Rättegång av förvärvad hemofili med steroid kombinerad med cyklofosfamid kontra steroid kombinerad med rituximab
9 februari 2026 uppdaterad av: Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
En prospektiv, randomiserad, multicenter klinisk prövning av förvärvad hemofili A med steroid i kombination med cyklofosfamid kontra steroid i kombination med rituximab
Syfte:
Att utvärdera effektiviteten vid administrering av steroid i kombination med engångsdos rituximab för att eliminera antikroppen hos patienter med förvärvad hemofili A jämfört med behandling med steroid med cyklofosfamid.
Studien kommer att testa hypotesen att steroid i kombination med en liten dos rituximab är lika effektiv som steroid i kombination med cyklofosfamid för att utrota FVIII-hämmare hos kinesiska patienter med förvärvad hemofili A.
Studiedesign Allokering: Randomiserad interventionsmodell: Parallell tilldelning Maskering: Ingen (Open Label) Primärt syfte: Behandling
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Detta är en prospektiv randomiserad multicenterkontrollerad pilotstudie som jämför behandlingen av steroid med rituximab och steroid med cyklofosfamid för att utrota anti-faktor VIII-antikroppar hos kinesiska patienter med förvärvad hemofili A.
Patienterna kommer att randomiseras till två regimer: metylprednisolon 0,8 mg/kg/dag (eller motsvarande kortikosteroiddoser) i 3 veckor (sedan avtrappning gradvis, totalt 8 veckor) med rituximab (375 mg/m2 för en dos) eller metylprednisolon 0,8 mg/kg /dag (eller motsvarande kortikosteroiddoser) i 3 veckor (sedan avtrappning gradvis, 8 veckor totalt) med cyklofosfamid 2 mg/kg/dag tills hämmaren är negativ (högst fem veckor).
Patienterna kommer att randomiseras till behandlingskohorterna enligt de biostatistiska metoderna.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
66
Fas
- Fas 4
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Tianjin Municipality
-
Tianjin, Tianjin Municipality, Kina, 300020
- Ethics Committee of Blood disease hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år till 80 år (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- 18-80 år gammal
- Män eller kvinnor
- Kvinnor efter klimakteriet eller med pågående preventivmedel
- Diagnos av förvärvad hemofili A
- Patienten måste vara försäkrad
- Patienten har lämnat skriftligt informerat samtycke före inskrivningen
- Patientkompatibel
Exklusions kriterier:
- Medfödd hemofili
- Pågående behandling med prednison > 20 mg/d （eller motsvarande kortikosteroiddoser） mer än 1 månad
- Pågående behandling med prednison >0,7 mg/kg (eller motsvarande kortikosteroiddoser) mer än 10 dagar
- Gravida och ammande kvinnor
- Allergi mot steroider
- Immunsuppressiva medel behandling inom 30 dagar
- Serumtransaminas och bilirubin högre än 1,5 gånger den övre gränsen för normalvärdet
- Hepatit B ytantigen eller hepatit C antikropp eller HIV antikropp (I + II) eller syfilis antikropp positiv
- Patienter med diabetes, högt blodtryck, glaukom, magsår, herpes zoster, lunginfektion och så vidare, som inte bör behandlas med glukokortikoider
- Patienter med dålig följsamhet
- De som inte kan ta preventivmedel under testperioden
- Patient som av utredaren inte anses lämplig för klinisk studie
- Trombocytopeni
- Leukocytopeni
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Steroid+Rituximab
Metylprednisolon 0,8 mg/kg/dag (eller ekvivalenta kortikosteroiddoser) i 3 veckor (sedan gradvis avtrappning, 8 veckor totalt) + Rituximab 375 mg/m2 för en dos.
|
Metylprednisolon 0,8 mg/kg/dag (eller likvärdiga kortikosteroiddoser) i 3 veckor (sedan avtrappning gradvis, 8 veckor totalt)
Andra namn:
375 mg/m2 för en dos
|
|
Aktiv komparator: Steroid + cyklofosfamid
Metylprednisolon 0,8 mg/kg/dag (eller ekvivalenta kortikosteroiddoser) i 3 veckor (sedan avtrappning gradvis, 8 veckor totalt) + Cyklofosfamid 2 mg/kg/dag tills hämmaren är negativ (högst fem veckor)
|
Metylprednisolon 0,8 mg/kg/dag (eller likvärdiga kortikosteroiddoser) i 3 veckor (sedan avtrappning gradvis, 8 veckor totalt)
Andra namn:
cyklofosfamid 2 mg/kg/dag tills hämmaren är negativ (högst fem veckor)
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Andel utrotning av hämmare och tid för att uppnå första remission
Tidsram: Under 18 månader
|
Andelen patienter som uppnår fullständig remission (CR) definierad som titer FVIII-hämmare lägre än 0,6 Bethesda-enhet, faktor VIII-nivå > 50 % och inga blödningar utan bypass-behandlingar under 24 timmar och tiden för att uppnå första remission kommer att utvärderas.
|
Under 18 månader
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Återfallsfrekvens och tid för återfall
Tidsram: Under 18 månader
|
Andelen patienter som återfaller och tiden till återfall av varje kur kommer att mätas.
|
Under 18 månader
|
Andra resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Infektion av två regimer
Tidsram: Under 18 månader
|
Säkerhetsresultaten kommer att vara förekomsten av infektion relaterad till immunsuppressiva behandlingsbiverkningar.
|
Under 18 månader
|
|
Hemocytopeni av två kurer
Tidsram: Under 18 månader
|
Säkerhetsresultaten kommer att vara förekomsten av hemocytopeni relaterad till immunsuppressiva behandlingsbiverkningar.
|
Under 18 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Samarbetspartners
Utredare
- Huvudutredare: Lei Zhang, MD, Blood disease hospital, Chinese academy of medical sciences
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Allmänna publikationer
- Collins P, Baudo F, Huth-Kuhne A, Ingerslev J, Kessler CM, Castellano ME, Shima M, St-Louis J, Levesque H. Consensus recommendations for the diagnosis and treatment of acquired hemophilia A. BMC Res Notes. 2010 Jun 7;3:161. doi: 10.1186/1756-0500-3-161.
- Collins PW, Hirsch S, Baglin TP, Dolan G, Hanley J, Makris M, Keeling DM, Liesner R, Brown SA, Hay CR; UK Haemophilia Centre Doctors' Organisation. Acquired hemophilia A in the United Kingdom: a 2-year national surveillance study by the United Kingdom Haemophilia Centre Doctors' Organisation. Blood. 2007 Mar 1;109(5):1870-7. doi: 10.1182/blood-2006-06-029850. Epub 2006 Oct 17.
- Lottenberg R, Kentro TB, Kitchens CS. Acquired hemophilia. A natural history study of 16 patients with factor VIII inhibitors receiving little or no therapy. Arch Intern Med. 1987 Jun;147(6):1077-81. doi: 10.1001/archinte.147.6.1077.
- Collins P, Baudo F, Knoebl P, Levesque H, Nemes L, Pellegrini F, Marco P, Tengborn L, Huth-Kuhne A; EACH2 registry collaborators. Immunosuppression for acquired hemophilia A: results from the European Acquired Haemophilia Registry (EACH2). Blood. 2012 Jul 5;120(1):47-55. doi: 10.1182/blood-2012-02-409185. Epub 2012 Apr 18.
- Stasi R, Brunetti M, Stipa E, Amadori S. Selective B-cell depletion with rituximab for the treatment of patients with acquired hemophilia. Blood. 2004 Jun 15;103(12):4424-8. doi: 10.1182/blood-2003-11-4075. Epub 2004 Mar 2.
- Wang P, Zhou R, Xue F, Zhou H, Bai J, Wang X, Ma Y, Song Z, Chen Y, Liu X, Fu R, Sun T, Ju M, Dai X, Dong H, Yang R, Liu W, Zhang L. Single-dose rituximab plus glucocorticoid versus cyclophosphamide plus glucocorticoid in patients with newly diagnosed acquired hemophilia A: A multicenter, open-label, randomized noninferiority trial. Am J Hematol. 2024 Jan;99(1):28-37. doi: 10.1002/ajh.27128. Epub 2023 Oct 18.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
29 december 2017
Primärt slutförande (Faktisk)
9 juni 2022
Avslutad studie (Faktisk)
9 juli 2022
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
28 november 2017
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
24 december 2017
Första postat (Faktisk)
27 december 2017
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
11 februari 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
9 februari 2026
Senast verifierad
1 juni 2023
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Hematologiska sjukdomar
- Blodkoagulationsstörningar, ärftliga
- Koagulationsproteinstörningar
- Hemorragiska störningar
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Blodkoagulationsstörningar
- Faktor VIII-brist, förvärvad
- Hormoner
- Hormoner, hormonsubstitut och hormonantagonister
- Aminosyror, peptider och proteiner
- Proteiner
- Organiska kemikalier
- Kolväten
- Polycykliska föreningar
- Antikroppar, monoklonal
- Antikroppar
- Immunglobuliner
- Immunoproteiner
- Blodproteiner
- Serumglobuliner
- Globuliner
- Fusion-ringföreningar
- Fosforamidsen
- Kväve senapsföreningar
- Senapsföreningar
- Kolväten, halogenerad
- Fosforamider
- Organofosforföreningar
- Antikroppar, monoklonal, murin härledd
- Rituximab
- Cyklofosfamid
- Steroider
- Binjurhormoner
Andra studie-ID-nummer
- IIT2017006
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivning
Avidentifierade individuella deltagardata för alla primära och sekundära resultat kommer att göras tillgängliga
Tidsram för IPD-delning
Data kommer att finnas tillgängliga inom 6 månader efter avslutad studie
Kriterier för IPD Sharing Access
Begäranden om dataåtkomst kommer att granskas av en extern oberoende granskningspanel.
Förfrågningar kommer att krävas för att underteckna ett dataåtkomstavtal
IPD-delning som stöder informationstyp
- STUDY_PROTOCOL
- SAV
- ANALYTIC_CODE
- CSR
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .