LJPC-401治疗成人遗传性血色素沉着症患者铁过载的研究
2022年5月18日 更新者：La Jolla Pharmaceutical Company
LJPC-401 治疗遗传性血色素沉着症成年患者铁过载的 2 期、多中心、随机、安慰剂对照、单盲研究
本研究是一项 2 期多中心、随机、安慰剂对照、单盲研究。
该研究的主要目的是比较每周服用 LJPC-401（合成人铁调素）与安慰剂对成年遗传性血色素沉着症患者群体转铁蛋白饱和度 (TSAT) 的影响。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
70
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Bondy、法国、93140
- Investigative Site
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Orléans、法国、45000
- Investigative Site
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Pessac、法国、33604
- Investigative Site
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Rennes Cedex 9、法国、35033
- Investigative Site
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New South Wales
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Liverpool、New South Wales、澳大利亚、2170
- Investigative Site
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Westmead、New South Wales、澳大利亚、2145
- Investigative Site
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Queensland
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Brisbane、Queensland、澳大利亚、4120
- Investigative Site
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Herston、Queensland、澳大利亚、4029
- Investigative Site
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Victoria
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Melbourne、Victoria、澳大利亚、3004
- Investigative Site
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Western Australia
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Murdoch、Western Australia、澳大利亚、6150
- Investigative Site
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Arkansas
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North Little Rock、Arkansas、美国、72117
- Investigative Site
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California
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Los Angeles、California、美国、90036
- Investigative Site
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Palo Alto、California、美国、94305
- Investigative Site
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Rialto、California、美国、92377
- Investigative Site
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San Diego、California、美国、91942
- Investigational Site
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San Francisco、California、美国、94115
- Investigative Site
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Florida
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Jacksonville、Florida、美国、32204
- Investigative Site
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、美国、46202
- Investigative Site
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Michigan
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Wyoming、Michigan、美国、49519
- Investigative Site
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Mississippi
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Jackson、Mississippi、美国、39216
- Investigative Site
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New York
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East Setauket、New York、美国、11733
- Investigative Site
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Manhasset、New York、美国、11030
- Investigative Site
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New York、New York、美国、10029
- Investigative Site
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Texas
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Dallas、Texas、美国、75246
- Investigative Site
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Fort Worth、Texas、美国、76104
- Investigative Site
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Houston、Texas、美国、77058
- Investigative Site
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San Antonio、Texas、美国、78215
- Investigative Site
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Washington
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Seattle、Washington、美国、98104
- Investigative Site
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England
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Bradford、England、英国、BD9 6RJ
- Investigative Site
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Newcastle Upon Tyne、England、英国、NE7 7DN
- Investigative Site
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Portsmouth、England、英国、PO6 3LY
- Investigative Site
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 临床诊断为遗传性血色素沉着症的患者
- 接受治疗性静脉切开术治疗遗传性血色素沉着症的患者
- 血清铁蛋白和 TSAT 水平高于治疗指南的患者
- 有生育能力的女性患者必须进行阴性妊娠试验，并且必须在参与研究期间以及最后一次研究药物给药后 30 天内使用高效避孕方法
- 男性必须通过手术绝育（输精管结扎术），或在参与研究期间以及最后一剂研究药物后 30 天内使用高效避孕方法
- 患者必须愿意并能够提供书面知情同意书
排除标准：
- 研究药物首次给药前 7 天内接受铁螯合剂治疗的患者
- 在研究药物首次给药前不到 3 个月开始静脉切开术治疗的患者
- 孕妇或哺乳期妇女
- 未经赞助商事先批准而服用免疫抑制剂的患者
- 在服用研究药物后 30 天内使用未经批准的研究药物或研究治疗设备的患者
- 不愿或不能遵守研究方案要求的患者
- 1 型或控制不佳的 2 型糖尿病患者
- 患有伴随疾病、残疾或病症的患者，包括实验室异常和心电图检查结果，这可能会干扰研究的进行，或者研究者认为会对本研究中的患者造成不可接受的风险，包括，但不限于临床上显着的心律失常、酒精依赖或滥用、药物依赖或滥用或精神疾病
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：单身的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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有源比较器：LJPC-401
LJPC-401 仅用于皮下注射的溶液，5mg/1 mL (5mg/mL) 或 10mg/1mL (10mg/mL) 一次性小瓶
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LJPC-401 皮下注射，每周最多 20 毫克，持续 16 周。
LJPC-401 的每周最低剂量为 5 毫克，每周最大剂量为 20 毫克。
其他名称：
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安慰剂比较：安慰剂
0.9% 氯化钠注射液，USP，或等效物
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0.9% 氯化钠注射液，USP，或等效物
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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LJPC-401 与安慰剂相比对血铁水平的影响
大体时间：16周
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通过血液实验室测试测量的转铁蛋白饱和度 (TSAT) 的百分比变化。
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16周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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LJPC-401 与安慰剂相比对放血次数的影响
大体时间：16周
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16周
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LJPC-401 与安慰剂相比对血铁水平的影响
大体时间：16周
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通过血液实验室测试测量的血清铁蛋白的变化
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16周
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LJPC-401 与安慰剂相比对治疗中出现的不良事件总数的影响
大体时间：20周
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20周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2017年11月29日
初级完成 (实际的)
2019年10月28日
研究完成 (实际的)
2019年10月28日
研究注册日期
首次提交
2017年12月12日
首先提交符合 QC 标准的
2018年1月3日
首次发布 (实际的)
2018年1月10日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2022年6月9日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2022年5月18日
最后验证
2022年5月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- LJ401-HH01
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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