A HTAP epidemiológiája és patofiziológiai mechanizmusai SS és SC gyermekeknél Martinique-on és Guadeloupe-ban. (SAPOTILLE)
A pulmonális artériás hipertónia epidemiológiája és patofiziológiai mechanizmusai SS és SC gyermekeknél Martinique-ban és Guadeloupe-ban. 8 és 16 év közötti gyermekek csoportjának hároméves nyomon követése
pulmonális artériás hipertónia (PAH) körülbelül 30%-os prevalenciájáról számoltak be a felnőtt sarlósejtes analízisben (SCD) szenvedő betegeknél, a PAH-ban szenvedő SCD-s betegek mortalitása megnövekedett a PAH-ban nem szenvedőkhöz képest. Számos hemolízis biomarker, például laktát-dehidrogenáz, bilirubin, retikulociták vagy hemoglobinszint azonosítása egyértelműen dokumentálta a kapcsolatot a hemolízis és a PAH között. Azonban más fiziopatológiai mechanizmusok is szerepet játszhatnak a PAH magyarázatában ezeknél a betegeknél, mint például a pulmonalis thromboembolia, a tüdőfibrózis vagy a bal szív diasztolés és/vagy szisztolés diszfunkciója.
A kutatók azt javasolják, hogy a HTAP tanulmányozását olyan betegeknél vizsgálják, akiknél a leggyakoribb drepanocitikus szindrómák, SS és SC, és orvosi lefedettségük homogén, valamint a HTAP kockázata és a specifikus SCD szövődmények közötti összefüggés.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
A tanulmány elsődleges célja a PAH prevalenciájának és incidenciájának becslése hasonló orvosi ellátásban részesülő, 8 és 16 év közötti SCD-s gyermekek (SS, SC) populációjában.
Az SCD felnőtteken végzett jelentős számú vizsgálattól eltérően nagyon kevés SCD-s gyermekvizsgálatot végeztek. E tanulmányok egyike sem számolt be a PAH-hoz kapcsolódó mortalitási arányról gyermekeknél, bár a szakirodalom ennek a morbid mortalitásnak a csökkenését jelentette, összehasonlítva a betegek eltérő orvosi ellátását. A kutatók azt feltételezték, hogy a PAH-ért felelős fiziopatológiai mechanizmusoknak másnak kell lenniük az SCD-s gyermekeknél, mint a felnőtteknél, mivel a legtöbb degeneratív folyamatnak nincs ideje megjelenni a gyermekek életében. Tanulmányunkba bevonva a PAH diagnosztizálását transthoracalis Doppler-echokardiogrammal végezzük 306 gyermekből álló csoportban (8-16 év közöttiek), SS vagy SC genotípussal, hasonló orvosi ellátás mellett, az ismert szelekciós torzítás elkerülése érdekében. . Ezeket a betegeket 3 éves longitudinális perióduson keresztül követik. Az SCD-vel összefüggő klinikai specifikus szövődmények (akut mellkasi szindróma, fájdalmas vazookkluzív krízis, vérmérgezés és stroke) előfordulását és gyermekcsoportunk megfigyelt mortalitási arányát a PAH előfordulása szerint rétegzett betegcsoportokban hasonlítjuk össze. Számos molekuláris és celluláris genetikai biomarker expresszióját is tanulmányozni fogják, amelyek potenciálisan ezzel a szövődménysel kapcsolatosak.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Fázis
- Nem alkalmazható
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
-
Fort-de-France, Martinique, 97261
- Hospital University Center of Martinique
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Leírás
Bevételi kritériumok:
- 8 és 16 év közötti gyermekek,
- SS homozigóta vagy SC összetett heterozigóta, amelyet Guadeloupe és Martinique sarlósejtes központjai vagy a Fort-de-France Egyetemi Kórház gyermekgyógyászati osztálya követ, amelyet a Guadeloupe-ban és Martinique-on végzett szisztematikus újszülöttszűrési programok vagy más jelölt központok azonosítanak. , amely a francia egészségügyi társadalombiztosítás nemzeti programjában szerepel, és amelyhez a szülő és az idős gyermek beleegyezése megtörtént.
Kizárási kritériumok:
- egyéb hemoglobinopátiák, krónikus transzfúziós terápiás programok vagy kezelések, amelyek befolyásolták a vizsgált biomarkerek expresszióját (kivéve hidroxi-karbamid-kezelést),
- közelmúltban végzett vérátömlesztés vagy phlebotomiák (3 hónapnál rövidebb);
- nem egyensúlyi állapotban lévő betegek,
- terhesség vagy szoptatás,
- a szülők és az idős gyermekek beleegyezésének megtagadása.
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: EGYÉB
- Kiosztás: NA
- Beavatkozó modell: SINGLE_GROUP
- Maszkolás: EGYIK SEM
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
EGYÉB: HTAP/ klinikai szövődmények a sarlósejtes betegségben
Epidemiológiai adatokat szolgáltatni a kimutatott HTAP-ról, és lehetővé tenni a klinikai-biológiai festmények és a hozzájuk kapcsolódó mortalitás jellemzését.
|
Tanulmányunkba bevonva a PAH diagnosztizálását transthoracalis Doppler-echokardiogrammal végezzük 306 gyermekből álló csoportban (8-16 év közöttiek), SS vagy SC genotípussal, hasonló orvosi ellátás mellett, az ismert szelekciós torzítás elkerülése érdekében. .
Ezeket a betegeket 3 éves longitudinális perióduson keresztül követik.
Az SCD-vel összefüggő klinikai specifikus szövődmények (akut mellkasi szindróma, fájdalmas vazookkluzív krízis, vérmérgezés és stroke) előfordulását és gyermekcsoportunk megfigyelt mortalitási arányát a PAH előfordulása szerint rétegzett betegcsoportokban hasonlítjuk össze.
Számos molekuláris és celluláris genetikai biomarker expresszióját is tanulmányozni fogják, amelyek potenciálisan ezzel a szövődménysel kapcsolatosak.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
pulmonális artériás hipertónia előfordulása
Időkeret: A tanulmányok befejezésével átlagosan 5 év
|
Jelen tanulmány elsődleges eredménye a pulmonális artériás hipertónia előfordulási gyakoriságának becslése, amelyet Doppler echokardiográfiás értékeléssel legalább 2,5 ms-1 tricuspidalis regurgitációs sugársebességgel dokumentálnak.
|
A tanulmányok befejezésével átlagosan 5 év
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A PAH kockázata és a specifikus SCD szövődmények közötti összefüggés
Időkeret: A tanulmányok befejezésével átlagosan 5 év
|
A PAH kockázata és a specifikus SCD szövődmények (fájdalmas krízis, akut mellkasi szindróma, súlyos fertőzéses események, stroke, agyi vasculopathia), molekuláris expresszió (pro-PBN, nitrit/nitrát vegyületek, sVCAM-1, sICAM-1, S- és P-szelektin, plazma hemoglobin, ET-1, CD40L), sejtes (mikrorészecskék, hemorheológiai paraméterek) biomarkerek, és genetikai markerek (alfa-globin, 3-as típusú NOS, endothelin-1, ACVRL1, BMPR2, BMP6). Annak meghatározása, hogy a PAH a korábban említett klinikai szövődmények és a mortalitás kockázati tényezője-e. |
A tanulmányok befejezésével átlagosan 5 év
|
Együttműködők és nyomozók
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Maryse ETIENNE-JULAN, Doctor specializing in SCD, Hospital University Center of Pointe-à-Pitre
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (TÉNYLEGES)
Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)
A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (TÉNYLEGES)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- RBM-PAP-2009/69
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .