HTAP:n epidemiologia ja patofysiologiset mekanismit SS- ja SC-lapsilla Martiniquessa ja Guadeloupessa. (SAPOTILLE)
Keuhkovaltimoverenpaineen epidemiologia ja patofysiologiset mekanismit SS- ja SC-lapsilla Martiniquessa ja Guadeloupessa. 8–16-vuotiaiden lasten kohortin kolmen vuoden seuranta
keuhkoverenpainetautia (PAH) on raportoitu esiintyvyyden ollessa noin 30 % aikuisilla sirppisolutautia (SCD) sairastavilla potilailla, ja kuolleisuus on lisääntynyt PAH-potilailla verrattuna potilaisiin, joilla ei ole PAH:ta. Useiden hemolyysibiomarkkerien, kuten laktaattidehydrogenaasin, bilirubiinin, retikulosyyttien tai hemoglobiinitason, tunnistaminen on selvästi dokumentoinut yhteyden hemolyysin ja PAH:n välillä. Kuitenkin muut fysiopatologiset mekanismit voivat selittää PAH:n näillä potilailla, kuten keuhkotromboembolia, keuhkofibroosi tai vasemman sydämen diastolinen ja/tai systolinen toimintahäiriö.
Tutkijat ehdottavat HTAP:n tutkimista potilailla, joilla on yleisimmät sekä drepanosyyttiset oireyhtymät, SS että SC ja jotka ovat homogeenisia lääketieteelliseltä kattavuudeltaan sekä HTAP-riskin ja spesifisten SCD-komplikaatioiden välistä yhteyttä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämän tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on arvioida PAH:n esiintyvyys ja ilmaantuvuus SCD-lasten (SS, SC) populaatiossa, joilla on samanlainen lääketieteellinen hoito, iältään 8–16 vuotta.
Toisin kuin suuri määrä tutkimuksia SCD-aikuisilla, SCD-lapsille tehtiin vain vähän tutkimuksia. Yhdessäkään näistä tutkimuksista ei raportoitu lasten PAH-kuolleisuusastetta, vaikka kirjallisuudessa kerrottiin tämän sairastuneen kuolleisuuden laskusta verrattuna potilaiden erilaiseen lääketieteelliseen hoitoon. Tutkijat olettivat, että PAH:sta vastuussa olevien fysiopatologisten mekanismien täytyi olla erilainen SCD-lapsilla kuin aikuisilla, koska useimmilla rappeutumisprosesseilla ei ollut tarpeeksi aikaa ilmaantua lasten elämän aikana. Kun sisällytetään tutkimukseemme, PAH-diagnoosi tehdään transthorakaalisilla Doppler-kaikukardiogrammeilla 306 lapsen ryhmälle (8–16-vuotiaat), joilla on joko SS- tai SC-genotyyppi ja joilla on samanlainen lääketieteellinen hoito, jotta vältetään tunnettu valintaharha. . Näitä potilaita seurataan kolmen vuoden pitkittäisjakson ajan. SCD:hen liittyvien kliinisesti spesifisten komplikaatioiden (akuutti rintasyndrooma, kivulias verisuonten tukoskriisi, septikemia ja aivohalvaus) esiintymistä ja lapsiryhmämme havaittua kuolleisuutta verrataan potilasryhmissä PAH:n esiintymisen mukaan. Myös useiden tähän komplikaatioon mahdollisesti liittyvien molekyyli- ja solugeneettisten biomarkkereiden ilmentymistä tutkitaan.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Fort-de-France, Martinique, 97261
- Hospital University Center of Martinique
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- 8-16-vuotiaat lapset,
- SS-homotsygootti tai SC-yhdiste heterotsygootti, jota seuraavat Guadeloupen ja Martiniquen sirppisolukeskukset tai Fort-de-Francen yliopistollisen sairaalan lastenosasto, jotka tunnistetaan Guadeloupessa ja Martiniquessa suoritetuilla systemaattisilla vastasyntyneiden seulontaohjelmilla tai muilla merkityillä keskuksilla , joka on rekisteröity Ranskan lääketieteellisen sosiaaliturvan kansalliseen ohjelmaan ja jolle on saatu vanhempien ja vanhusten suostumus.
Poissulkemiskriteerit:
- muut hemoglobinopatiat, krooniset verensiirtohoito-ohjelmat tai hoidot, jotka vaikuttivat tutkittujen biomarkkerien ilmentymiseen (ellei hydroksiureahoitoa),
- äskettäin tehty verensiirto tai flebotomiat (alle 3 kuukautta);
- potilaat, jotka eivät ole vakaassa tilassa,
- raskaus tai imetys,
- vanhempien ja vanhojen lasten suostumuksen epääminen.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: MUUTA
- Jako: NA
- Inventiomalli: SINGLE_GROUP
- Naamiointi: EI MITÄÄN
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
MUUTA: HTAP/ kliiniset komplikaatiot sirppisolusairaudessa
Tarjoa epidemiologisia tietoja tästä havaitusta HTAP:stä ja mahdollista kliinis-biologisten maalausten ja niihin liittyvien kuolleisuuden karakterisointi.
|
Kun sisällytetään tutkimukseemme, PAH-diagnoosi tehdään transthorakaalisilla Doppler-kaikukardiogrammeilla 306 lapsen ryhmälle (8–16-vuotiaat), joilla on joko SS- tai SC-genotyyppi ja joilla on samanlainen lääketieteellinen hoito, jotta vältetään tunnettu valintaharha. .
Näitä potilaita seurataan kolmen vuoden pitkittäisjakson ajan.
SCD:hen liittyvien kliinisesti spesifisten komplikaatioiden (akuutti rintasyndrooma, kivulias verisuonten tukoskriisi, septikemia ja aivohalvaus) esiintymistä ja lapsiryhmämme havaittua kuolleisuutta verrataan potilasryhmissä PAH:n esiintymisen mukaan.
Myös useiden tähän komplikaatioon mahdollisesti liittyvien molekyyli- ja solugeneettisten biomarkkereiden ilmentymistä tutkitaan.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
keuhkoverenpainetaudin ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 5 vuotta
|
Tämän tutkimuksen ensisijainen tulos on arvioida keuhkoverenpainetaudin ilmaantuvuus, joka on dokumentoitu kolmikulmaisen regurgitaatiosuihkun nopeudella, joka on vähintään 2,5 ms-1 Doppler-kaikukardiografisella arvioinnilla.
|
Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 5 vuotta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
PAH-riskin ja spesifisten SCD-komplikaatioiden välinen yhteys
Aikaikkuna: Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 5 vuotta
|
PAH-riskin ja spesifisten SCD-komplikaatioiden (kivulias kriisi, akuutti rintasyndrooma, vakavat infektiotapahtumat, aivohalvaus, aivovaskulopatia), molekyylien ilmentymisen (pro-PBN, nitriitti/nitraattiyhdisteet, sVCAM-1, sICAM-1, S- ja P-selektiini, plasma hemoglobiini, ET-1, CD40L), solun (mikrohiukkaset, hemorheologiset parametrit) biomarkkerit ja geneettiset markkerit (alfa-globiini, tyypin 3 NOS, endoteliini-1, ACVRL1, BMPR2, BMP6). Sen määrittämiseksi, onko PAH edellä mainittujen kliinisten komplikaatioiden ja kuolleisuuden riskitekijä. |
Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 5 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Tutkijat
- Opintojohtaja: Maryse ETIENNE-JULAN, Doctor specializing in SCD, Hospital University Center of Pointe-à-Pitre
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (TODELLINEN)
Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)
Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (TODELLINEN)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- RBM-PAP-2009/69
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Sirppisolutauti
-
University of BolognaNovartisTuntematonMyeloproliferatiiviset häiriöt | Hypereosinofiilinen oireyhtymä | Krooninen eosinofiilinen leukemia (CEL)Italia
-
Novartis PharmaceuticalsLopetettuKrooninen myelooinen leukemia (CML) | Philadelphian kromosomipositiivinen akuutti lymfoblastinen leukemia (Ph+ ALL) | Muut Glivecin/Gleevecin indikoidut hematologiset häiriöt (HES, CEL, MDS/MPN)Venäjän federaatio