Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Эпидемиология и патофизиологические механизмы HTAP у детей с SS и SC на Мартинике и Гваделупе. (SAPOTILLE)

5 декабря 2017 г. обновлено: Centre Hospitalier Universitaire de Pointe-a-Pitre

Эпидемиология и патофизиологические механизмы легочной артериальной гипертензии у детей с СС и SC на Мартинике и Гваделупе. Трехлетнее наблюдение за когортой детей в возрасте от 8 до 16 лет.

Сообщалось о легочной артериальной гипертензии (ЛАГ) с распространенностью примерно 30% у взрослых пациентов с серповидно-клеточной анемией (ВСБ) с повышенной смертностью у пациентов с ВСС с ЛАГ по сравнению с пациентами без ЛАГ. Идентификация нескольких биомаркеров гемолиза, таких как лактатдегидрогеназа, билирубин, ретикулоциты или уровень гемоглобина, четко задокументировала связь между гемолизом и ЛАГ. Однако для объяснения ЛАГ у этих пациентов могут быть вовлечены другие физиопатологические механизмы, такие как легочная тромбоэмболия, легочный фиброз или диастолическая и/или систолическая дисфункция левых отделов сердца.

Исследователи предлагают изучать ГТП у пациентов с наиболее частыми серповидноклеточными синдромами, ССД и РХ и однородными по охвату медицинскими услугами, а также связь риска ГТП с конкретными осложнениями ВСС.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Основной целью настоящего исследования является оценка распространенности и заболеваемости ЛАГ в популяции детей с ВСС (ДС, ДС), находящихся на аналогичном медицинском уходе, в возрасте от 8 до 16 лет.

В отличие от значительного количества исследований с ВСС у взрослых, было проведено очень мало исследований с ВСС у детей. Ни в одном из этих исследований не сообщалось о смертности, связанной с ЛАГ у детей, хотя в литературе сообщалось о снижении этой заболеваемости-смертности по сравнению с различным медицинским уходом за пациентами. Исследователи предположили, что физиопатологические механизмы, ответственные за ЛАГ, должны были различаться у детей с ВСС по сравнению со взрослыми, поскольку большинство дегенеративных процессов не успели проявиться в течение жизни детей. При включении в наше исследование диагноз ЛАГ будет выполняться с помощью трансторакальной допплер-эхокардиограммы в группе из 306 детей (в возрасте от 8 до 16 лет) с генотипом SS или SC при аналогичном медицинском уходе, чтобы избежать известной систематической ошибки отбора. . Эти пациенты будут наблюдаться в течение 3 лет продольного периода. Возникновение клинических специфических осложнений, связанных с ВСС (острый грудной синдром, болевой вазоокклюзионный криз, септицемия и инсульт), и наблюдаемая смертность в нашей группе детей будут сопоставлены в группах пациентов, стратифицированных в зависимости от возникновения ЛАГ. Также будет изучена экспрессия нескольких молекулярных и клеточных генетических биомаркеров, потенциально связанных с этим осложнением.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

185

Фаза

  • Непригодный

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Мартиника
      • Fort-de-France, Мартиника, 97261
        • Hospital University Center of Martinique

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 8 лет до 16 лет (РЕБЕНОК)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • дети в возрасте от 8 до 16 лет,
  • SS-гомозигота или SC-компаунд-гетерозигота, за которыми следуют серповидно-клеточные центры Гваделупы и Мартиники или педиатрическое отделение университетской больницы Фор-де-Франс, идентифицированные в рамках программ систематического неонатального скрининга, проводимых в Гваделупе и Мартинике, или в других отмеченных центрах , зарегистрированный во французской национальной программе медицинского социального обеспечения, и для которого было получено согласие родителей и престарелых детей.

Критерий исключения:

  • другие гемоглобинопатии, программы хронической трансфузионной терапии или лечение, которое повлияло на экспрессию изученных биомаркеров (за исключением лечения гидроксимочевиной),
  • недавнее переливание крови или флеботомии (менее 3 месяцев);
  • пациенты не в равновесном состоянии,
  • беременность или кормление грудью,
  • отказ в согласии родителей и престарелых детей.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: ДРУГОЙ
  • Распределение: Нет данных
  • Интервенционная модель: SINGLE_GROUP
  • Маскировка: НИКТО

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
ДРУГОЙ: HTAP/клинические осложнения при серповидно-клеточной анемии
Предоставить эпидемиологические данные об обнаруженном HTAP и дать характеристику клинико-биологических картин и связанной с ними смертности.
Другой: HTAP/клинические осложнения при серповидно-клеточной анемии
При включении в наше исследование диагноз ЛАГ будет выполняться с помощью трансторакальной допплер-эхокардиограммы в группе из 306 детей (в возрасте от 8 до 16 лет) с генотипом SS или SC при аналогичном медицинском уходе, чтобы избежать известной систематической ошибки отбора. . Эти пациенты будут наблюдаться в течение 3 лет продольного периода. Возникновение клинических специфических осложнений, связанных с ВСС (острый грудной синдром, болевой вазоокклюзионный криз, септицемия и инсульт), и наблюдаемая смертность в нашей группе детей будут сопоставлены в группах пациентов, стратифицированных в зависимости от возникновения ЛАГ. Также будет изучена экспрессия нескольких молекулярных и клеточных генетических биомаркеров, потенциально связанных с этим осложнением.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
заболеваемость легочной артериальной гипертензией
Временное ограничение: Через завершение обучения, в среднем 5 лет
Первичным результатом настоящего исследования является оценка частоты легочной артериальной гипертензии, подтвержденной наличием скорости струйной струи трикуспидальной регургитации не менее 2,5 мс-1 с ​​помощью допплер-эхокардиографической оценки.
Через завершение обучения, в среднем 5 лет

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Связь между риском ЛАГ и специфическими осложнениями ВСС
Временное ограничение: Через завершение обучения, в среднем 5 лет

Определить связь между риском ЛАГ и специфическими осложнениями ВСС (болевой криз, острый грудной синдром, тяжелые инфекционные события, инсульт, церебральная васкулопатия), экспрессией молекулярных (pro-PBN, нитрит/нитратные соединения, sVCAM-1, sICAM-1, S- и P-селектин, плазматический гемоглобин, ET-1, CD40L), клеточные (микрочастицы, гемореологические параметры) биомаркеры и генетические маркеры (альфа-глобин, NOS 3 типа, эндотелин-1, ACVRL1, BMPR2, BMP6).

Определить, является ли ЛАГ фактором риска клинических осложнений, упомянутых выше, и смертности.
Через завершение обучения, в среднем 5 лет

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Centre Hospitalier Universitaire de Pointe-a-Pitre

Следователи

  • Директор по исследованиям: Maryse ETIENNE-JULAN, Doctor specializing in SCD, Hospital University Center of Pointe-à-Pitre

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

11 января 2010 г.

Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

2 октября 2013 г.

Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

17 октября 2016 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

1 декабря 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

5 декабря 2017 г.

Первый опубликованный (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

11 декабря 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

11 декабря 2017 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

5 декабря 2017 г.

Последняя проверка

1 декабря 2017 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • RBM-PAP-2009/69

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Серповидно-клеточная анемия

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Gabon

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться