Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование LJPC-401 для лечения перегрузки железом у взрослых пациентов с наследственным гемохроматозом

18 мая 2022 г. обновлено: La Jolla Pharmaceutical Company

Фаза 2, многоцентровое, рандомизированное, плацебо-контролируемое, простое слепое исследование с LJPC-401 для лечения перегрузки железом у взрослых пациентов с наследственным гемохроматозом

Это исследование является многоцентровым, рандомизированным, плацебо-контролируемым, простым слепым исследованием фазы 2. Основная цель исследования — сравнить влияние еженедельного приема LJPC-401 (синтетический человеческий гепсидин) и плацебо на насыщение трансферрина (TSAT) у взрослых пациентов с наследственным гемохроматозом.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

70

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
    • New South Wales
      • Liverpool, New South Wales, Австралия, 2170
        • Investigative Site
      • Westmead, New South Wales, Австралия, 2145
        • Investigative Site
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Австралия, 4120
        • Investigative Site
      • Herston, Queensland, Австралия, 4029
        • Investigative Site
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Австралия, 3004
        • Investigative Site
    • Western Australia
      • Murdoch, Western Australia, Австралия, 6150
        • Investigative Site
  • Соединенное Королевство
    • England
      • Bradford, England, Соединенное Королевство, BD9 6RJ
        • Investigative Site
      • Newcastle Upon Tyne, England, Соединенное Королевство, NE7 7DN
        • Investigative Site
      • Portsmouth, England, Соединенное Королевство, PO6 3LY
        • Investigative Site
  • Соединенные Штаты
    • Arkansas
      • North Little Rock, Arkansas, Соединенные Штаты, 72117
        • Investigative Site
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90036
        • Investigative Site
      • Palo Alto, California, Соединенные Штаты, 94305
        • Investigative Site
      • Rialto, California, Соединенные Штаты, 92377
        • Investigative Site
      • San Diego, California, Соединенные Штаты, 91942
        • Investigational Site
      • San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94115
        • Investigative Site
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Соединенные Штаты, 32204
        • Investigative Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
        • Investigative Site
    • Michigan
      • Wyoming, Michigan, Соединенные Штаты, 49519
        • Investigative Site
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Соединенные Штаты, 39216
        • Investigative Site
    • New York
      • East Setauket, New York, Соединенные Штаты, 11733
        • Investigative Site
      • Manhasset, New York, Соединенные Штаты, 11030
        • Investigative Site
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10029
        • Investigative Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75246
        • Investigative Site
      • Fort Worth, Texas, Соединенные Штаты, 76104
        • Investigative Site
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77058
        • Investigative Site
      • San Antonio, Texas, Соединенные Штаты, 78215
        • Investigative Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98104
        • Investigative Site
  • Франция
      • Bondy, Франция, 93140
        • Investigative Site
      • Orléans, Франция, 45000
        • Investigative Site
      • Pessac, Франция, 33604
        • Investigative Site
      • Rennes Cedex 9, Франция, 35033
        • Investigative Site

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  1. Пациенты с клиническим диагнозом наследственного гемохроматоза
  2. Пациенты, которым назначена лечебная флеботомия для лечения наследственного гемохроматоза
  3. Пациенты с уровнями ферритина и TSAT в сыворотке выше рекомендаций по лечению
  4. Пациентки детородного возраста должны иметь отрицательный результат теста на беременность и должны использовать высокоэффективный метод контрацепции во время участия в исследовании и в течение 30 дней после приема последней дозы исследуемого препарата.
  5. Мужчины должны быть стерильны хирургически (вазэктомия) или использовать высокоэффективный метод контрацепции во время участия в исследовании и в течение 30 дней после последней дозы исследуемого препарата.
  6. Пациент должен быть готов и способен дать письменное информированное согласие

Критерий исключения:

  1. Пациенты, получающие железохелатирующую терапию в течение 7 дней до первой дозы исследуемого препарата.
  2. Пациенты, начавшие флеботомию менее чем за 3 месяца до первой дозы исследуемого препарата.
  3. Беременные или кормящие женщины
  4. Пациенты, принимающие иммунодепрессанты без предварительного одобрения Спонсора
  5. Пациенты, участвующие в приеме неутвержденного исследуемого препарата или исследуемого терапевтического устройства в течение 30 дней после начала приема исследуемого препарата.
  6. Пациенты, которые не желают или не могут соблюдать требования протокола исследования
  7. Пациенты с диабетом 1 типа или плохо контролируемым диабетом 2 типа
  8. Пациенты с сопутствующим заболеванием, инвалидностью или состоянием, включая лабораторные отклонения и результаты ЭКГ, которые могут помешать проведению исследования или которые, по мнению исследователя, представляют неприемлемый риск для пациента в этом исследовании, в том числе , но не ограничиваясь, клинически значимые аритмии, алкогольная зависимость или злоупотребление алкоголем, наркотическая зависимость или злоупотребление, или психическое заболевание

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Одинокий

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Активный компаратор: LJPC-401
Раствор LJPC-401 только для подкожных инъекций, флакон 5 мг/1 мл (5 мг/мл) или 10 мг/1 мл (10 мг/мл) для одноразового применения
Лекарство: LJPC-401
Подкожная инъекция LJPC-401 до 20 мг еженедельно в течение 16 недель. Минимальная недельная доза составит 5 мг, а максимальная недельная доза LJPC-401 составит 20 мг.
Другие имена:
  • синтетический человеческий гепсидин
Плацебо Компаратор: Плацебо
0,9% раствор хлорида натрия для инъекций, USP или эквивалент
Лекарство: Плацебо
0,9% раствор хлорида натрия для инъекций, USP или эквивалент
Другие имена:
  • Физиологический раствор

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Влияние LJPC-401 по сравнению с плацебо на уровень железа в крови
Временное ограничение: 16 недель
Процентное изменение насыщения трансферрина (TSAT), измеренное лабораторными анализами крови.
16 недель

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Влияние LJPC-401 по сравнению с плацебо на количество кровопусканий
Временное ограничение: 16 недель
16 недель
Влияние LJPC-401 по сравнению с плацебо на уровень железа в крови
Временное ограничение: 16 недель
Изменение сывороточного ферритина, измеренное лабораторными анализами крови
16 недель
Влияние LJPC-401 по сравнению с плацебо на общее количество нежелательных явлений, возникших после лечения
Временное ограничение: 20 недель
20 недель

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

La Jolla Pharmaceutical Company

Соавторы

PRA Health Sciences

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

29 ноября 2017 г.

Первичное завершение (Действительный)

28 октября 2019 г.

Завершение исследования (Действительный)

28 октября 2019 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

12 декабря 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

3 января 2018 г.

Первый опубликованный (Действительный)

10 января 2018 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

9 июня 2022 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

18 мая 2022 г.

Последняя проверка

1 мая 2022 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • LJ401-HH01

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования LJPC-401

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Greece

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться