Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Epidemiologie en pathofysiologische mechanismen van HTAP bij SS- en SC-kinderen in Martinique en Guadeloupe. (SAPOTILLE)

5 december 2017 bijgewerkt door: Centre Hospitalier Universitaire de Pointe-a-Pitre

Epidemiologie en pathofysiologische mechanismen van pulmonale arteriële hypertensie bij SS- en SC-kinderen in Martinique en Guadeloupe. Drie jaar follow-up van een cohort kinderen van 8 tot 16 jaar oud

pulmonale arteriële hypertensie (PAH) is gemeld met een prevalentie van ongeveer 30% bij volwassen patiënten met sikkelcelanemie (SCD), met een verhoogde mortaliteit bij patiënten met SCD met PAH in vergelijking met patiënten zonder PAH. De identificatie van verschillende biomarkers voor hemolyse, zoals lactaatdehydrogenase, bilirubine, reticulocyten of hemoglobinegehalte, heeft duidelijk een verband aangetoond tussen hemolyse en PAH. Er kunnen echter andere fysiopathologische mechanismen betrokken zijn om PAH bij deze patiënten te verklaren, zoals longtrombo-embolie, longfibrose of diastolische en/of systolische disfunctie van het linkerhart.

De onderzoekers stellen voor om HTAP te bestuderen bij patiënten met de meest voorkomende drepanocytische syndromen, SS en SC en homogeen in hun medische dekking en de associatie tussen HTAP-risico en specifieke SCD-complicaties.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Het primaire doel van deze studie is het schatten van de prevalentie en de incidentie van PAH in een populatie van SCD-kinderen (SS, SC) met vergelijkbare medische zorg, in de leeftijd van 8 tot 16 jaar oud.

In tegenstelling tot het grote aantal onderzoeken bij volwassenen met SCZ, werden er zeer weinig onderzoeken bij kinderen met SCZ uitgevoerd. Geen van deze studies rapporteerde het sterftecijfer geassocieerd met PAH bij kinderen, hoewel de literatuur een afname van deze morbide mortaliteit meldde bij het vergelijken van verschillende medische zorg voor de patiënten. De onderzoekers stelden de hypothese dat de fysiopathologische mechanismen die verantwoordelijk zijn voor PAH anders moeten zijn bij kinderen met SCZ dan bij volwassenen, aangezien de meeste degeneratieve processen niet genoeg tijd krijgen om te verschijnen tijdens het leven van kinderen. Bij opname in onze studie zal de diagnose van PAH worden uitgevoerd door middel van transthoracale Doppler-echocardiogrammen in een groep van 306 kinderen (tussen 8 en 16 jaar oud) met SS- of SC-genotype met vergelijkbare medische zorg, om een ​​bekende selectiebias te voorkomen . Deze patiënten zullen gevolgd worden gedurende een longitudinale periode van 3 jaar. Het optreden van de klinisch specifieke complicaties geassocieerd met SCD (acuut borstsyndroom, pijnlijke vaso-occlusieve crisis, septikemie en beroerte) en het waargenomen sterftecijfer van onze kinderengroep, zullen worden vergeleken in patiëntengroepen gestratificeerd volgens het voorkomen van PAH. De expressie van verschillende moleculaire en cellulaire genetische biomarkers die mogelijk geassocieerd zijn met deze complicatie zal ook bestudeerd worden.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

185

Fase

  • Niet toepasbaar

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Martinique
      • Fort-de-France, Martinique, 97261
        • Hospital University Center of Martinique

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

8 jaar tot 16 jaar (KIND)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • kinderen van 8 tot 16 jaar,
  • SS homozygoot of SC samengestelde heterozygoot, gevolgd door de sikkelcelcentra van Guadeloupe en Martinique of door de pediatrische afdeling van het universitair ziekenhuis van Fort-de-France, geïdentificeerd door de systematische neonatale screeningprogramma's uitgevoerd in Guadeloupe en Martinique of door andere gelabelde centra , geregistreerd in het Franse nationale programma voor medische sociale zekerheid, en waarvoor de toestemming van de ouders en de oude kinderen is verkregen.

Uitsluitingscriteria:

  • andere hemoglobinopathieën, chronische transfusietherapieprogramma's of behandelingen die de expressie van de onderzochte biomarkers beïnvloedden (tenzij behandeling met hydroxyurea),
  • recente bloedtransfusie of aderlaten (minder dan 3 maanden);
  • patiënten niet in steady state,
  • zwangerschap of borstvoeding,
  • weigering van toestemming van ouders en oude kinderen.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: ANDER
  • Toewijzing: NA
  • Interventioneel model: SINGLE_GROUP
  • Masker: GEEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
ANDER: HTAP/klinische complicaties bij sikkelcelziekte
Bied epidemiologische gegevens over deze gedetecteerde HTAP en maak de karakterisering mogelijk van de klinisch-biologische schilderijen en de sterfte die ermee gepaard gaat.
Ander: HTAP/klinische complicaties bij sikkelcelziekte
Bij opname in onze studie zal de diagnose van PAH worden uitgevoerd door middel van transthoracale Doppler-echocardiogrammen in een groep van 306 kinderen (tussen 8 en 16 jaar oud) met SS- of SC-genotype met vergelijkbare medische zorg, om een ​​bekende selectiebias te voorkomen . Deze patiënten zullen gevolgd worden gedurende een longitudinale periode van 3 jaar. Het optreden van de klinisch specifieke complicaties geassocieerd met SCD (acuut borstsyndroom, pijnlijke vaso-occlusieve crisis, septikemie en beroerte) en het waargenomen sterftecijfer van onze kinderengroep, zullen worden vergeleken in patiëntengroepen gestratificeerd volgens het voorkomen van PAH. De expressie van verschillende moleculaire en cellulaire genetische biomarkers die mogelijk geassocieerd zijn met deze complicatie zal ook bestudeerd worden.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
incidentie van pulmonale arteriële hypertensie
Tijdsspanne: Door afronding van de studie gemiddeld 5 jaar
Het primaire resultaat van de huidige studie is het schatten van de incidentie van pulmonale arteriële hypertensie gedocumenteerd door de aanwezigheid van tricuspidalisregurgitatiestraalsnelheid van ten minste 2,5 ms-1 door middel van Doppler-echocardiografische beoordeling.
Door afronding van de studie gemiddeld 5 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
De associatie tussen PAH-risico en specifieke SCD-complicaties
Tijdsspanne: Door afronding van de studie gemiddeld 5 jaar

Om het verband te bepalen tussen het risico op PAK en specifieke SCD-complicaties (pijnlijke crisis, acuut borstsyndroom, ernstige infectieuze voorvallen, beroerte, cerebrale vasculopathie), expressie van moleculaire (pro-PBN, nitriet-/nitraatverbindingen, sVCAM-1, sICAM-1, S- en P-selectine, plasmatische hemoglobine, ET-1, CD40L), cellulaire (microdeeltjes, hemorheologische parameters) biomarkers en genetische markers (alfa-globine, type 3 NOS, endothéline-1, ACVRL1, BMPR2, BMP6).

Om te bepalen of PAH een risicofactor is voor de eerder genoemde klinische complicaties en voor mortaliteit.
Door afronding van de studie gemiddeld 5 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Centre Hospitalier Universitaire de Pointe-a-Pitre

Onderzoekers

  • Studie directeur: Maryse ETIENNE-JULAN, Doctor specializing in SCD, Hospital University Center of Pointe-à-Pitre

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (WERKELIJK)

11 januari 2010

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

2 oktober 2013

Studie voltooiing (WERKELIJK)

17 oktober 2016

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

1 december 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

5 december 2017

Eerst geplaatst (WERKELIJK)

11 december 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

11 december 2017

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

5 december 2017

Laatst geverifieerd

1 december 2017

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • RBM-PAP-2009/69

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Sikkelcelziekte

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Mauritania

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren