Ensayo de hemofilia adquirida con esteroide combinado con ciclofosfamida versus esteroide combinado con rituximab
9 de febrero de 2026 actualizado por: Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
Un ensayo clínico prospectivo, aleatorizado y multicéntrico de hemofilia A adquirida con esteroides combinados con ciclofosfamida versus esteroides combinados con rituximab
Objetivo:
Evaluar la eficacia al administrar esteroide combinado con dosis única de rituximab para eliminar el anticuerpo en pacientes con hemofilia A adquirida en comparación con el tratamiento con esteroide con ciclofosfamida.
El estudio probará la hipótesis de que el esteroide combinado con dosis pequeñas de rituximab es tan efectivo como el esteroide combinado con ciclofosfamida para la erradicación del inhibidor de FVIII en pacientes chinos con hemofilia A adquirida.
Diseño del estudio Asignación: Modelo de intervención aleatorizado: Asignación paralela Enmascaramiento: Ninguno (Etiqueta abierta) Propósito principal: Tratamiento
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un ensayo piloto prospectivo, aleatorizado, multicéntrico y controlado que compara el régimen de esteroides con rituximab y esteroides con ciclofosfamida para erradicar los anticuerpos anti-factor VIII en pacientes chinos con hemofilia A adquirida.
Los pacientes serán aleatorizados a dos regímenes: 0,8 mg/kg/día de metilprednisolona (o dosis equivalentes de corticosteroides) durante 3 semanas (luego disminuyendo gradualmente, 8 semanas en total) con rituximab (375 mg/m2 para una dosis) o 0,8 mg/kg de metilprednisolona /día (o dosis equivalentes de corticosteroides) durante 3 semanas (luego disminuyendo gradualmente, 8 semanas en total) con ciclofosfamida 2 mg/kg/día hasta inhibidor negativo (no más de cinco semanas).
Los pacientes serán asignados al azar a las cohortes de tratamiento de acuerdo con los métodos bioestadísticos.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
66
Fase
- Fase 4
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Tianjin Municipality
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Tianjin, Tianjin Municipality, Porcelana, 300020
- Ethics Committee of Blood disease hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años a 80 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- 18-80 años
- Hombres o mujeres
- Mujeres posmenopáusicas o con anticoncepción en curso
- Diagnóstico de la hemofilia A adquirida
- El paciente debe estar asegurado
- El paciente ha proporcionado su consentimiento informado por escrito antes de la inscripción
- Cumplimiento del paciente
Criterio de exclusión:
- hemofilia congénita
- Tratamiento en curso con prednisona > 20 mg/d (o dosis equivalentes de corticosteroides) más de 1 mes
- Tratamiento en curso con prednisona >0,7 mg/kg (o dosis equivalentes de corticosteroides) durante más de 10 días
- Mujeres embarazadas y lactantes
- Alergia a los esteroides
- Tratamiento con agentes inmunosupresores dentro de los 30 días.
- Transaminasa sérica y bilirrubina superiores a 1,5 veces el límite superior del valor normal
- Antígeno de superficie de hepatitis B o anticuerpo de hepatitis C o anticuerpo de VIH (I + II) o anticuerpo de sífilis positivo
- Pacientes con diabetes, hipertensión, glaucoma, úlcera péptica, herpes zoster, infección pulmonar, etc., que no deben ser tratados con glucocorticoides
- Pacientes con mal cumplimiento
- Aquellos que no pueden tomar medidas anticonceptivas durante el período de prueba.
- Paciente que el investigador considera no apto para el estudio clínico
- Trombocitopenia
- leucocitopenia
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Esteroide+Rituximab
Metilprednisolona 0,8 mg/kg/día (o dosis equivalentes de corticosteroides) durante 3 semanas (luego disminuyendo gradualmente, 8 semanas en total) + Rituximab 375 mg/m2 para una dosis.
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Metilprednisolona 0,8 mg/kg/día (o dosis equivalentes de corticosteroides) durante 3 semanas (luego disminuyendo gradualmente, 8 semanas en total)
Otros nombres:
375 mg/m2 para una dosis
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Comparador activo: Esteroide + Ciclofosfamida
Metilprednisolona 0,8 mg/kg/día (o dosis equivalentes de corticosteroides) durante 3 semanas (luego disminuyendo gradualmente, 8 semanas en total) + ciclofosfamida 2 mg/kg/día hasta inhibidor negativo (no más de cinco semanas)
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Metilprednisolona 0,8 mg/kg/día (o dosis equivalentes de corticosteroides) durante 3 semanas (luego disminuyendo gradualmente, 8 semanas en total)
Otros nombres:
ciclofosfamida 2 mg/kg/día hasta inhibidor negativo (no más de cinco semanas)
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Proporción de erradicación de inhibidores y tiempo para lograr la primera remisión
Periodo de tiempo: Durante 18 meses
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Se evaluará la proporción de pacientes que logran remisión completa (RC) definida como título de inhibidor de FVIII inferior a 0,6 unidades Bethesda, nivel de factor VIII> 50% y sin eventos hemorrágicos sin tratamientos de derivación durante 24 horas y el tiempo para lograr la primera remisión.
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Durante 18 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Tasa de recaída y tiempo hasta la recaída
Periodo de tiempo: Durante 18 meses
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Se medirá la proporción de pacientes que recaen y el tiempo hasta la recaída de cada régimen.
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Durante 18 meses
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Infección de dos regímenes
Periodo de tiempo: Durante 18 meses
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Los resultados de seguridad serán la aparición de infección relacionada con eventos adversos del tratamiento inmunosupresor.
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Durante 18 meses
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Hemocitopenia de dos regímenes
Periodo de tiempo: Durante 18 meses
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Los resultados de seguridad serán la aparición de hemocitopenia relacionada con eventos adversos del tratamiento inmunosupresor.
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Durante 18 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Lei Zhang, MD, Blood disease hospital, Chinese academy of medical sciences
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Collins P, Baudo F, Huth-Kuhne A, Ingerslev J, Kessler CM, Castellano ME, Shima M, St-Louis J, Levesque H. Consensus recommendations for the diagnosis and treatment of acquired hemophilia A. BMC Res Notes. 2010 Jun 7;3:161. doi: 10.1186/1756-0500-3-161.
- Collins PW, Hirsch S, Baglin TP, Dolan G, Hanley J, Makris M, Keeling DM, Liesner R, Brown SA, Hay CR; UK Haemophilia Centre Doctors' Organisation. Acquired hemophilia A in the United Kingdom: a 2-year national surveillance study by the United Kingdom Haemophilia Centre Doctors' Organisation. Blood. 2007 Mar 1;109(5):1870-7. doi: 10.1182/blood-2006-06-029850. Epub 2006 Oct 17.
- Lottenberg R, Kentro TB, Kitchens CS. Acquired hemophilia. A natural history study of 16 patients with factor VIII inhibitors receiving little or no therapy. Arch Intern Med. 1987 Jun;147(6):1077-81. doi: 10.1001/archinte.147.6.1077.
- Collins P, Baudo F, Knoebl P, Levesque H, Nemes L, Pellegrini F, Marco P, Tengborn L, Huth-Kuhne A; EACH2 registry collaborators. Immunosuppression for acquired hemophilia A: results from the European Acquired Haemophilia Registry (EACH2). Blood. 2012 Jul 5;120(1):47-55. doi: 10.1182/blood-2012-02-409185. Epub 2012 Apr 18.
- Stasi R, Brunetti M, Stipa E, Amadori S. Selective B-cell depletion with rituximab for the treatment of patients with acquired hemophilia. Blood. 2004 Jun 15;103(12):4424-8. doi: 10.1182/blood-2003-11-4075. Epub 2004 Mar 2.
- Wang P, Zhou R, Xue F, Zhou H, Bai J, Wang X, Ma Y, Song Z, Chen Y, Liu X, Fu R, Sun T, Ju M, Dai X, Dong H, Yang R, Liu W, Zhang L. Single-dose rituximab plus glucocorticoid versus cyclophosphamide plus glucocorticoid in patients with newly diagnosed acquired hemophilia A: A multicenter, open-label, randomized noninferiority trial. Am J Hematol. 2024 Jan;99(1):28-37. doi: 10.1002/ajh.27128. Epub 2023 Oct 18.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
29 de diciembre de 2017
Finalización primaria (Actual)
9 de junio de 2022
Finalización del estudio (Actual)
9 de julio de 2022
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
28 de noviembre de 2017
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
24 de diciembre de 2017
Publicado por primera vez (Actual)
27 de diciembre de 2017
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
11 de febrero de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
9 de febrero de 2026
Última verificación
1 de junio de 2023
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades hematológicas
- Trastornos de la coagulación de la sangre, hereditarios
- Trastornos de proteínas de coagulación
- Trastornos hemorrágicos
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Trastornos de la coagulación de la sangre
- Deficiencia adquirida del factor 8
- Hormonas
- Hormonas, sustitutos hormonales y antagonistas hormonales
- Aminoácidos, péptidos y proteínas
- Proteínas
- Químicos orgánicos
- Hidrocarburos
- Compuestos policíclicos
- Anticuerpos, monoclonal
- Anticuerpos
- Inmunoglobulinas
- Inmunoproteínas
- Proteínas de la sangre
- Globulinas séricas
- Globulinas
- Compuestos de anillo fusionado
- Mostaza de fosforamida
- Compuestos de mostaza de nitrógeno
- Compuestos de mostaza
- Hidrocarburos, halogenados
- Fosforamidas
- Compuestos organofosforados
- Anticuerpos, monoclonales, derivados de murino
- Rituximab
- Ciclofosfamida
- Esteroides
- Hormonas de la corteza suprarrenal
Otros números de identificación del estudio
- IIT2017006
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Los datos de participantes individuales no identificados para todos los resultados primarios y secundarios estarán disponibles
Marco de tiempo para compartir IPD
Los datos estarán disponibles dentro de los 6 meses posteriores a la finalización del estudio.
Criterios de acceso compartido de IPD
Las solicitudes de acceso a datos serán revisadas por un panel de revisión independiente externo.
Las solicitudes deberán firmar un acuerdo de acceso a datos
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
- SAVIA
- CÓDIGO_ANALÍTICO
- RSC
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .