Epidemiología y mecanismos fisiopatológicos de HTAP en niños SS y SC en Martinica y Guadalupe. (SAPOTILLE)
Epidemiología y mecanismos fisiopatológicos de la hipertensión arterial pulmonar en niños SS y SC en Martinica y Guadalupe. Seguimiento a tres años de una cohorte de niños de 8 a 16 años
Se ha notificado hipertensión arterial pulmonar (HAP) con una prevalencia de aproximadamente el 30 % en pacientes adultos con enfermedad de células falciformes (ECF), con un aumento de la mortalidad en pacientes con ECF con HAP, en comparación con aquellos sin HAP. La identificación de varios biomarcadores de hemólisis, como la lactato deshidrogenasa, la bilirrubina, los reticulocitos o el nivel de hemoglobina, ha documentado claramente un vínculo entre la hemólisis y la PAH. Sin embargo, otros mecanismos fisiopatológicos pueden estar implicados para explicar la HAP en estos pacientes, como el tromboembolismo pulmonar, la fibrosis pulmonar o la disfunción diastólica y/o sistólica del corazón izquierdo.
Los investigadores sugieren estudiar la HTAP en pacientes que presenten los síndromes drepanocitario, SS y SC más frecuentes y homogéneos en su cobertura médica y la asociación entre el riesgo de HTAP y complicaciones específicas de la MSC.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El objetivo principal de este estudio es estimar la prevalencia y la incidencia de HAP en una población de niños con ECF (SS, SC) con atención médica similar, con edades comprendidas entre los 8 y los 16 años.
A diferencia de la importante cantidad de estudios en adultos con ECF, se realizaron muy pocos estudios en niños con ECF. Ninguno de estos estudios reportó la tasa de mortalidad asociada a HAP en niños aunque la literatura reportó una disminución de esta morbimortalidad comparando diferentes cuidados médicos de los pacientes. Los investigadores plantearon la hipótesis de que los mecanismos fisiopatológicos responsables de la PAH tenían que ser diferentes en los niños con SCD en comparación con los adultos, ya que la mayoría de los procesos degenerativos no tenían tiempo suficiente para aparecer durante la vida de los niños. En el momento de la inclusión en nuestro estudio, el diagnóstico de HAP se realizará mediante ecocardiografía Doppler transtorácica en un grupo de 306 niños (de 8 a 16 años de edad) con genotipo SS o SC con atención médica similar, para evitar un sesgo de selección conocido. . Estos pacientes serán seguidos durante un período longitudinal de 3 años. La aparición de las complicaciones clínicas específicas asociadas con la MSC (síndrome torácico agudo, crisis vaso oclusiva dolorosa, septicemia y accidente cerebrovascular) y la tasa de mortalidad observada en nuestro grupo de niños, se compararán en grupos de pacientes estratificados según la aparición de HAP. También se estudiará la expresión de varios biomarcadores genéticos moleculares y celulares potencialmente asociados a esta complicación.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Fort-de-France, Martinica, 97261
- Hospital University Center of Martinique
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- niños de 8 a 16 años,
- Homocigoto SS o heterocigoto compuesto SC, seguido por los centros de células falciformes de Guadalupe y Martinica o por el departamento de pediatría del hospital universitario de Fort-de-France, identificado por los programas sistemáticos de cribado neonatal realizados en Guadalupe y Martinica o por otros centros etiquetados , registrado en el programa nacional de seguridad social médica francesa, y para el cual se ha obtenido el consentimiento de los padres y los niños mayores.
Criterio de exclusión:
- otras hemoglobinopatías, programas de terapia transfusional crónica o tratamientos que afectaron a la expresión de los biomarcadores estudiados (salvo tratamiento con hidroxiurea),
- transfusión de sangre o flebotomías recientes (menos de 3 meses);
- pacientes que no están en estado estacionario,
- embarazo o lactancia,
- negativa del consentimiento de los padres y de los hijos mayores.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: OTRO
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
- Enmascaramiento: NINGUNO
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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OTRO: HTAP/complicaciones clínicas en la enfermedad de células falciformes
Suministrar datos epidemiológicos sobre esta HTAP detectada, y permitir la caracterización de los cuadros clínico-biológicos y la mortalidad asociada a los mismos.
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En el momento de la inclusión en nuestro estudio, el diagnóstico de HAP se realizará mediante ecocardiografía Doppler transtorácica en un grupo de 306 niños (de 8 a 16 años de edad) con genotipo SS o SC con atención médica similar, para evitar un sesgo de selección conocido. .
Estos pacientes serán seguidos durante un período longitudinal de 3 años.
La aparición de las complicaciones clínicas específicas asociadas con la MSC (síndrome torácico agudo, crisis vaso oclusiva dolorosa, septicemia y accidente cerebrovascular) y la tasa de mortalidad observada en nuestro grupo de niños, se compararán en grupos de pacientes estratificados según la aparición de HAP.
También se estudiará la expresión de varios biomarcadores genéticos moleculares y celulares potencialmente asociados a esta complicación.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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incidencia de hipertensión arterial pulmonar
Periodo de tiempo: Al finalizar los estudios, un promedio de 5 años
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El resultado primario del presente estudio es estimar la incidencia de hipertensión arterial pulmonar documentada por la presencia de una velocidad del chorro de regurgitación tricuspídea de al menos 2,5 ms-1 mediante evaluación ecocardiográfica Doppler.
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Al finalizar los estudios, un promedio de 5 años
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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La asociación entre el riesgo de PAH y complicaciones específicas de MSC
Periodo de tiempo: Al finalizar los estudios, un promedio de 5 años
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Determinar la asociación entre el riesgo de HAP y complicaciones específicas de la MSC (crisis dolorosa, síndrome torácico agudo, eventos infecciosos graves, ictus, vasculopatía cerebral), expresión de moléculas (pro-PBN, compuestos de nitrito/nitrato, sVCAM-1, sICAM-1, S- y P-selectina, hemoglobina plasmática, ET-1, CD40L), biomarcadores celulares (micropartículas, parámetros hemorreológicos) y marcadores genéticos (alfa-globina, tipo 3 NOS, endotelina-1, ACVRL1, BMPR2, BMP6). Determinar si la HAP es un factor de riesgo de las complicaciones clínicas citadas anteriormente y de mortalidad. |
Al finalizar los estudios, un promedio de 5 años
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Maryse ETIENNE-JULAN, Doctor specializing in SCD, Hospital University Center of Pointe-à-Pitre
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (ACTUAL)
Finalización primaria (ACTUAL)
Finalización del estudio (ACTUAL)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (ACTUAL)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ACTUAL)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- RBM-PAP-2009/69
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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