マルティニークとグアドループの SS と SC の子供たちの HTAP の疫学と病態生理学的メカニズム。 (SAPOTILLE)
マルティニークとグアドループの SS および SC 小児における肺動脈高血圧症の疫学および病態生理学的メカニズム 8 歳から 16 歳までの小児コホートの 3 年間の追跡調査
肺動脈性肺高血圧症 (PAH) は、成人の鎌状赤血球症 (SCD) 患者で約 30% の有病率で報告されており、PAH のある SCD 患者では、PAH のない患者と比較して死亡率が増加しています。 乳酸脱水素酵素、ビリルビン、網状赤血球またはヘモグロビン レベルなどのいくつかの溶血バイオ マーカーの同定は、溶血と PAH の間のリンクを明確に文書化しています。 ただし、肺血栓塞栓症、肺線維症、左心拡張機能および/または収縮機能障害など、他の生理病理学的メカニズムがこれらの患者のPAHを説明するために関与している可能性があります。
研究者らは、最も頻繁にドレパノサイト症候群、SS と SC の両方を呈し、医療範囲が均一であり、HTAP リスクと特定の SCD 合併症との関連性を示す患者で HTAP を研究することを提案しています。
調査の概要
詳細な説明
この研究の主な目的は、8歳から16歳までの同様の医療ケアを受けているSCDの子供（SS、SC）の集団におけるPAHの有病率と発生率を推定することです。
SCD成人における重要な数の研究とは異なり、SCD小児研究はほとんど行われませんでした。 これらの研究のいずれも、小児の PAH に関連する死亡率を報告していませんが、文献では、患者のさまざまな医療ケアを比較して、この病的死亡率の減少が報告されています。 研究者は、PAH の原因となる生理病理学的メカニズムは、成人と比較して SCD の子供では異なるはずであるという仮説を立てました。 私たちの研究に含めると、PAHの診断は、既知の選択バイアスを避けるために、SSまたはSC遺伝子型のいずれかを持つ306人の子供（8〜16歳）のグループで経胸壁ドップラー心エコー図によって実行されます。 . これらの患者は、3年間の長期にわたって追跡されます。 SCD（急性胸部症候群、痛みを伴う血管閉塞性クリーゼ、敗血症および脳卒中）に関連する臨床特有の合併症の発生と、私たちの子供グループの観察された死亡率は、PAHの発生に従って層別化された患者グループで比較されます。 この合併症に潜在的に関連するいくつかの分子および細胞の遺伝子バイオマーカーの発現も研究されます。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- 適用できない
連絡先と場所
研究場所
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-
Fort-de-France、マルティニーク、97261
- Hospital University Center of Martinique
-
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
- 8歳から16歳までのお子様、
- SSホモ接合体またはSC複合ヘテロ接合体に続いて、グアドループおよびマルティニークの鎌状赤血球症センター、またはフォールドフランスの大学病院の小児科によって、グアドループおよびマルティニークで実施された体系的な新生児スクリーニングプログラムによって、または他の標識されたセンターによって特定された、フランスの医療社会保障国家プログラムに登録されており、親と年長の子供の同意が得られています。
除外基準:
- 他のヘモグロビン症、研究対象のバイオマーカーの発現に影響を与える慢性輸血療法プログラムまたは治療（ヒドロキシ尿素治療を除く）、
- 最近の輸血または瀉血（3か月未満）;
- 定常状態にない患者、
- 妊娠中や授乳中、
- 親と古い子供の同意の拒否。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：他の
- 割り当て：NA
- 介入モデル：SINGLE_GROUP
- マスキング：なし
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
他の：鎌状赤血球症におけるHTAP/臨床合併症
この検出された HTAP に関する疫学的データを提供し、臨床生物学的絵画とそれらに関連する死亡率の特徴付けを可能にします。
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私たちの研究に含めると、PAHの診断は、既知の選択バイアスを避けるために、SSまたはSC遺伝子型のいずれかを持つ306人の子供（8〜16歳）のグループで経胸壁ドップラー心エコー図によって実行されます。 .
これらの患者は、3年間の長期にわたって追跡されます。
SCD（急性胸部症候群、痛みを伴う血管閉塞性クリーゼ、敗血症および脳卒中）に関連する臨床特有の合併症の発生と、私たちの子供グループの観察された死亡率は、PAHの発生に従って層別化された患者グループで比較されます。
この合併症に潜在的に関連するいくつかの分子および細胞の遺伝子バイオマーカーの発現も研究されます。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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肺動脈性肺高血圧症の発生率
時間枠：学習完了まで、平均5年
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本研究の主な結果は、ドップラー心エコー評価による少なくとも 2.5 ms-1 の三尖弁逆流ジェット速度の存在によって文書化された肺動脈高血圧症の発生率を推定することです。
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学習完了まで、平均5年
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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PAH リスクと特定の SCD 合併症との関連
時間枠：学習完了まで、平均5年
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PAH リスクと特定の SCD 合併症 (疼痛発作、急性胸部症候群、重症感染症、脳卒中、脳血管障害)、分子 (pro-PBN、亜硝酸塩/硝酸塩化合物、sVCAM-1、sICAM-1、 S-および P-セレクチン、血漿ヘモグロビン、ET-1、CD40L)、細胞 (微粒子、血液レオロジー パラメーター) バイオマーカー、および遺伝子マーカー (アルファグロビン、3 型 NOS、エンドセリン-1、ACVRL1、BMPR2、BMP6)。 PAH が上記の臨床的合併症および死亡率の危険因子であるかどうかを判断すること。 |
学習完了まで、平均5年
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協力者と研究者
捜査官
- スタディディレクター：Maryse ETIENNE-JULAN, Doctor specializing in SCD、Hospital University Center of Pointe-à-Pitre
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
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