of Pointe-à-Pitre
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (REAL)
Conclusão Primária (REAL)
Conclusão do estudo (REAL)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (REAL)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (REAL)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- RBM-PAP-2009/69
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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