마르티니크와 과들루프의 SS 및 SC 아동에서 HTAP의 역학 및 병태생리학적 기전. (SAPOTILLE)
마르티니크와 과들루프의 SS 및 SC 어린이에서 폐동맥 고혈압의 역학 및 병태생리학적 기전. 8~16세 어린이 코호트의 3년 추적 조사
폐동맥 고혈압(PAH)은 성인 낫적혈구병(SCD) 환자에서 약 30%의 유병률로 보고되었으며, PAH가 없는 SCD 환자에 비해 PAH가 있는 SCD 환자에서 사망률이 증가했습니다. 젖산 탈수소효소, 빌리루빈, 망상적혈구 또는 헤모글로빈 수준과 같은 여러 용혈 바이오마커의 식별은 용혈과 PAH 사이의 연관성을 명확하게 문서화했습니다. 그러나 폐 혈전색전증, 폐 섬유증 또는 좌심실 확장기 및/또는 수축기 기능 장애와 같은 다른 생리병리학적 기전이 이들 환자에서 PAH를 설명하는 데 관여할 수 있습니다.
조사관은 Drepanocytic syndromes, SS 및 SC 모두 가장 빈번하고 의학적 범위에서 동질적이며 HTAP 위험과 특정 SCD 합병증 사이의 연관성을 나타내는 환자에서 HTAP를 연구할 것을 제안합니다.
연구 개요
상세 설명
이 연구의 주요 목표는 8세에서 16세 사이의 유사한 의료 서비스를 받는 SCD 아동(SS, SC) 집단에서 PAH의 유병률과 발병률을 추정하는 것입니다.
SCD 성인에 대한 중요한 수의 연구와 달리 SCD 아동 연구는 거의 수행되지 않았습니다. 이들 연구 중 어느 것도 어린이의 PAH와 관련된 사망률을 보고하지 않았지만 문헌에서는 환자의 다양한 의료 서비스를 비교하여 이 병적 사망률이 감소했다고 보고했습니다. 연구자들은 대부분의 퇴행성 과정이 어린이의 삶에 나타날 시간이 충분하지 않기 때문에 성인과 비교하여 SCD 어린이의 PAH에 대한 생리병리학적 메커니즘이 달라야 한다는 가설을 세웠습니다. 연구에 포함될 때 PAH의 진단은 알려진 선택 편향을 피하기 위해 SS 또는 SC 유전자형이 유사한 306명의 어린이(8~16세) 그룹에서 경흉부 도플러 심초음파로 수행됩니다. . 이 환자들은 3년 종단 기간 동안 추적될 것입니다. SCD(급성 흉부 증후군, 고통스러운 혈관 폐색 위기, 패혈증 및 뇌졸중)와 관련된 임상적 특정 합병증의 발생 및 우리 어린이 그룹의 관찰된 사망률은 PAH의 발생에 따라 계층화된 환자 그룹에서 비교될 것입니다. 잠재적으로 이 합병증과 관련된 여러 분자 및 세포 유전자 바이오마커의 발현도 연구될 것입니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
연구 장소
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Fort-de-France, 마르티니크, 97261
- Hospital University Center of Martinique
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 8세에서 16세 사이의 어린이,
- SS 동형접합체 또는 SC 복합 이형접합체, 과들루프와 마르티니크의 겸상적혈구 센터 또는 포르드프랑스 대학병원 소아과, 과들루프와 마르티니크에서 수행된 체계적 신생아 선별 프로그램 또는 기타 라벨이 지정된 센터에서 식별 , 프랑스 의료 사회보장 국가 프로그램에 등록되어 있고 부모와 노약자의 동의를 얻은 것.
제외 기준:
- 기타 혈색소병증, 만성 수혈 요법 프로그램 또는 연구된 바이오마커의 발현에 영향을 미치는 치료(하이드록시우레아 치료 제외),
- 최근 수혈 또는 정맥 절개술(3개월 미만);
- 정상 상태가 아닌 환자,
- 임신이나 수유,
- 부모 및 노약자의 동의 거부.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 다른
- 할당: NA
- 중재 모델: 단일_그룹
- 마스킹: 없음
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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다른: 낫적혈구병의 HTAP/임상적 합병증
이 감지된 HTAP에 대한 역학 데이터를 제공하고 임상생물학적 그림의 특성화 및 이와 관련된 사망률을 허용합니다.
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연구에 포함될 때 PAH의 진단은 알려진 선택 편향을 피하기 위해 SS 또는 SC 유전자형이 유사한 306명의 어린이(8~16세) 그룹에서 경흉부 도플러 심초음파로 수행됩니다. .
이 환자들은 3년 종단 기간 동안 추적될 것입니다.
SCD(급성 흉부 증후군, 고통스러운 혈관 폐색 위기, 패혈증 및 뇌졸중)와 관련된 임상적 특정 합병증의 발생 및 우리 어린이 그룹의 관찰된 사망률은 PAH의 발생에 따라 계층화된 환자 그룹에서 비교될 것입니다.
잠재적으로 이 합병증과 관련된 여러 분자 및 세포 유전자 바이오마커의 발현도 연구될 것입니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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폐동맥고혈압 발병률
기간: 학업 수료까지 평균 5년
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본 연구의 주요 결과는 Doppler 심초음파 평가에 의해 적어도 2.5ms-1의 삼첨판 역류 제트 속도의 존재에 의해 기록된 폐동맥 고혈압의 발생률을 추정하는 것입니다.
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학업 수료까지 평균 5년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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PAH 위험과 특정 SCD 합병증 사이의 연관성
기간: 학업 수료까지 평균 5년
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PAH 위험과 특정 SCD 합병증(고통스러운 위기, 급성 흉부 증후군, 중증 감염 사건, 뇌졸중, 뇌혈관병증), 분자(pro-PBN, 아질산염/질산염 화합물, sVCAM-1, sICAM-1, S- 및 P-셀렉틴, 혈장 헤모글로빈, ET-1, CD40L), 세포(마이크로입자, 혈액유동학적 매개변수) 바이오마커 및 유전자 마커(알파-글로빈, 3형 NOS, 엔도텔린-1, ACVRL1, BMPR2, BMP6). PAH가 앞서 언급한 임상 합병증 및 사망의 위험 인자인지 확인합니다. |
학업 수료까지 평균 5년
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 연구 책임자: Maryse ETIENNE-JULAN, Doctor specializing in SCD, Hospital University Center of Pointe-à-Pitre
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
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겸상 적혈구 질환에 대한 임상 시험
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