Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Epidemiologie a patofyziologické mechanismy HTAP u dětí SS a SC na Martiniku a Guadeloupe. (SAPOTILLE)

5. prosince 2017 aktualizováno: Centre Hospitalier Universitaire de Pointe-a-Pitre

Epidemiologie a patofyziologické mechanismy plicní arteriální hypertenze u dětí SS a SC na Martiniku a Guadeloupe. Tříleté sledování kohorty dětí ve věku od 8 do 16 let

plicní arteriální hypertenze (PAH) byla hlášena s prevalencí přibližně 30 % u dospělých pacientů se srpkovitou anémií (SCD), se zvýšenou mortalitou u pacientů s SCD s PAH ve srovnání s pacienty bez PAH. Identifikace několika biomarkerů hemolýzy, jako je laktátdehydrogenáza, bilirubin, retikulocyty nebo hladina hemoglobinu, jasně prokázala souvislost mezi hemolýzou a PAH. Na vysvětlení PAH u těchto pacientů se však mohou podílet další fyziopatologické mechanismy, jako je plicní tromboembolismus, plicní fibróza nebo diastolická a/nebo systolická dysfunkce levého srdce.

Vyšetřovatelé doporučují studovat HTAP u pacientů s nejčastějšími drepanocytárními syndromy, SS a SC a homogenními ve svém lékařském pokrytí a asociaci mezi rizikem HTAP a specifickými komplikacemi SCD.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Primárním cílem této studie je odhadnout prevalenci a incidenci PAH v populaci dětí s SCD (SS, SC) s podobnou lékařskou péčí ve věku od 8 do 16 let.

Na rozdíl od významného počtu studií u dospělých s SCD bylo provedeno velmi málo studií s dětmi s SCD. Žádná z těchto studií neuvádí úmrtnost spojenou s PAH u dětí, ačkoliv literatura uvádí pokles této morbidní úmrtnosti při srovnání různé lékařské péče o pacienty. Vyšetřovatelé předpokládali, že fyziopatologické mechanismy odpovědné za PAH musí být u dětí s SCD odlišné ve srovnání s dospělými, protože většina degenerativních procesů neměla dostatek času, aby se objevila během života dětí. Při zařazení do naší studie bude diagnóza PAH provedena pomocí transtorakálních dopplerovských echokardiogramů u skupiny 306 dětí (ve věku 8 až 16 let) s genotypem SS nebo SC s podobnou lékařskou péčí, aby se předešlo známému zkreslení výběru . Tito pacienti budou sledováni po dobu 3 let. Výskyt klinických specifických komplikací spojených s SCD (akutní hrudní syndrom, bolestivá vasookluzivní krize, septikémie a cévní mozková příhoda) a pozorovaná mortalita našeho dětského souboru budou porovnány ve skupinách pacientů stratifikovaných podle výskytu PAH. Bude také studována exprese několika molekulárních a buněčných genetických biomarkerů potenciálně spojených s touto komplikací.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

185

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Martinik
      • Fort-de-France, Martinik, 97261
        • Hospital University Center of Martinique

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

8 let až 16 let (DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • děti ve věku od 8 do 16 let,
  • SS homozygot nebo SC složený heterozygot, následovaný centry srpkovité anémie na Guadeloupe a Martiniku nebo pediatrickým oddělením univerzitní nemocnice ve Fort-de-France, identifikovaných systematickými programy neonatálního screeningu prováděnými na Guadeloupe a Martiniku nebo jinými označenými centry , registrovaná ve francouzském národním programu zdravotního sociálního zabezpečení, pro kterou byl získán souhlas rodičů a starých dětí.

Kritéria vyloučení:

  • jiné hemoglobinopatie, programy chronické transfuzní terapie nebo léčby, které ovlivnily expresi studovaných biomarkerů (s výjimkou léčby hydroxymočovinou),
  • nedávná krevní transfuze nebo flebotomie (méně než 3 měsíce);
  • pacienti nejsou v rovnovážném stavu,
  • těhotenství nebo kojení,
  • odmítnutí souhlasu rodičů a starých dětí.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: JINÝ
  • Přidělení: NA
  • Intervenční model: SINGLE_GROUP
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
JINÝ: HTAP/ klinické komplikace u srpkovité anémie
Poskytnout epidemiologická data o takto zjištěném HTAP a umožnit charakterizaci klinicko-biologických obrazů a úmrtnosti, které jsou s nimi spojeny.
Jiný: HTAP/ klinické komplikace u srpkovité anémie
Při zařazení do naší studie bude diagnóza PAH provedena pomocí transtorakálních dopplerovských echokardiogramů u skupiny 306 dětí (ve věku 8 až 16 let) s genotypem SS nebo SC s podobnou lékařskou péčí, aby se předešlo známému zkreslení výběru . Tito pacienti budou sledováni po dobu 3 let. Výskyt klinických specifických komplikací spojených s SCD (akutní hrudní syndrom, bolestivá vasookluzivní krize, septikémie a cévní mozková příhoda) a pozorovaná mortalita našeho dětského souboru budou porovnány ve skupinách pacientů stratifikovaných podle výskytu PAH. Bude také studována exprese několika molekulárních a buněčných genetických biomarkerů potenciálně spojených s touto komplikací.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
výskyt plicní arteriální hypertenze
Časové okno: Po ukončení studia v průměru 5 let
Primárním výstupem této studie je odhadnout incidenci plicní arteriální hypertenze doloženou přítomností rychlosti trikuspidální regurgitace alespoň 2,5 ms-1 pomocí dopplerovského echokardiografického vyšetření.
Po ukončení studia v průměru 5 let

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Souvislost mezi rizikem PAH a specifickými komplikacemi SCD
Časové okno: Po ukončení studia v průměru 5 let

Zjistit souvislost mezi rizikem PAH a specifickými komplikacemi SCD (bolestivá krize, akutní hrudní syndrom, závažné infekční příhody, cévní mozková příhoda, mozková vaskulopatie), exprese molekulární (pro-PBN, dusitanové/nitrátové sloučeniny, sVCAM-1, sICAM-1, S- a P-selektin, plazmatický hemoglobin, ET-1, CD40L), buněčné (mikročástice, hemoreologické parametry) biomarkery a genetické markery (alfa-globin, NOS typu 3, endotelin-1, ACVRL1, BMPR2, BMP6).

Zjistit, zda je PAH rizikovým faktorem výše uvedených klinických komplikací a mortality.
Po ukončení studia v průměru 5 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Centre Hospitalier Universitaire de Pointe-a-Pitre

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Maryse ETIENNE-JULAN, Doctor specializing in SCD, Hospital University Center of Pointe-à-Pitre

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

11. ledna 2010

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

2. října 2013

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

17. října 2016

Termíny zápisu do studia

První předloženo

1. prosince 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

5. prosince 2017

První zveřejněno (AKTUÁLNÍ)

11. prosince 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

11. prosince 2017

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

5. prosince 2017

Naposledy ověřeno

1. prosince 2017

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • RBM-PAP-2009/69

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Srpkovitá anémie

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in India

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit