Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av LJPC-401 for behandling av jernoverskudd hos voksne pasienter med arvelig hemokromatose

18. mai 2022 oppdatert av: La Jolla Pharmaceutical Company

En fase 2, multisenter, randomisert, placebokontrollert, enkeltblind studie med LJPC-401 for behandling av jernoverskudd hos voksne pasienter med arvelig hemokromatose

Denne studien er en fase 2 multisenter, randomisert, placebokontrollert, enkeltblind studie. Hovedmålet med studien er å sammenligne effekten av ukentlig dosering av LJPC-401 (syntetisk humant hepcidin) versus placebo på transferrinmetning (TSAT) hos en voksen, arvelig hemokromatosepasientpopulasjon.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

70

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
    • New South Wales
      • Liverpool, New South Wales, Australia, 2170
        • Investigative Site
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Investigative Site
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australia, 4120
        • Investigative Site
      • Herston, Queensland, Australia, 4029
        • Investigative Site
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3004
        • Investigative Site
    • Western Australia
      • Murdoch, Western Australia, Australia, 6150
        • Investigative Site
  • Forente stater
    • Arkansas
      • North Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72117
        • Investigative Site
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90036
        • Investigative Site
      • Palo Alto, California, Forente stater, 94305
        • Investigative Site
      • Rialto, California, Forente stater, 92377
        • Investigative Site
      • San Diego, California, Forente stater, 91942
        • Investigational Site
      • San Francisco, California, Forente stater, 94115
        • Investigative Site
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forente stater, 32204
        • Investigative Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
        • Investigative Site
    • Michigan
      • Wyoming, Michigan, Forente stater, 49519
        • Investigative Site
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Forente stater, 39216
        • Investigative Site
    • New York
      • East Setauket, New York, Forente stater, 11733
        • Investigative Site
      • Manhasset, New York, Forente stater, 11030
        • Investigative Site
      • New York, New York, Forente stater, 10029
        • Investigative Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75246
        • Investigative Site
      • Fort Worth, Texas, Forente stater, 76104
        • Investigative Site
      • Houston, Texas, Forente stater, 77058
        • Investigative Site
      • San Antonio, Texas, Forente stater, 78215
        • Investigative Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98104
        • Investigative Site
  • Frankrike
      • Bondy, Frankrike, 93140
        • Investigative Site
      • Orléans, Frankrike, 45000
        • Investigative Site
      • Pessac, Frankrike, 33604
        • Investigative Site
      • Rennes Cedex 9, Frankrike, 35033
        • Investigative Site
  • Storbritannia
    • England
      • Bradford, England, Storbritannia, BD9 6RJ
        • Investigative Site
      • Newcastle Upon Tyne, England, Storbritannia, NE7 7DN
        • Investigative Site
      • Portsmouth, England, Storbritannia, PO6 3LY
        • Investigative Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Pasienter med klinisk diagnose av arvelig hemokromatose
  2. Pasienter som er foreskrevet terapeutisk flebotomi for behandling av arvelig hemokromatose
  3. Pasienter med serumferritin og TSAT-nivåer over behandlingsretningslinjene
  4. Kvinnelige pasienter i fertil alder må ha en negativ graviditetstest og må bruke en svært effektiv prevensjonsmetode under deltakelse i studien og i 30 dager etter siste dose av studiemedikamentet
  5. Menn må være kirurgisk sterile (vasektomi), eller bruke en svært effektiv prevensjonsmetode under deltakelse i studien og i 30 dager etter siste dose av studiemedikamentet
  6. Pasienten må være villig og i stand til å gi skriftlig informert samtykke

Ekskluderingskriterier:

  1. Pasienter som får jernkelatbehandling innen 7 dager før den første dosen av studiemedikamentet
  2. Pasienter som starter flebotomibehandlinger mindre enn 3 måneder før den første dosen av studiemedikamentet
  3. Gravide eller ammende kvinner
  4. Pasienter som tar et immunsuppressivt middel uten sponsorgodkjenning på forhånd
  5. Pasienter som deltar i et ikke-godkjent undersøkelseslegemiddel eller terapeutisk undersøkelsesapparat innen 30 dager etter studiemedisin
  6. Pasienter som ikke vil eller er i stand til å overholde studieprotokollkravene
  7. Pasienter med type 1 eller dårlig kontrollert type 2 diabetes
  8. Pasienter med en samtidig sykdom, funksjonshemming eller tilstand, inkludert laboratorieavvik og EKG-funn, som kan forstyrre gjennomføringen av studien, eller som etter etterforskerens oppfatning vil utgjøre en uakseptabel risiko for pasienten i denne studien, inkludert , men ikke begrenset til, klinisk signifikante arytmier, alkoholavhengighet eller misbruk, narkotikaavhengighet eller -misbruk, eller psykiatrisk sykdom

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Enkelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Aktiv komparator: LJPC-401
LJPC-401 oppløsning kun for subkutan injeksjon, 5mg/1 ml (5mg/mL) eller 10mg/1mL (10mg/ml) hetteglass for engangsbruk
Legemiddel: LJPC-401
LJPC-401 subkutan injeksjon, opptil 20 mg ukentlig i 16 uker. Den minste ukentlige dosen vil være 5 mg og den maksimale ukentlige dosen av LJPC-401 vil være 20 mg.
Andre navn:
  • syntetisk humant hepcidin
Placebo komparator: Placebo
0,9 % natriumkloridinjeksjon, USP eller tilsvarende
Legemiddel: Placebo
0,9 % natriumkloridinjeksjon, USP eller tilsvarende
Andre navn:
  • Vanlig saltvann

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Effekt av LJPC-401 versus placebo på jernnivåer i blodet
Tidsramme: 16 uker
Prosentvis endring i transferrinmetning (TSAT) målt ved blodlaboratorietester.
16 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Effekt av LJPC-401 versus placebo på antall flebotomier
Tidsramme: 16 uker
16 uker
Effekt av LJPC-401 versus placebo på jernnivåer i blodet
Tidsramme: 16 uker
Endring i serumferritin målt ved blodlaboratorietester
16 uker
Effekt av LJPC-401 versus placebo på det totale antallet behandlingsfremkomne bivirkninger
Tidsramme: 20 uker
20 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

La Jolla Pharmaceutical Company

Samarbeidspartnere

PRA Health Sciences

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

29. november 2017

Primær fullføring (Faktiske)

28. oktober 2019

Studiet fullført (Faktiske)

28. oktober 2019

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

12. desember 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

3. januar 2018

Først lagt ut (Faktiske)

10. januar 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

9. juni 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

18. mai 2022

Sist bekreftet

1. mai 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • LJ401-HH01

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Arvelig hemokromatose

Kliniske studier på LJPC-401

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Mozambique

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere