A szerzett hemofília vizsgálata ciklofoszfamiddal kombinált szteroiddal szemben a rituximabbal kombinált szteroiddal
2026. február 9. frissítette: Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
Prospektív, randomizált, multicentrikus klinikai vizsgálat szerzett hemofíliával A ciklofoszfamiddal kombinált szteroiddal szemben a rituximabbal kombinált szteroiddal
Célja:
A szteroid és az egyszeri dózisú rituximab kombinációjának hatékonyságának értékelése az antitest eltávolítására szerzett hemofíliás A betegekben, összehasonlítva a ciklofoszfamiddal végzett szteroid kezeléssel.
A tanulmány azt a hipotézist fogja tesztelni, hogy a szteroid kis dózisú rituximabbal kombinálva ugyanolyan hatásos, mint a ciklofoszfamiddal kombinált szteroid a FVIII-inhibitor felszámolásában szerzett hemofíliás A-ban szenvedő kínai betegeknél.
Vizsgálatterv Elosztás: Véletlenszerű beavatkozás Modell: Párhuzamos hozzárendelés Maszkolás: Nincs (Open Label) Elsődleges cél: Kezelés
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Ez egy prospektív, randomizált, többközpontú, kontrollált kísérleti kísérlet, amely a szteroid és a rituximab, valamint a szteroid és a ciklofoszfamid kezelési rendjét hasonlítja össze a VIII-as faktor elleni antitestek felszámolása érdekében szerzett hemofíliás A-ban szenvedő kínai betegeknél.
A betegeket véletlenszerűen két adagolási séma szerint osztják be: metilprednizolon 0,8 mg/ttkg/nap (vagy ezzel egyenértékű kortikoszteroid dózisok) 3 hétig (majd fokozatosan csökkentve, összesen 8 hétig) rituximabbal (375 mg/m2 egy adagra) vagy metilprednizolonnal 0,8 mg/kg. /nap (vagy azzal egyenértékű kortikoszteroid dózisban) 3 hétig (majd fokozatosan csökkenő, összesen 8 hétig) ciklofoszfamiddal 2 mg/ttkg/nap, amíg az inhibitor negatív lesz (legfeljebb öt hét).
A betegeket a biostatisztikai módszerek szerint randomizálják a kezelési csoportokba.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
66
Fázis
- 4. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Tianjin Municipality
-
Tianjin, Tianjin Municipality, Kína, 300020
- Ethics Committee of Blood disease hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- 18-80 évesek
- Férfiak vagy nők
- Menopauza utáni vagy folyamatos fogamzásgátlást alkalmazó nők
- A szerzett hemofília diagnózisa A
- A beteget biztosítással kell ellátni
- A beteg írásos beleegyezését adta a felvétel előtt
- Betegkompatibilis
Kizárási kritériumok:
- Veleszületett hemofília
- Folyamatos kezelés > 20 mg/nap prednizonnal (vagy azzal egyenértékű kortikoszteroid adagokkal) több mint 1 hónapig
- Folyamatos, több mint 0,7 mg/ttkg prednizon kezelés (vagy azzal egyenértékű kortikoszteroid dózisok) több mint 10 napig
- Terhes és szoptató nők
- Allergia a szteroidra
- Immunszuppresszív kezelés 30 napon belül
- A szérum transzamináz és bilirubin szintje meghaladja a normál érték felső határának 1,5-szeresét
- Hepatitis B felületi antigén vagy hepatitis C antitest vagy HIV antitest (I + II) vagy szifilisz antitest pozitív
- Cukorbetegségben, magas vérnyomásban, zöldhályogban, peptikus fekélyben, herpes zosterben, tüdőfertőzésben stb. szenvedő betegek, akiket nem szabad glükokortikoidokkal kezelni
- Gyengén teljesítő betegek
- Azok, akik nem tudnak fogamzásgátlót alkalmazni a tesztidőszak alatt
- Beteg, akit a vizsgáló nem alkalmas klinikai vizsgálatra
- Thrombocytopenia
- Leukocitopénia
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Szteroid+rituximab
Metilprednizolon 0,8 mg/ttkg/nap (vagy ezzel egyenértékű kortikoszteroid dózisok) 3 hétig (majd fokozatosan csökkentve, összesen 8 hétig) + 375 mg/m2 rituximab egy adagban.
|
Metilprednizolon 0,8 mg/ttkg/nap (vagy ezzel egyenértékű kortikoszteroid adag) 3 hétig (majd fokozatosan csökkentve, összesen 8 hétig)
Más nevek:
375 mg/m2 egy adagra
|
|
Aktív összehasonlító: Szteroid + ciklofoszfamid
Metilprednizolon 0,8 mg/ttkg/nap (vagy ezzel egyenértékű kortikoszteroid dózisok) 3 hétig (majd fokozatosan csökkenő, összesen 8 hétig)+ Ciklofoszfamid 2 mg/ttkg/nap, amíg az inhibitor negatív (legfeljebb öt hétig)
|
Metilprednizolon 0,8 mg/ttkg/nap (vagy ezzel egyenértékű kortikoszteroid adag) 3 hétig (majd fokozatosan csökkentve, összesen 8 hétig)
Más nevek:
ciklofoszfamid 2 mg/ttkg/nap, amíg az inhibitor negatív (legfeljebb öt hétig)
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Az inhibitor felszámolásának aránya és az első remisszió eléréséhez szükséges idő
Időkeret: 18 hónap alatt
|
Értékelésre kerül azoknak a betegeknek az aránya, akiknél a teljes remissziót (CR) 0,6 Bethesda-egységnél alacsonyabb FVIII-inhibitor titer, VIII-as faktor szint > 50%, és 24 órán át bypass kezelés nélkül nem fordult elő vérzés, valamint az első remisszió eléréséig eltelt idő.
|
18 hónap alatt
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Relapszusok aránya és a visszaesésig eltelt idő
Időkeret: 18 hónap alatt
|
Mérni kell a relapszusban szenvedő betegek arányát és az egyes kezelési rendek relapszusáig eltelt időt.
|
18 hónap alatt
|
Egyéb eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Kétféle kezelési mód fertőzése
Időkeret: 18 hónap alatt
|
A biztonsági kimenetel az immunszuppresszív kezelés mellékhatásaihoz kapcsolódó fertőzések előfordulása lesz.
|
18 hónap alatt
|
|
Két séma hemocitopéniája
Időkeret: 18 hónap alatt
|
A biztonsági kimenetel az immunszuppresszív kezelés mellékhatásaihoz kapcsolódó hemocitopénia előfordulása lesz.
|
18 hónap alatt
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Együttműködők
Nyomozók
- Kutatásvezető: Lei Zhang, MD, Blood disease hospital, Chinese academy of medical sciences
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Általános kiadványok
- Collins P, Baudo F, Huth-Kuhne A, Ingerslev J, Kessler CM, Castellano ME, Shima M, St-Louis J, Levesque H. Consensus recommendations for the diagnosis and treatment of acquired hemophilia A. BMC Res Notes. 2010 Jun 7;3:161. doi: 10.1186/1756-0500-3-161.
- Collins PW, Hirsch S, Baglin TP, Dolan G, Hanley J, Makris M, Keeling DM, Liesner R, Brown SA, Hay CR; UK Haemophilia Centre Doctors' Organisation. Acquired hemophilia A in the United Kingdom: a 2-year national surveillance study by the United Kingdom Haemophilia Centre Doctors' Organisation. Blood. 2007 Mar 1;109(5):1870-7. doi: 10.1182/blood-2006-06-029850. Epub 2006 Oct 17.
- Lottenberg R, Kentro TB, Kitchens CS. Acquired hemophilia. A natural history study of 16 patients with factor VIII inhibitors receiving little or no therapy. Arch Intern Med. 1987 Jun;147(6):1077-81. doi: 10.1001/archinte.147.6.1077.
- Collins P, Baudo F, Knoebl P, Levesque H, Nemes L, Pellegrini F, Marco P, Tengborn L, Huth-Kuhne A; EACH2 registry collaborators. Immunosuppression for acquired hemophilia A: results from the European Acquired Haemophilia Registry (EACH2). Blood. 2012 Jul 5;120(1):47-55. doi: 10.1182/blood-2012-02-409185. Epub 2012 Apr 18.
- Stasi R, Brunetti M, Stipa E, Amadori S. Selective B-cell depletion with rituximab for the treatment of patients with acquired hemophilia. Blood. 2004 Jun 15;103(12):4424-8. doi: 10.1182/blood-2003-11-4075. Epub 2004 Mar 2.
- Wang P, Zhou R, Xue F, Zhou H, Bai J, Wang X, Ma Y, Song Z, Chen Y, Liu X, Fu R, Sun T, Ju M, Dai X, Dong H, Yang R, Liu W, Zhang L. Single-dose rituximab plus glucocorticoid versus cyclophosphamide plus glucocorticoid in patients with newly diagnosed acquired hemophilia A: A multicenter, open-label, randomized noninferiority trial. Am J Hematol. 2024 Jan;99(1):28-37. doi: 10.1002/ajh.27128. Epub 2023 Oct 18.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2017. december 29.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2022. június 9.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2022. július 9.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2017. november 28.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2017. december 24.
Első közzététel (Tényleges)
2017. december 27.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. február 11.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. február 9.
Utolsó ellenőrzés
2023. június 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Hematológiai betegségek
- Véralvadási zavarok, öröklöttek
- Alvadási fehérje zavarok
- Hemorrhagiás rendellenességek
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Véralvadási zavarok
- Factor 8 hiány, szerzett
- Hormonok
- Hormonok, hormonpótló anyagok és hormonantagonisták
- Aminosavak, peptidek és fehérjék
- Fehérjék
- Szerves vegyi anyagok
- Szénhidrogének
- Policiklusos vegyületek
- Antitestek, monoklonális
- Antitestek
- Immunoglobulinok
- Immunoproteinek
- Vérfehérjék
- Szérumglobulinok
- Globulinok
- Olvasztott gyűrűs vegyületek
- Foszforamid mustárok
- Nitrogén mustárvegyületek
- Mustárvegyületek
- Szénhidrogén, halogénezett
- Foszforamidok
- Szerves foszfor vegyületek
- Antitestek, monoklonális, egérből származó
- Rituximab
- Ciklofoszfamid
- Szteroidok
- Mellékvesekéreghormonok
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- IIT2017006
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
IGEN
IPD terv leírása
Az összes elsődleges és másodlagos kimenetelre vonatkozó, azonosítatlan egyéni résztvevői adatokat elérhetővé teszik
IPD megosztási időkeret
Az adatok a vizsgálat befejezését követő 6 hónapon belül elérhetők lesznek
IPD-megosztási hozzáférési feltételek
Az adathozzáférési kérelmeket egy külső független felülvizsgálati testület fogja felülvizsgálni.
Adathozzáférési szerződés aláírásához kérésekre lesz szükség
Az IPD megosztását támogató információ típusa
- STUDY_PROTOCOL
- NEDV
- ANALYTIC_CODE
- CSR
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .