Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie van LJPC-401 voor de behandeling van ijzerstapeling bij volwassen patiënten met erfelijke hemochromatose

18 mei 2022 bijgewerkt door: La Jolla Pharmaceutical Company

Een multicenter, gerandomiseerde, placebogecontroleerde, enkelblinde fase 2-studie met LJPC-401 voor de behandeling van ijzerstapeling bij volwassen patiënten met erfelijke hemochromatose

Deze studie is een fase 2 multicenter, gerandomiseerde, placebogecontroleerde, enkelblinde studie. Het primaire doel van de studie is het vergelijken van het effect van wekelijkse dosering van LJPC-401 (synthetische humane hepcidine) versus placebo op transferrineverzadiging (TSAT) in een volwassen patiëntenpopulatie met erfelijke hemochromatose.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

70

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
    • New South Wales
      • Liverpool, New South Wales, Australië, 2170
        • Investigative Site
      • Westmead, New South Wales, Australië, 2145
        • Investigative Site
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australië, 4120
        • Investigative Site
      • Herston, Queensland, Australië, 4029
        • Investigative Site
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australië, 3004
        • Investigative Site
    • Western Australia
      • Murdoch, Western Australia, Australië, 6150
        • Investigative Site
  • Frankrijk
      • Bondy, Frankrijk, 93140
        • Investigative Site
      • Orléans, Frankrijk, 45000
        • Investigative Site
      • Pessac, Frankrijk, 33604
        • Investigative Site
      • Rennes Cedex 9, Frankrijk, 35033
        • Investigative Site
  • Verenigd Koninkrijk
    • England
      • Bradford, England, Verenigd Koninkrijk, BD9 6RJ
        • Investigative Site
      • Newcastle Upon Tyne, England, Verenigd Koninkrijk, NE7 7DN
        • Investigative Site
      • Portsmouth, England, Verenigd Koninkrijk, PO6 3LY
        • Investigative Site
  • Verenigde Staten
    • Arkansas
      • North Little Rock, Arkansas, Verenigde Staten, 72117
        • Investigative Site
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90036
        • Investigative Site
      • Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94305
        • Investigative Site
      • Rialto, California, Verenigde Staten, 92377
        • Investigative Site
      • San Diego, California, Verenigde Staten, 91942
        • Investigational Site
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94115
        • Investigative Site
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32204
        • Investigative Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
        • Investigative Site
    • Michigan
      • Wyoming, Michigan, Verenigde Staten, 49519
        • Investigative Site
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Verenigde Staten, 39216
        • Investigative Site
    • New York
      • East Setauket, New York, Verenigde Staten, 11733
        • Investigative Site
      • Manhasset, New York, Verenigde Staten, 11030
        • Investigative Site
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10029
        • Investigative Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75246
        • Investigative Site
      • Fort Worth, Texas, Verenigde Staten, 76104
        • Investigative Site
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77058
        • Investigative Site
      • San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78215
        • Investigative Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98104
        • Investigative Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Patiënten met klinische diagnose van erfelijke hemochromatose
  2. Patiënten aan wie therapeutische aderlating is voorgeschreven voor de behandeling van erfelijke hemochromatose
  3. Patiënten met serum-ferritine- en TSAT-spiegels boven de behandelingsrichtlijnen
  4. Vrouwelijke patiënten in de vruchtbare leeftijd moeten een negatieve zwangerschapstest hebben en moeten een zeer effectieve anticonceptiemethode gebruiken tijdens deelname aan het onderzoek en gedurende 30 dagen na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel
  5. Mannen moeten chirurgisch steriel zijn (vasectomie) of een zeer effectieve anticonceptiemethode gebruiken tijdens deelname aan het onderzoek en gedurende 30 dagen na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel
  6. De patiënt moet bereid en in staat zijn om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven

Uitsluitingscriteria:

  1. Patiënten die ijzerchelatietherapie kregen binnen 7 dagen voorafgaand aan de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel
  2. Patiënten die aderlatingbehandelingen starten minder dan 3 maanden voorafgaand aan de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel
  3. Zwangere of zogende vrouwen
  4. Patiënten die een immunosuppressivum gebruiken zonder voorafgaande toestemming van de sponsor
  5. Patiënten die binnen 30 dagen na het onderzoeksgeneesmiddel deelnemen aan een niet-goedgekeurd onderzoeksgeneesmiddel of een therapeutisch hulpmiddel voor onderzoek
  6. Patiënten die niet willen of kunnen voldoen aan de vereisten van het onderzoeksprotocol
  7. Patiënten met diabetes type 1 of slecht gecontroleerde diabetes type 2
  8. Patiënten met een bijkomende ziekte, handicap of aandoening, inclusief laboratoriumafwijkingen en ECG-bevindingen, die de uitvoering van het onderzoek kunnen verstoren, of die naar de mening van de onderzoeker een onaanvaardbaar risico voor de patiënt in dit onderzoek zouden vormen, inclusief , maar niet beperkt tot, klinisch significante aritmieën, alcoholafhankelijkheid of -misbruik, drugsverslaving of -misbruik, of psychiatrische aandoeningen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Enkel

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Actieve vergelijker: LJPC-401
LJPC-401 oplossing alleen voor subcutane injectie, 5 mg/1 ml (5 mg/ml) of 10 mg/1 ml (10 mg/ml) injectieflacon voor eenmalig gebruik
Geneesmiddel: LJPC-401
LJPC-401 subcutane injectie, tot 20 mg per week gedurende 16 weken. De minimale wekelijkse dosis is 5 mg en de maximale wekelijkse dosis LJPC-401 is 20 mg.
Andere namen:
  • synthetische menselijke hepcidine
Placebo-vergelijker: Placebo
0,9% natriumchloride-injectie, USP of gelijkwaardig
Geneesmiddel: Placebo
0,9% natriumchloride-injectie, USP of gelijkwaardig
Andere namen:
  • Normale zoutoplossing

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Effect van LJPC-401 versus Placebo op bloedijzerniveaus
Tijdsspanne: 16 weken
Percentage verandering in transferrineverzadiging (TSAT) zoals gemeten door bloedlaboratoriumtesten.
16 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Effect van LJPC-401 versus Placebo op het aantal aderlatingen
Tijdsspanne: 16 weken
16 weken
Effect van LJPC-401 versus Placebo op bloedijzerniveaus
Tijdsspanne: 16 weken
Verandering in serumferritine zoals gemeten door bloedlaboratoriumtesten
16 weken
Effect van LJPC-401 versus Placebo op het totale aantal tijdens de behandeling optredende bijwerkingen
Tijdsspanne: 20 weken
20 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

La Jolla Pharmaceutical Company

Medewerkers

PRA Health Sciences

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

29 november 2017

Primaire voltooiing (Werkelijk)

28 oktober 2019

Studie voltooiing (Werkelijk)

28 oktober 2019

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

12 december 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

3 januari 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

10 januari 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

9 juni 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

18 mei 2022

Laatst geverifieerd

1 mei 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • LJ401-HH01

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op LJPC-401

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Czech Republic

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren