Ensaio de hemofilia adquirida com esteroide combinado com ciclofosfamida versus esteroide combinado com rituximabe
9 de fevereiro de 2026 atualizado por: Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
Um ensaio clínico prospectivo, randomizado e multicêntrico de hemofilia A adquirida com esteroide combinado com ciclofosfamida versus esteroide combinado com rituximabe
Propósito:
Avaliar a eficácia da administração de esteróide combinado com dose única de rituximabe para eliminar o anticorpo em pacientes com hemofilia A adquirida em comparação ao tratamento com esteróide com ciclofosfamida.
O estudo testará a hipótese de que o esteroide combinado com uma dose pequena de rituximabe é tão eficaz quanto o esteroide combinado com a ciclofosfamida para a erradicação do inibidor de FVIII em pacientes chineses com hemofilia A adquirida.
Desenho do estudo Alocação: Intervenção Randomizada Modelo: Atribuição Paralela Mascaramento: Nenhum (Rótulo Aberto) Finalidade Primária: Tratamento
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um estudo piloto prospectivo randomizado multicêntrico controlado comparando o regime de esteróide com rituximabe e esteróide com ciclofosfamida para erradicar anticorpos anti-fator VIII em pacientes chineses com hemofilia A adquirida.
Os pacientes serão randomizados para dois regimes: metilprednisolona 0,8 mg/kg/dia (ou doses equivalentes de corticosteroides) por 3 semanas (depois diminuindo gradualmente, 8 semanas no total) com rituximabe (375 mg/m2 para uma dose) ou metilprednisolona 0,8 mg/kg /dia (ou doses equivalentes de corticosteroides) por 3 semanas (depois diminuindo gradualmente, 8 semanas no total) com ciclofosfamida 2mg/kg/dia até inibidor negativo (não mais que cinco semanas).
Os pacientes serão randomizados para as coortes de tratamento de acordo com os métodos bioestatísticos.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
66
Estágio
- Fase 4
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Tianjin Municipality
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Tianjin, Tianjin Municipality, China, 300020
- Ethics Committee of Blood disease hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
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-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos a 80 anos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- 18-80 anos
- Homens ou mulheres
- Mulheres na pós-menopausa ou com contracepção em andamento
- Diagnóstico de hemofilia A adquirida
- Paciente deve ter seguro
- O paciente forneceu consentimento informado por escrito antes da inscrição
- Paciente compatível
Critério de exclusão:
- hemofilia congênita
- Tratamento contínuo com prednisona > 20mg/d (ou doses equivalentes de corticosteroides) por mais de 1 mês
- Tratamento contínuo com prednisona >0,7mg/kg (ou doses equivalentes de corticosteroides) por mais de 10 dias
- Mulheres grávidas e lactantes
- Alergia a esteroides
- Tratamento com imunossupressores em até 30 dias
- Transaminase sérica e bilirrubina superior a 1,5 vezes o limite superior do valor normal
- Antígeno de superfície da hepatite B ou anticorpo da hepatite C ou anticorpo HIV (I + II) ou anticorpo positivo para sífilis
- Pacientes com diabetes, hipertensão, glaucoma, úlcera péptica, herpes zoster, infecção pulmonar e assim por diante, que não devem ser tratados com glicocorticóides
- Pacientes com má adesão
- Aqueles que não podem tomar medidas anticoncepcionais durante o período de teste
- Paciente considerado pelo investigador não adequado para estudo clínico
- Trombocitopenia
- Leucocitopenia
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Esteroide+Rituximabe
Metilprednisolona 0,8 mg/kg/dia (ou doses equivalentes de corticosteroides) por 3 semanas (depois diminuindo gradualmente, 8 semanas no total) + Rituximabe 375 mg/m2 em uma dose.
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Metilprednisolona 0,8 mg/kg/dia (ou doses equivalentes de corticosteroides) por 3 semanas (depois diminuindo gradualmente, 8 semanas no total)
Outros nomes:
375mg/m2 para uma dose
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Comparador Ativo: Esteróide + Ciclofosfamida
Metilprednisolona 0,8 mg/kg/dia (ou doses equivalentes de corticosteróides) por 3 semanas (depois diminuindo gradualmente, 8 semanas no total) + Ciclofosfamida 2 mg/kg/dia até inibidor negativo (não mais de cinco semanas)
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Metilprednisolona 0,8 mg/kg/dia (ou doses equivalentes de corticosteroides) por 3 semanas (depois diminuindo gradualmente, 8 semanas no total)
Outros nomes:
ciclofosfamida 2 mg/kg/dia até inibidor negativo (não mais de cinco semanas)
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Proporção de erradicação do inibidor e tempo para atingir a primeira remissão
Prazo: Durante 18 meses
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Será avaliada a proporção de pacientes que alcançaram remissão completa (CR) definida como título de inibidor de FVIII inferior a 0,6 unidade Bethesda, nível de fator VIII > 50% e sem eventos hemorrágicos sem tratamentos de bypass por 24 horas e o tempo para atingir a primeira remissão será avaliada.
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Durante 18 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Taxa de recaída e tempo para recaída
Prazo: Durante 18 meses
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A proporção de pacientes que recidivam e o tempo de recidiva de cada regime serão medidos.
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Durante 18 meses
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Infecção de dois regimes
Prazo: Durante 18 meses
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Os desfechos de segurança serão a ocorrência de infecção relacionada a eventos adversos do tratamento imunossupressor.
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Durante 18 meses
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Hemocitopenia de dois esquemas
Prazo: Durante 18 meses
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Os desfechos de segurança serão a ocorrência de Hemocitopenia relacionada a eventos adversos do tratamento imunossupressor.
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Durante 18 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Lei Zhang, MD, Blood disease hospital, Chinese academy of medical sciences
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Collins P, Baudo F, Huth-Kuhne A, Ingerslev J, Kessler CM, Castellano ME, Shima M, St-Louis J, Levesque H. Consensus recommendations for the diagnosis and treatment of acquired hemophilia A. BMC Res Notes. 2010 Jun 7;3:161. doi: 10.1186/1756-0500-3-161.
- Collins PW, Hirsch S, Baglin TP, Dolan G, Hanley J, Makris M, Keeling DM, Liesner R, Brown SA, Hay CR; UK Haemophilia Centre Doctors' Organisation. Acquired hemophilia A in the United Kingdom: a 2-year national surveillance study by the United Kingdom Haemophilia Centre Doctors' Organisation. Blood. 2007 Mar 1;109(5):1870-7. doi: 10.1182/blood-2006-06-029850. Epub 2006 Oct 17.
- Lottenberg R, Kentro TB, Kitchens CS. Acquired hemophilia. A natural history study of 16 patients with factor VIII inhibitors receiving little or no therapy. Arch Intern Med. 1987 Jun;147(6):1077-81. doi: 10.1001/archinte.147.6.1077.
- Collins P, Baudo F, Knoebl P, Levesque H, Nemes L, Pellegrini F, Marco P, Tengborn L, Huth-Kuhne A; EACH2 registry collaborators. Immunosuppression for acquired hemophilia A: results from the European Acquired Haemophilia Registry (EACH2). Blood. 2012 Jul 5;120(1):47-55. doi: 10.1182/blood-2012-02-409185. Epub 2012 Apr 18.
- Stasi R, Brunetti M, Stipa E, Amadori S. Selective B-cell depletion with rituximab for the treatment of patients with acquired hemophilia. Blood. 2004 Jun 15;103(12):4424-8. doi: 10.1182/blood-2003-11-4075. Epub 2004 Mar 2.
- Wang P, Zhou R, Xue F, Zhou H, Bai J, Wang X, Ma Y, Song Z, Chen Y, Liu X, Fu R, Sun T, Ju M, Dai X, Dong H, Yang R, Liu W, Zhang L. Single-dose rituximab plus glucocorticoid versus cyclophosphamide plus glucocorticoid in patients with newly diagnosed acquired hemophilia A: A multicenter, open-label, randomized noninferiority trial. Am J Hematol. 2024 Jan;99(1):28-37. doi: 10.1002/ajh.27128. Epub 2023 Oct 18.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
29 de dezembro de 2017
Conclusão Primária (Real)
9 de junho de 2022
Conclusão do estudo (Real)
9 de julho de 2022
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
28 de novembro de 2017
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
24 de dezembro de 2017
Primeira postagem (Real)
27 de dezembro de 2017
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
11 de fevereiro de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
9 de fevereiro de 2026
Última verificação
1 de junho de 2023
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Hematológicas
- Distúrbios da Coagulação Sanguínea, Herdados
- Distúrbios da Proteína de Coagulação
- Distúrbios hemorrágicos
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Distúrbios da Coagulação Sanguínea
- Deficiência adquirida do fator 8
- Hormônios
- Hormônios, substitutos hormonais e antagonistas hormonais
- Aminoácidos, peptídeos e proteínas
- Proteínas
- Produtos químicos orgânicos
- Hidrocarbonetos
- Compostos policíclicos
- Anticorpos, monoclonais
- Anticorpos
- Imunoglobulinas
- Imunoproteínas
- Proteínas sanguíneas
- Globulinas de soro
- Globulins
- Compostos de anel fundido
- Mustarazas de fosforamida
- Compostos de mostarda de nitrogênio
- Compostos de mostarda
- Hidrocarbonetos, halogenados
- Fosforamidas
- Compostos organofosforos
- Anticorpos, monoclonais, derivados de murinos
- Rituximabe
- Ciclofosfamida
- Esteróides
- Hormônios do córtex adrenal
Outros números de identificação do estudo
- IIT2017006
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
Dados de participantes individuais não identificados para todos os resultados primários e secundários serão disponibilizados
Prazo de Compartilhamento de IPD
Os dados estarão disponíveis no prazo de 6 meses após a conclusão do estudo
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
As solicitações de acesso aos dados serão analisadas por um Painel de Revisão externo e independente.
Os pedidos serão obrigados a assinar um Acordo de Acesso a Dados
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
- SEIVA
- ANALYTIC_CODE
- CSR
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
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