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Epidemiologia e meccanismi fisiopatologici dell'HTAP nei bambini SS e SC in Martinica e Guadalupa. (SAPOTILLE)

5 dicembre 2017 aggiornato da: Centre Hospitalier Universitaire de Pointe-a-Pitre

Epidemiologia e meccanismi fisiopatologici dell'ipertensione arteriosa polmonare nei bambini SS e SC in Martinica e Guadalupa. Tre anni di follow-up di una coorte di bambini di età compresa tra 8 e 16 anni

è stata segnalata ipertensione arteriosa polmonare (PAH) con una prevalenza di circa il 30% nei pazienti adulti con anemia falciforme (SCD), con un aumento della mortalità nei pazienti SCD con PAH, rispetto a quelli senza PAH. L'identificazione di diversi biomarcatori di emolisi come lattato deidrogenasi, bilirubina, reticolociti o livello di emoglobina, ha chiaramente documentato un legame tra emolisi e PAH. Tuttavia, altri meccanismi fisiopatologici possono essere coinvolti per spiegare la PAH in questi pazienti, come tromboembolia polmonare, fibrosi polmonare o disfunzione diastolica e/o sistolica del cuore sinistro.

I ricercatori suggeriscono di studiare l'HTAP nei pazienti che presentano le più frequenti sindromi drepanocitiche, SS e SC e omogenee nella loro copertura medica e l'associazione tra rischio HTAP e complicanze specifiche di SCD.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Lo scopo principale di questo studio è stimare la prevalenza e l'incidenza della PAH in una popolazione di bambini SCD (SS, SC) con cure mediche simili, di età compresa tra 8 e 16 anni.

A differenza dell'importante numero di studi sugli adulti SCD, sono stati eseguiti pochissimi studi sui bambini SCD. Nessuno di questi studi ha riportato il tasso di mortalità associato alla PAH nei bambini, sebbene la letteratura abbia riportato una diminuzione di questa mortalità morbosa confrontando le diverse cure mediche dei pazienti. I ricercatori hanno ipotizzato che i meccanismi fisiopatologici responsabili della PAH dovessero essere diversi nei bambini SCD rispetto agli adulti, poiché la maggior parte dei processi degenerativi non ha abbastanza tempo per manifestarsi durante la vita dei bambini. All'inclusione nel nostro studio la diagnosi di PAH sarà eseguita mediante ecocardiogramma Doppler transtoracico in un gruppo di 306 bambini (di età compresa tra 8 e 16 anni) con genotipo SS o SC con cure mediche simili, per evitare un noto bias di selezione . Questi pazienti saranno seguiti per un periodo longitudinale di 3 anni. L'insorgenza delle complicanze cliniche specifiche associate alla SCD (sindrome toracica acuta, crisi vaso-occlusive dolorose, setticemia e ictus) e il tasso di mortalità osservato nel nostro gruppo di bambini, saranno confrontati in gruppi di pazienti stratificati in base all'insorgenza di PAH. Verrà inoltre studiata l'espressione di diversi biomarcatori genetici molecolari e cellulari potenzialmente associati a questa complicanza.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

185

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Martinica
      • Fort-de-France, Martinica, 97261
        • Hospital University Center of Martinique

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 8 anni a 16 anni (BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • ragazzi di età compresa tra gli 8 e i 16 anni,
  • SS omozigote o SC eterozigote composto, seguito dai centri falciformi di Guadalupa e Martinica o dal dipartimento pediatrico dell'ospedale universitario di Fort-de-France, identificato dai programmi di screening neonatale sistematico eseguiti in Guadalupa e Martinica o da altri centri etichettati , iscritto al programma nazionale di sicurezza sociale medico francese, e per il quale è stato ottenuto il consenso dei genitori e dei figli maggiori.

Criteri di esclusione:

  • altre emoglobinopatie, programmi o trattamenti di terapia trasfusionale cronica che hanno influenzato l'espressione dei biomarcatori studiati (a meno che il trattamento con idrossiurea),
  • recenti trasfusioni di sangue o flebotomie (meno di 3 mesi);
  • pazienti non allo stato stazionario,
  • gravidanza o allattamento,
  • rifiuto del consenso dei genitori e dei figli maggiorenni.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: ALTRO
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
ALTRO: HTAP/complicanze cliniche nell'anemia falciforme
Fornire dati epidemiologici su questo HTAP rilevato, e consentire la caratterizzazione dei quadri clinico-biologici e della mortalità ad essi associati.
Altro: HTAP/complicanze cliniche nell'anemia falciforme
All'inclusione nel nostro studio la diagnosi di PAH sarà eseguita mediante ecocardiogramma Doppler transtoracico in un gruppo di 306 bambini (di età compresa tra 8 e 16 anni) con genotipo SS o SC con cure mediche simili, per evitare un noto bias di selezione . Questi pazienti saranno seguiti per un periodo longitudinale di 3 anni. L'insorgenza delle complicanze cliniche specifiche associate alla SCD (sindrome toracica acuta, crisi vaso-occlusive dolorose, setticemia e ictus) e il tasso di mortalità osservato nel nostro gruppo di bambini, saranno confrontati in gruppi di pazienti stratificati in base all'insorgenza di PAH. Verrà inoltre studiata l'espressione di diversi biomarcatori genetici molecolari e cellulari potenzialmente associati a questa complicanza.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
incidenza di ipertensione arteriosa polmonare
Lasso di tempo: Attraverso il completamento degli studi, una media di 5 anni
L'esito primario del presente studio è quello di stimare l'incidenza di ipertensione arteriosa polmonare documentata dalla presenza di velocità del getto di rigurgito tricuspidale di almeno 2,5 ms-1 mediante valutazione ecocardiografica Doppler.
Attraverso il completamento degli studi, una media di 5 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
L'associazione tra rischio di PAH e complicanze specifiche di SCD
Lasso di tempo: Attraverso il completamento degli studi, una media di 5 anni

Per determinare l'associazione tra rischio di PAH e complicanze specifiche di SCD (crisi dolorose, sindrome toracica acuta, eventi infettivi gravi, ictus, vasculopatia cerebrale), espressione di molecole (pro-PBN, composti nitriti/nitrati, sVCAM-1, sICAM-1, S- e P-selettina, emoglobina plasmatica, ET-1, CD40L), biomarcatori cellulari (microparticelle, parametri emoreologici) e marcatori genetici (alfa-globina, tipo 3 NOS, endotelina-1, ACVRL1, BMPR2, BMP6).

Determinare se la PAH è un fattore di rischio delle complicanze cliniche precedentemente citate e di mortalità.
Attraverso il completamento degli studi, una media di 5 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Centre Hospitalier Universitaire de Pointe-a-Pitre

Investigatori

  • Direttore dello studio: Maryse ETIENNE-JULAN, Doctor specializing in SCD, Hospital University Center of Pointe-à-Pitre

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

11 gennaio 2010

Completamento primario (EFFETTIVO)

2 ottobre 2013

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

17 ottobre 2016

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

1 dicembre 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

5 dicembre 2017

Primo Inserito (EFFETTIVO)

11 dicembre 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

11 dicembre 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

5 dicembre 2017

Ultimo verificato

1 dicembre 2017

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • RBM-PAP-2009/69

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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