Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Epidemiologi og patofysiologiske mekanismer af HTAP i SS og SC børn i Martinique og Guadeloupe. (SAPOTILLE)

5. december 2017 opdateret af: Centre Hospitalier Universitaire de Pointe-a-Pitre

Epidemiologi og patofysiologiske mekanismer for pulmonal arteriel hypertension i SS- og SC-børn i Martinique og Guadeloupe. Tre års opfølgning af en kohorte af børn i alderen fra 8 til 16 år

pulmonal arteriel hypertension (PAH) er blevet rapporteret med en prævalens på ca. 30 % hos voksne seglcellesygdomme (SCD) patienter med en øget dødelighed hos SCD-patienter med PAH sammenlignet med dem uden PAH. Identifikationen af ​​flere hæmolysebiomarkører såsom lactatdehydrogenase, bilirubin, retikulocytter eller hæmoglobinniveau har klart dokumenteret en sammenhæng mellem hæmolyse og PAH. Imidlertid kan andre fysiopatologiske mekanismer være involveret for at forklare PAH hos disse patienter, såsom pulmonal tromboemboli, lungefibrose eller venstre hjerte diastolisk og/eller systolisk dysfunktion.

Efterforskerne foreslår at studere HTAP hos patienter med de hyppigste både drepanocytiske syndromer, SS og SC og homogene i deres medicinske dækning og sammenhængen mellem HTAP-risiko og specifikke SCD-komplikationer.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Det primære formål med denne undersøgelse er at estimere prævalensen og forekomsten af ​​PAH i en population af SCD-børn (SS, SC) med lignende medicinsk pleje, i alderen fra 8 til 16 år.

I modsætning til det vigtige antal undersøgelser af SCD-voksne blev der udført meget få SCD-børnundersøgelser. Ingen af ​​disse undersøgelser rapporterede dødeligheden forbundet med PAH hos børn, selvom litteraturen rapporterede et fald i denne sygelige dødelighed ved at sammenligne forskellige medicinske pleje af patienterne. Efterforskerne antog, at de fysiopatologiske mekanismer, der er ansvarlige for PAH, måtte være anderledes hos SCD-børn sammenlignet med voksne, da de fleste degenerative processer ikke havde tid nok til at dukke op i børns liv. Ved inddragelsen i vores undersøgelse vil diagnosen af ​​PAH blive udført ved transthorax Doppler-ekkokardiogrammer i en gruppe på 306 børn (i alderen mellem 8 og 16 år) med enten SS eller SC genotype med lignende medicinsk behandling, for at undgå en kendt selektionsbias . Disse patienter vil blive fulgt i en 3-årig langsgående periode. Forekomsten af ​​de kliniske specifikke komplikationer forbundet med SCD (akut brystsyndrom, smertefuld vasookklusiv krise, septikæmi og slagtilfælde) og den observerede dødelighed i vores børnegruppe vil blive sammenlignet i patientgrupper stratificeret efter forekomsten af ​​PAH. Ekspressionen af ​​flere molekylære og cellulære genetiske biomarkører, der potentielt er forbundet med denne komplikation, vil også blive undersøgt.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

185

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Martinique
      • Fort-de-France, Martinique, 97261
        • Hospital University Center of Martinique

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

8 år til 16 år (BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • børn i alderen 8 til 16 år,
  • SS-homozygot eller SC-sammensat heterozygot, efterfulgt af seglcellecentrene i Guadeloupe og Martinique eller af pædiatrisk afdeling på universitetshospitalet i Fort-de-France, identificeret ved de systematiske neonatale screeningsprogrammer udført i Guadeloupe og Martinique eller af andre mærkede centre , registreret i det franske nationale program for medicinsk social sikring, og som forældrenes og de gamle børns samtykke er opnået.

Ekskluderingskriterier:

  • andre hæmoglobinopatier, kroniske transfusionsterapiprogrammer eller behandlinger, der påvirkede ekspressionen af ​​de undersøgte biomarkører (medmindre hydroxyurinstofbehandling)
  • nylig blodtransfusion eller phlebotomier (mindre end 3 måneder);
  • patienter, der ikke er i steady state,
  • graviditet eller amning,
  • nægtelse af forældres og ældre børns samtykke.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: ANDET
  • Tildeling: NA
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
ANDET: HTAP/ kliniske komplikationer i seglcellesygdommen
Lever epidemiologiske data om dette påviste HTAP og muliggør karakterisering af de klinisk-biologiske malerier og den dødelighed, der er forbundet med dem.
Andet: HTAP/ kliniske komplikationer i seglcellesygdommen
Ved inddragelsen i vores undersøgelse vil diagnosen af ​​PAH blive udført ved transthorax Doppler-ekkokardiogrammer i en gruppe på 306 børn (i alderen mellem 8 og 16 år) med enten SS eller SC genotype med lignende medicinsk behandling, for at undgå en kendt selektionsbias . Disse patienter vil blive fulgt i en 3-årig langsgående periode. Forekomsten af ​​de kliniske specifikke komplikationer forbundet med SCD (akut brystsyndrom, smertefuld vasookklusiv krise, septikæmi og slagtilfælde) og den observerede dødelighed i vores børnegruppe vil blive sammenlignet i patientgrupper stratificeret efter forekomsten af ​​PAH. Ekspressionen af ​​flere molekylære og cellulære genetiske biomarkører, der potentielt er forbundet med denne komplikation, vil også blive undersøgt.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
forekomst af pulmonal arteriel hypertension
Tidsramme: Gennem studieafslutning i gennemsnit 5 år
Det primære resultat af denne undersøgelse er at estimere forekomsten af ​​pulmonal arteriel hypertension dokumenteret ved tilstedeværelsen af ​​tricuspid regurgitation jethastighed på mindst 2,5 ms-1 ved Doppler ekkokardiografisk vurdering.
Gennem studieafslutning i gennemsnit 5 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sammenhængen mellem PAH-risiko og specifikke SCD-komplikationer
Tidsramme: Gennem studieafslutning i gennemsnit 5 år

For at bestemme sammenhængen mellem PAH-risiko og specifikke SCD-komplikationer (smertefuld krise, akut brystsyndrom, alvorlige infektionshændelser, slagtilfælde, cerebral vaskulopati), ekspression af molekylær (pro-PBN, nitrit/nitratforbindelser, sVCAM-1, sICAM-1, S- og P-selektin, plasmatisk hæmoglobin, ET-1, CD40L), cellulære (mikropartikler, hæmorheologiske parametre) biomarkører og genetiske markører (alfa-globin, type 3 NOS, endothelin-1, ACVRL1, BMPR2, BMP6).

For at afgøre, om PAH er en risikofaktor for de tidligere nævnte kliniske komplikationer og for dødelighed.
Gennem studieafslutning i gennemsnit 5 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Centre Hospitalier Universitaire de Pointe-a-Pitre

Efterforskere

  • Studieleder: Maryse ETIENNE-JULAN, Doctor specializing in SCD, Hospital University Center of Pointe-à-Pitre

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

11. januar 2010

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

2. oktober 2013

Studieafslutning (FAKTISKE)

17. oktober 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

1. december 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

5. december 2017

Først opslået (FAKTISKE)

11. december 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

11. december 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

5. december 2017

Sidst verificeret

1. december 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • RBM-PAP-2009/69

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Seglcellesygdom

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Türkiye

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner