获得性血友病用类固醇联合环磷酰胺与类固醇联合利妥昔单抗的试验
2026年2月9日 更新者：Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
获得性血友病 A 类固醇联合环磷酰胺与类固醇联合利妥昔单抗的前瞻性、随机、多中心临床试验
目的：
评估与使用类固醇和环磷酰胺治疗相比，类固醇联合单剂量利妥昔单抗消除获得性血友病 A 患者抗体的疗效。
该研究将检验类固醇联合小剂量利妥昔单抗在中国获得性血友病 A 患者根除 FVIII 抑制剂方面与类固醇联合环磷酰胺一样有效的假设。
研究设计 分配：随机干预模型：平行分配 掩蔽：无（开放标签） 主要目的：治疗
研究概览
详细说明
这是一项前瞻性随机多中心对照试验，比较类固醇联合利妥昔单抗和类固醇联合环磷酰胺的方案，以根除中国获得性血友病 A 患者的抗凝血因子 VIII 抗体。
患者将被随机分配到两种方案：甲基强的松龙 0.8mg/kg/天（或等效皮质类固醇剂量）持续 3 周（然后逐渐减量，总共 8 周）和利妥昔单抗（375mg/m2，一剂）或甲基强的松龙 0.8mg/kg /天（或等效皮质类固醇剂量）3周（然后逐渐减量，共8周）环磷酰胺2mg/kg/天，直至抑制剂阴性（不超过5周）。
根据生物统计学方法，患者将被随机分配到治疗组。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
66
阶段
- 第四阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Tianjin Municipality
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Tianjin、Tianjin Municipality、中国、300020
- Ethics Committee of Blood disease hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 80年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 18-80岁
- 男人或女人
- 绝经后或持续避孕的妇女
- 获得性血友病 A 的诊断
- 患者必须投保
- 患者在入组前已提供书面知情同意书
- 患者服从
排除标准：
- 先天性血友病
- 泼尼松 > 20mg/d（或等效皮质类固醇剂量）持续治疗超过 1 个月
- 泼尼松 >0.7mg/kg（或等效皮质类固醇剂量）持续治疗超过 10 天
- 孕妇和哺乳期妇女
- 类固醇过敏
- 免疫抑制剂治疗 30 天内
- 血清转氨酶和胆红素大于正常值上限的1.5倍
- 乙肝表面抗原或丙肝抗体或HIV抗体（I+II）或梅毒抗体阳性
- 糖尿病、高血压、青光眼、消化性溃疡、带状疱疹、肺部感染等不宜使用糖皮质激素的患者
- 依从性差的患者
- 试验期间不能采取避孕措施者
- 研究者认为不适合临床研究的患者
- 血小板减少症
- 白细胞减少症
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：类固醇+利妥昔单抗
甲泼尼龙0.8mg/kg/天（或等量皮质激素剂量）3周（然后逐渐减量，共8周）+利妥昔单抗375mg/m2 1剂。
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甲泼尼龙0.8mg/kg/天（或等量的皮质类固醇剂量）3周（然后逐渐减量，共8周）
其他名称：
一剂 375mg/m2
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有源比较器：类固醇+环磷酰胺
甲泼尼龙0.8mg/kg/天（或等量的皮质类固醇剂量）3周（然后逐渐减量，共8周）+环磷酰胺2mg/kg/天直至抑制物转阴（不超过5周）
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甲泼尼龙0.8mg/kg/天（或等量的皮质类固醇剂量）3周（然后逐渐减量，共8周）
其他名称：
环磷酰胺 2 mg/kg/天，直至抑制剂阴性（不超过五周）
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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抑制剂根除的比例和达到首次缓解的时间
大体时间：18个月内
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将评估达到完全缓解（CR）的患者比例，定义为 FVIII 抑制剂滴度低于 0.6 Bethesda 单位，因子 VIII 水平> 50%，并且在没有旁路治疗的情况下 24 小时内没有出血事件，以及达到首次缓解的时间。
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18个月内
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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复发率和复发时间
大体时间：18个月期间
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将测量复发患者的比例和每种方案的复发时间。
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18个月期间
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其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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两种方案的感染
大体时间：18个月内
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安全性结果将是与免疫抑制治疗不良事件相关的感染的发生。
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18个月内
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两种方案的血细胞减少
大体时间：18个月期间
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安全性结果将是与免疫抑制治疗不良事件相关的血细胞减少症的发生。
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18个月期间
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
合作者
调查人员
- 首席研究员：Lei Zhang, MD、Blood disease hospital, Chinese academy of medical sciences
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Collins P, Baudo F, Huth-Kuhne A, Ingerslev J, Kessler CM, Castellano ME, Shima M, St-Louis J, Levesque H. Consensus recommendations for the diagnosis and treatment of acquired hemophilia A. BMC Res Notes. 2010 Jun 7;3:161. doi: 10.1186/1756-0500-3-161.
- Collins PW, Hirsch S, Baglin TP, Dolan G, Hanley J, Makris M, Keeling DM, Liesner R, Brown SA, Hay CR; UK Haemophilia Centre Doctors' Organisation. Acquired hemophilia A in the United Kingdom: a 2-year national surveillance study by the United Kingdom Haemophilia Centre Doctors' Organisation. Blood. 2007 Mar 1;109(5):1870-7. doi: 10.1182/blood-2006-06-029850. Epub 2006 Oct 17.
- Lottenberg R, Kentro TB, Kitchens CS. Acquired hemophilia. A natural history study of 16 patients with factor VIII inhibitors receiving little or no therapy. Arch Intern Med. 1987 Jun;147(6):1077-81. doi: 10.1001/archinte.147.6.1077.
- Collins P, Baudo F, Knoebl P, Levesque H, Nemes L, Pellegrini F, Marco P, Tengborn L, Huth-Kuhne A; EACH2 registry collaborators. Immunosuppression for acquired hemophilia A: results from the European Acquired Haemophilia Registry (EACH2). Blood. 2012 Jul 5;120(1):47-55. doi: 10.1182/blood-2012-02-409185. Epub 2012 Apr 18.
- Stasi R, Brunetti M, Stipa E, Amadori S. Selective B-cell depletion with rituximab for the treatment of patients with acquired hemophilia. Blood. 2004 Jun 15;103(12):4424-8. doi: 10.1182/blood-2003-11-4075. Epub 2004 Mar 2.
- Wang P, Zhou R, Xue F, Zhou H, Bai J, Wang X, Ma Y, Song Z, Chen Y, Liu X, Fu R, Sun T, Ju M, Dai X, Dong H, Yang R, Liu W, Zhang L. Single-dose rituximab plus glucocorticoid versus cyclophosphamide plus glucocorticoid in patients with newly diagnosed acquired hemophilia A: A multicenter, open-label, randomized noninferiority trial. Am J Hematol. 2024 Jan;99(1):28-37. doi: 10.1002/ajh.27128. Epub 2023 Oct 18.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2017年12月29日
初级完成 (实际的)
2022年6月9日
研究完成 (实际的)
2022年7月9日
研究注册日期
首次提交
2017年11月28日
首先提交符合 QC 标准的
2017年12月24日
首次发布 (实际的)
2017年12月27日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年2月11日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年2月9日
最后验证
2023年6月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- IIT2017006
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
将提供所有主要和次要结果的去识别化个人参与者数据
IPD 共享时间框架
数据将在研究完成后 6 个月内提供
IPD 共享访问标准
数据访问请求将由外部独立审查小组审查。
请求将需要签署数据访问协议
IPD 共享支持信息类型
- 研究方案
- 树液
- 分析代码
- 企业社会责任
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
不
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