Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Epidemiologi og patofysiologiske mekanismer for HTAP i SS og SC-barn i Martinique og Guadeloupe. (SAPOTILLE)

5. desember 2017 oppdatert av: Centre Hospitalier Universitaire de Pointe-a-Pitre

Epidemiologi og patofysiologiske mekanismer for pulmonal arteriell hypertensjon hos SS- og SC-barn på Martinique og Guadeloupe. Tre års oppfølging av en gruppe barn i alderen 8 til 16 år

pulmonal arteriell hypertensjon (PAH) er rapportert med en prevalens på omtrent 30 % hos voksne sigdcellesykdom (SCD) pasienter, med økt dødelighet hos SCD pasienter med PAH, sammenlignet med de uten PAH. Identifikasjonen av flere hemolysebiomarkører som laktatdehydrogenase, bilirubin, retikulocytter eller hemoglobinnivå, har tydelig dokumentert en sammenheng mellom hemolyse og PAH. Imidlertid kan andre fysiopatologiske mekanismer være involvert for å forklare PAH hos disse pasientene, slik som pulmonal tromboemboli, lungefibrose eller venstre hjerte diastolisk og/eller systolisk dysfunksjon.

Etterforskerne foreslår å studere HTAP hos pasienter med de hyppigste både drepanocytiske syndromene, SS og SC og homogene i medisinsk dekning og sammenhengen mellom HTAP-risiko og spesifikke SCD-komplikasjoner.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Hovedmålet med denne studien er å estimere prevalensen og forekomsten av PAH i en populasjon av SCD-barn (SS, SC) med lignende medisinsk behandling, i alderen fra 8 til 16 år.

I motsetning til det viktige antallet studier på SCD-voksne, ble det utført svært få SCD-barnestudier. Ingen av disse studiene rapporterte dødeligheten assosiert med PAH hos barn, selv om litteraturen rapporterte en reduksjon av denne sykelige dødeligheten sammenlignet med ulik medisinsk behandling av pasientene. Etterforskerne antok at de fysiopatologiske mekanismene som er ansvarlige for PAH måtte være forskjellige hos SCD-barn sammenlignet med voksne, ettersom de fleste degenerative prosesser ikke hadde tid nok til å vises i løpet av barnas liv. Ved inkludering i vår studie vil diagnosen PAH bli utført ved transthorax doppler-ekkokardiogram i en gruppe på 306 barn (i alderen 8 til 16 år) med enten SS eller SC genotype med lignende medisinsk behandling, for å unngå en kjent seleksjonsskjevhet . Disse pasientene vil bli fulgt i en 3-års langsgående periode. Forekomsten av de klinisk spesifikke komplikasjonene assosiert med SCD (akutt brystsyndrom, smertefull vasookklusiv krise, septikemi og hjerneslag) og den observerte dødelighetsraten for vår barnegruppe, vil bli sammenlignet i pasientgrupper stratifisert i henhold til forekomsten av PAH. Ekspresjonen av flere molekylære og cellulære genetiske biomarkører potensielt assosiert med denne komplikasjonen vil også bli studert.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

185

Fase

  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Martinique
      • Fort-de-France, Martinique, 97261
        • Hospital University Center of Martinique

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

8 år til 16 år (BARN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • barn i alderen 8 til 16 år,
  • SS-homozygot eller SC-sammensatt heterozygot, etterfulgt av sigdcellesentrene i Guadeloupe og Martinique eller av den pediatriske avdelingen ved universitetssykehuset i Fort-de-France, identifisert av de systematiske neonatale screeningsprogrammene utført i Guadeloupe og Martinique eller av andre merkede sentre , registrert i det franske nasjonale programmet for medisinsk trygd, og som foreldrenes og de gamle barnas samtykke er innhentet for.

Ekskluderingskriterier:

  • andre hemoglobinopatier, kroniske transfusjonsterapiprogrammer eller behandlinger som påvirket uttrykket av biomarkørene som ble studert (med mindre hydroksyureabehandling),
  • nylig blodoverføring eller flebotomi (mindre enn 3 måneder);
  • pasienter som ikke er i steady state,
  • graviditet eller amming,
  • avslag på samtykke fra foreldre og gamle barn.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: ANNEN
  • Tildeling: NA
  • Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
  • Masking: INGEN

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
ANNEN: HTAP/ kliniske komplikasjoner ved sigdcellesykdom
Tilfør epidemiologiske data om denne oppdagede HTAP, og tillat karakterisering av de klinisk-biologiske maleriene og dødeligheten som er knyttet til dem.
Annen: HTAP/ kliniske komplikasjoner ved sigdcellesykdom
Ved inkludering i vår studie vil diagnosen PAH bli utført ved transthorax doppler-ekkokardiogram i en gruppe på 306 barn (i alderen 8 til 16 år) med enten SS eller SC genotype med lignende medisinsk behandling, for å unngå en kjent seleksjonsskjevhet . Disse pasientene vil bli fulgt i en 3-års langsgående periode. Forekomsten av de klinisk spesifikke komplikasjonene assosiert med SCD (akutt brystsyndrom, smertefull vasookklusiv krise, septikemi og hjerneslag) og den observerte dødelighetsraten for vår barnegruppe, vil bli sammenlignet i pasientgrupper stratifisert i henhold til forekomsten av PAH. Ekspresjonen av flere molekylære og cellulære genetiske biomarkører potensielt assosiert med denne komplikasjonen vil også bli studert.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
forekomst av pulmonal arteriell hypertensjon
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring i snitt 5 år
Det primære resultatet av denne studien er å estimere forekomsten av pulmonal arteriell hypertensjon dokumentert ved tilstedeværelse av trikuspidal regurgitasjons jethastighet på minst 2,5 ms-1 ved doppler-ekkokardiografisk vurdering.
Gjennom studiegjennomføring i snitt 5 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sammenhengen mellom PAH-risiko og spesifikke SCD-komplikasjoner
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring i snitt 5 år

For å bestemme sammenhengen mellom PAH-risiko og spesifikke SCD-komplikasjoner (smertefull krise, akutt brystsyndrom, alvorlige infeksjonshendelser, hjerneslag, cerebral vaskulopati), ekspresjon av molekylær (pro-PBN, nitritt/nitratforbindelser, sVCAM-1, sICAM-1, S- og P-selektin, plasmatisk hemoglobin, ET-1, CD40L), cellulære (mikropartikler, hemorheologiske parametere) biomarkører og genetiske markører (alfa-globin, type 3 NOS, endothelin-1, ACVRL1, BMPR2, BMP6).

For å avgjøre om PAH er en risikofaktor for de kliniske komplikasjonene som er nevnt ovenfor og for dødelighet.
Gjennom studiegjennomføring i snitt 5 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Centre Hospitalier Universitaire de Pointe-a-Pitre

Etterforskere

  • Studieleder: Maryse ETIENNE-JULAN, Doctor specializing in SCD, Hospital University Center of Pointe-à-Pitre

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (FAKTISKE)

11. januar 2010

Primær fullføring (FAKTISKE)

2. oktober 2013

Studiet fullført (FAKTISKE)

17. oktober 2016

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

1. desember 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

5. desember 2017

Først lagt ut (FAKTISKE)

11. desember 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

11. desember 2017

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

5. desember 2017

Sist bekreftet

1. desember 2017

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • RBM-PAP-2009/69

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Sigdcellesykdom

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Germany

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere